アンジェス株式会社 研究開発活動 (2018年12月期)

当連結会計年度における研究開発費は25億39百万円(前年同期比60百万円(△2.3%)の減少)となりました。
当社グループでは、以下のプロジェクトを中心に研究開発を進めました。
■HGF遺伝子治療薬(一般名:ベペルミノゲンペルプラスミド、開発コード:AMG0001)(自社品)
<対象疾患:重症虚血肢>
重症虚血肢を対象疾患としたHGF遺伝子治療薬の開発については、条件及び期限付承認制度(2014年11月に施行された「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(医薬品医療機器等法)」で導入された再生医療等製品の早期実用化を目指した新しい承認制度)を活用し、2018年1月に厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請を行っておりましたが、2019年3月26日に国内初の遺伝子治療薬として、条件及び期限付製造販売承認を取得いたしました。
海外での開発については、2016年6月に決定した開発計画の変更に基づき、米国での新試験計画の策定を進めております。
なお、日本国内及び米国におけるHGF遺伝子治療薬の末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権の許諾について、田辺三菱製薬株式会社と契約を締結しております。また、2019年2月にイスラエルにおけるHGF遺伝子治療薬の独占的販売権の許諾について同国Kamada社と基本合意書を締結しております。

■NF-κBデコイオリゴDNA
<対象疾患:椎間板性腰痛症(開発コード:AMG0103) (自社品)>
NF-κBデコイオリゴDNAについては椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症とした開発を進めています。当社は、2017年4月に米国FDAから新薬臨床試験開始届け(IND)の承認を受け、2018年2月より第Ⅰb相臨床試験を実施、現在当初計画より若干の遅れがあるものの特段の問題なく患者登録中です。

<その他>
デコイオリゴDNAのその他の開発については、これまでNF-κBデコイオリゴDNAの次世代型デコイの研究を行ってきましたが、NF-κBとSTAT6という2つの転写因子を同時に抑制する働きを持った「キメラデコイ」の開発を進めております。NF-κBのみをターゲットとした従来のデコイに比べ、炎症を抑える効果が格段に高いことが期待されます。

■高血圧DNAワクチン(開発コード:AGMG0201)(自社品)
当社は、遺伝子治療薬、核酸医薬につづく遺伝子医薬の第三の事業として、DNAワクチンの開発を手がけており、最初の開発品として高血圧DNAワクチンの開発を進めています。当社は、2017年7月にオーストラリア規制当局(TGA)に治験届け(CTN)を提出、2018年4月より第Ⅰ/Ⅱ相試験を実施、現在特段の問題なく計画通りに患者登録中です。

■バイカル社との戦略的な事業協力
当社は、2016年12月にバイカル社と戦略的事業提携を締結し、共同開発を進めていくことで合意しています。本戦略的提携に基づく最初の具体案件として、2017年4月に慢性B型肝炎の完治を目指した遺伝子治療薬を共同開発することで合意、契約締結したことを発表いたしました。同契約において当社は、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得しております。今後も、さらなる共同開発の可能性を含め、協力の具体策を検討してまいります。

■Vasomune社との提携
当社は、2018年7月にVasomune社と全世界を対象とした、急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品に関する共同開発に合意、契約締結したことを発表いたしました。現在、非臨床段階の共同開発を進めております。


医薬品・医療機器の開発の状況
(自社品)

区分	製品名/プロジェクト	適応症	地域	開発段階	主な提携先
医 薬 品	HGF遺伝子治療薬	重症虚血肢 (閉塞性動脈硬化症及びバージャー病)	日本	条件及び期限付製造販売承認取得	田辺三菱製薬株式会社 (販売権供与)
			米国	試験計画中	田辺三菱製薬株式会社 (販売権供与)
	NF-κBデコイオリゴDNA	椎間板性腰痛症		第Ⅰb相試験 (米国)	未定
	高血圧DNAワクチン	高血圧症		第Ⅰ/Ⅱ相試験 (オーストラリア)	未定