株式会社ヘリオス 対処すべき課題 (2015年12月期)

当社が事業の中核領域と位置付けているiPS細胞技術によるiPSC再生医薬品に関しては、これまでの医薬品産業と異なる新しい産業として成長する可能性があり、かつ、これまで適切な治療法がなかった多くの疾患への適用が可能であると判断しています。当社は、将来的には製薬企業として研究開発から製造販売承認の取得、製造・販売までを自社、関係会社及び提携企業において実現する体制の構築を目指し、事業を進めてまいります。

(1)既存パイプラインの開発推進について
① iPSC再生医薬品HLCR011の国内臨床試験の推進について
日本国内における滲出(ウェット)型加齢黄斑変性を対象としたiPSC再生医薬品HLCR011の開発については、共同開発のパートナーである大日本住友製薬とともに、他家iPS細胞由来のRPE細胞を懸濁液とした再生医療等製品として、法改正で新設された早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認の取得を想定して開発を進めております。この制度を利用した場合、治験薬の製造時には、承認申請を見据えた製造管理及び品質管理に関する基準であるGCTP省令に対応(準拠)しておく必要があります。このため、当社は、治験薬の製造時点までに適切な基準に対応した設備及び組織体制を整えておく必要があります。国内のRPE細胞製品の製造や承認後の医療機関への販売促進活動に関しては大日本住友製薬と当社の合弁会社であるサイレジェンに委託する考えであり、当社とサイレジェンとのスムーズな連携が課題と考えております。

② iPSC再生医薬品HLCR012の米国及び欧州での臨床試験の推進について
米国及び欧州においては、日本のような条件及び期限付承認制度は設けられておりません。このため、米国及び欧州における萎縮(ドライ)型加齢黄斑変性を対象としたiPSC再生医薬品HLCR012の開発については、まずは、第Ⅰ/第Ⅱ相臨床試験を開始し、安全性と有効性の確認をしていくことになります。当社は、米国及び欧州での治験に用いる治験薬製造の準備を進めておりますが、上場時の資金調達が当社の当初想定を下回ったことから米国及び欧州に関しては自社単独での開発から製薬企業等とのアライアンスによる開発に方針を転換しています。早期にパートナー企業を決定し、本格的な開発を進めることが課題と考えております。

③ iPSC再生医薬品HLCL041の日本における開発
当社は眼疾患の領域に加えて、アンメットメディカルニーズの高い他の領域におけるパイプラインの拡充にも積極的に取り組んでいます。具体的な取組みの一例が、横浜市立大学と2014年10月に全世界における独占的な特許実施許諾契約を締結した、臓器のもとになる臓器原基を人為的に創出する新規の細胞培養操作技術を用いた機能的なヒト臓器の作製です。この技術の実用化に向け、当社は代謝性肝疾患を対象とした再生医療等製品を開発するべく横浜市立大学との共同研究を開始しています。同製品の開発にあたっては、ヒトへの移植が可能なヒト肝臓原基の大量製造方法の構築、さらに作製されたヒト肝臓原基の評価方法や移植方法等を検討し、再生医療等製品として最適なプロトコルを確立することが課題と考えております。

(2)開発におけるアライアンス体制の強化について
当社はiPSC再生医薬品の実用化を重要な使命と位置付けており、実用化を加速させることが可能な新規技術・ノウハウを国内外の公的研究機関や企業等から積極的に獲得すべく、国際的な情報ネットワークの一層の強化が必要と考えております。