株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2015年12月期)

当社は創業以来、世界初のiPS細胞由来細胞の臨床応用に向け、これまで研究開発活動を行って参りました。
iPS細胞とは、皮膚等の体細胞にいくつかの遺伝子を導入することによって作り出された、様々な組織や臓器の細胞に分化する能力(多能性)と、ほぼ無限に増殖する能力(増殖能)を持ち合わせた人工多能性幹細胞であり、2006年に京都大学の山中伸弥教授が世界で初めて作製に成功いたしました。
当社では、このiPS細胞をRPE細胞や肝臓原基等に分化誘導し作製したiPSC再生医薬品を罹患者に移植することにより十分な治療法が確立されていない疾患の治療を可能にするという最先端の再生医療の実用化研究に関する研究開発活動を中心に実施しております。加えて、今後については、RPE細胞や肝臓原基以外の領域についても基礎研究を進めていく方針としております。
また、当社は、2013年12月にアキュメンからBBG250を含有する眼科手術補助剤に関する事業を譲り受けており、化合物医薬品分野についても研究開発活動を進めております。
当事業年度における研究開発費の総額は、629,100千円(前事業年度比92.4%増)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。

(1)iPSC再生医薬品分野
当事業年度においては、iPS細胞由来のRPE細胞を用いた治験への準備が国内外で進捗しました。
国内においては、CPC(細胞培養センター:Cell Processing Centerの略)でのiPS細胞を用いたRPE細胞の製造最適化作業が最終段階にあります。加えて、本製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデルで有効性評価が進行しております。また、治験に使用するiPS細胞については大日本住友製薬がマスターセルバンク(※)を作製しております。
また、海外においては、海外での治験に用いるRPE細胞の受託製造会社に対して、当社が国内で確立したRPE細胞への分化誘導方法に関わる技術の移管が完了し、引き続きCPCでの培養を前提とした条件の最適化検討が行なわれております。
さらに、当社は、2014年11月に横浜市立大学との間で、iPS細胞等を用いて作製した臓器の芽(臓器原基)をヒトの体内に移植することによって機能的なヒト臓器を創り出すという新たな再生医療等製品(3次元臓器)に関して共同研究を開始いたしました。当社は、横浜市立大学大学院医学研究科臓器再生医学 谷口英樹教授、同武部貴則准教授ら研究グループが開発した臓器原基に関する技術を臓器作製のプラットフォーム技術と考えており、まずは肝臓原基作製に着手しております。当社は、かかる共同研究の一環として、ヒトへの移植が可能なヒト肝臓原基の大量製造方法や、作製されたヒト肝臓原基の評価方法・移植方法などについて、横浜市立大学とよりスムーズに情報交換し、検討・協議できる体制を構築するべく、2015年10月、横浜市立大学の先端医科学研究センターに入居いたしました。

※マスターセルバンクとは、RPE細胞の原料となるiPS細胞を培養して増殖させた後に小分け貯蔵したものをいいます。

(2)化合物医薬品分野
当事業年度においては、欧州で販売されている眼科手術補助剤の日本向け製品の製造販売承認の取得に向けた取組みを進めました。具体的には、原薬受託製造会社において安定性試験に必要な量の原薬製造を完了し、安定性試験開始に向け規制当局と協議を開始しました。また、製剤製造体制についても、製剤受託製造会社において準備が進んでおります。

なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。