株式会社リボミック 業績等の概要 (2016年3月期)

(1)業績
当社は、アプタマー医薬の創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる自社開発の創薬プラットフォームである「RiboARTシステム」を活用して、アプタマー医薬の研究開発(「アプタマー創薬」)を行ってまいりました。
当事業年度において、自社創薬では、前事業年度に藤本製薬株式会社(本社:大阪府松原市)にライセンス・アウト(特許の使用権を許諾)したRBM004(抗NGFアプタマー)に次ぐライセンス・アウト等提携候補品目としてRBM006(抗ATXアプタマー)、RBM007(抗FGF2アプタマー)に加えてIgGアプタマーを選定し、2015年7月に設置した事業開発部を中心として、主に欧米の大手製薬企業との間でライセンスに向けた交渉を精力的に行ってまいりました。しかしながら、RBM006、RBM007は前臨床段階の開発ステージにあることから、製薬企業がライセンス・インを決定するまでに多くの時間を要しております。
このような状況において、当社はライセンス・アウト等提携候補品目として掲げたパイプラインについて以下の取り組みを行ってまいりました。
RBM006は治療満足度が低く重篤な疾患である特発性肺線維症を当初の適応疾患とし、さらにその価値を高めるべく強皮症を適応疾患に追加して、ヒトでの臨床試験に不可欠なGLP試験の実施に向けた開発を推進し、特に類似薬効品に対抗しうるデータの構築に注力してまいりました。さらに、当事業年度において、RBM006が肝臓の線維化に対しても抑制的に働くことが動物実験により明らかになったため、肝線維症を適応症として追加いたしました。これらの活動の成果は、ライセンス交渉に利用してまいりました。また、RBM006に関して東京大学及び東北大学と実施してきた共同研究の中で、公開可能な成果は世界的に権威のある学術誌である、Nature Structural & Molecular Biologyに論文が採択され、2016年4月の電子版に掲載されました。
RBM007は難治性の骨疾患、癌性疼痛(特に癌の骨転移に伴うもの)、及び高齢者の失明の原因ともなりうる加齢黄斑変性症等を当初の適応疾患として開発を進めてまいりました。さらに、当事業年度において、RBM007が軟骨の形成不全を抑制し、その成長を促進する作用があることを発見いたしました。この作用を利用すれば、RBM007が、難治性の希少疾患として知られる軟骨無形成症(四肢短縮による低身長を伴う)に対する新規薬剤になりうることが示唆されたため、RBM007の適応症に軟骨無形成症を追加し、本格的に開発を開始いたしました。
これらの成果を基にして国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)が公募した創薬支援推進事業(希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業)に応募し、採択されました。なお、AMEDによる助成は当事業年度から2018年3月までの3年間の予定です。
IgGアプタマーについては、抗体等の分離・精製剤としての利用に関し、目的の用途により適したアプタマーの創製に成功し、試験研究用の試作品の製造が中小企業庁からの東京都受託事業である2014年度補正「ものづくり・商業・サービス革新補助金」の助成事業として採択されました。この助成事業を活用し、大学や企業の試験研究用としての販売を意図した製品の試作品を完成させました。現在、試作品について、評価確認を行うモニターを募集しております。なお、本アプタマーに関する事業の進展に伴い、創薬品目から独立した新規の製品コード「RBM101」を付して、試作品の商品化に向けた活動を積極的に推進することといたしました。
また、本アプタマーの工業的な使用に関するライセンス等の提携についての欧米の製薬企業との交渉を、引き続き行っております。
次に、共同研究に関しては、大塚製薬株式会社と進めていた3プロジェクト(RBM001、RBM002及びRBM003)について2015年12月末に契約期間が満了となりました。このうち、RBM001については、大塚製薬株式会社が本アプタマーのライセンス導入の判断を行うことを目的とした、新規の共同研究契約(契約期間は2016年12月末まで)を、2016年1月に締結いたしました。本契約において、当社は大塚製薬株式会社に対し、本アプタマーの開発及び事業化を目的とした、全世界での独占的な開発、製造及び販売の実施許諾(再実施権付き)についてのオプション権を付与しております。
RBM002及びRBM003については、共同研究期間満了後の扱いの詳細に関して大塚製薬株式会社との間で協議を進めております。
また、2014年3月より開始した大正製薬株式会社との共同研究は、双方の連携により第2年目である当事業年度においても順調に進展し、第3年目に入っております。
さらに、全薬工業株式会社とのアプタマー創薬に関する技術アドバイス及び研究受託に関する提携については、2016年3月に1年間の期間延長を定めた覚書を締結いたしました。

これらの結果、当事業年度の事業収益は、大塚製薬株式会社との3つの共同研究プロジェクトについて、1プロジェクト(RBM001)は今後のライセンス・アウトを見据えた新規共同研究に引き継がれたものの、2プロジェクトが期間満了になったことに加えて、当事業年度中に当社が担当あるいは引受ける業務量が減少したこと等から、共同研究収入が予算を下回りました。また、製薬企業等との新規アライアンスについても、交渉に時間を要していることから、当事業年度中の収益計上には至りませんでした。このため、全体での事業収益は121百万円(前事業年度比74.6%減)となりました。
事業費用は、パイプラインの進捗とそのライセンス・アウトを実現するための追加データ取得のために積極的な研究開発を実施し、研究開発費として435百万円、販売費及び一般管理費として219百万円を計上し、営業損失は532百万円(前事業年度は6百万円の営業利益)となりました。
また、営業外収益として、AMEDの支援事業による助成金収入186百万円、共同研究先からの核酸合成等に係る実費補填にあたる受取研究開発費19百万円を含む210百万円を計上したこと等により、経常損失は322百万円(前事業年度は13百万円の経常利益)となりました。これにより、当期純損失は323百万円(前事業年度は10百万円の当期純利益)となりました。

(2)キャッシュ・フロー
当事業年度末における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)の残高は、前事業年度末に比較し1,588百万円減少し、449百万円となりました。

(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動の結果使用した資金は324百万円(前事業年度は134百万円の収入)となりました。主な資金増加要因は、減価償却費13百万円、共同研究収入に係る売上債権の減少額31百万円、受取研究開発費に係る未収入金の減少額12百万円によるものです。一方で主な資金減少要因は、税引前当期純損失322百万円によるものです。

(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動の結果使用した資金は1,362百万円(前事業年度は1,302百万円の支出)となりました。主な資金増加要因は、定期預金の払戻による収入1,851百万円によるものです。一方で主な資金減少要因は、有価証券の純増加額1,199百万円、定期預金の預入による支出1,962百万円によるものです。

(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動の結果得られた資金は98百万円(前事業年度は2,871百万円の収入)となりました。これは、新株予約権の一部について権利が行使されたことに伴う株式の発行による収入98百万円によるものです。