株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2016年12月期)

当事業年度においては、体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野において開発体制の強化のため、人員の増強を行ったほか、以下のとおり、研究開発を推進いたしました。
当事業年度の研究開発費の総額は、2,959,616千円(前事業年度は629,100千円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。

(1)体性幹細胞再生医薬品分野
当社は、アサシス社とライセンス契約を締結し、同社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いて、日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法を開発する新規パイプラインHLCM051を導入いたしました。アサシス社による欧米での第Ⅱ相試験の結果を参考とし、PMDAとの相談を経て治験計画届書を提出、下半期より治験段階に入っており、各医療機関での治験準備を進めました。
本治験は、脳梗塞患者を対象としたHLCM051の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験として実施され、脳梗塞患者220人に対し発症後18時間から36時間以内にHLCM051あるいはプラセボを投与し、投与後90日目の機能評価でExcellent Outcome(優れた転帰)を達成した被験者の割合を主要評価項目といたします。治験期間はおよそ2年間を予定しております。

(2)iPSC再生医薬品分野
当事業年度においては、iPS細胞由来RPE細胞を用いた治験への準備が国内外で進捗いたしました。
国内においては、本製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデル動物での有効性評価や免疫拒絶反応モデルを用いた免疫抑制処方の検討等を進めております。また大日本住友製薬との合弁会社であるサイレジェンにおいて、CPC(細胞培養センター:Cell Processing Centerの略)でのRPE細胞製造及び条件最適化作業が進行しております。一方、前臨床試験の計画見直し等により、2017年に予定しておりました治験開始が遅れる見込みです。
また、他家iPS細胞由来RPE細胞の移植前免疫反応検査法に関し共同研究開発をシスメックス株式会社、大日本住友製薬とともに開始いたしました。免疫拒絶反応の有無を含めた移植適合性を移植前に確認するための新たな検査法の確立を目指してまいります。
海外においても、海外での治験に用いるRPE細胞の受託製造会社において、CPCでの培養条件の最適化検討、欧米での治験における使用を想定したiPS細胞のマスターセルバンク(※)の製造等を進めております。
さらに当社は、横浜市立大学にて発明された、人の器官(臓器)を作製する技術(器官芽作製技術)の、全世界における独占的な特許実施許諾契約を同大学と締結しており、肝臓原基の作製にむけて共同研究を進めております。肝臓原基は、幹細胞に分化する前の肝臓前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と血管を作り出す血管内皮細胞に混同して培養することで形成されます。当事業年度においては、この構成細胞の製造に関するデータ取得を進め、研究体制も拡充いたしました。また、この器官芽作製技術を非独占的に再実施許諾する契約を武田薬品工業株式会社と締結いたしました。
加えて、当社はHLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ないiPS細胞の開発を目指し、ユニバーサルセル社と共同研究契約を締結し、同社の持つ遺伝子編集技術を基に研究を進めております。

※マスターセルバンクとは、RPE細胞の原料となるiPS細胞を培養して増殖させた後に小分け貯蔵したものをいいます。

(3)化合物医薬品分野
当事業年度においては、欧州で販売されている眼科手術補助剤の日本向け製品の製造販売承認の取得に向けた取組みを進めました。また同製品に関しては、2014年に佐賀大学医学部眼科学教室 江内田寛教授、九州大学大学院医学部研究院眼科学分野 石橋達朗教授らによって多施設共同第Ⅲ相医師主導治験が実施され、その結果につき2016年6月に、日本眼科学会雑誌第120巻第6号に論文が掲載されました。同医師主導治験によりHLM0021投与は硝子体手術時の内境界膜の可視化に有効かつ安全であり、手術の容易性を向上させることが確認されております。

なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。