キッズウェル・バイオ株式会社 研究開発活動 (2024年3月期)

当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患など等の医療領域を対象として、バイオ医薬品(主にバイオシミラー)及び細胞治療事業(再生医療)における再生医療等製品等を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制
当社では、研究本部及び開発本部が研究開発を担当しており、従来の札幌研究所(北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内)に加え、当事業年度において、新たに東京ラボ(東京都江東区)が稼働を開始いたしました。加えて、試験受託機関等の外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。
細胞治療事業の研究開発においては、SHEDの特性と適性があると見込まれる神経系及び筋骨格系の疾患に対象を絞り基礎研究を進める傍ら、遺伝子導入や培養法改変によってSHEDの機能を強化した第二世代SHEDの発明、治験製剤の製法開発、及び製剤投与プロトコル作成に必要な試験など等を行っております。

(2) 共同研究開発体制
当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人財と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業等と提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約等により、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要
当事業年度における研究開発費の総額は1,453,349千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

(4) 主な開発品の進捗状況
① バイオシミラー事業
各上市済製品においてはパートナー会社との協働の下、フィルグラスチムバイオシミラー、ラニビズマブバイオシミラー、ペグフィルグラスチムバイオシミラーの原薬等の販売、ダルベポエチンアルファバイオシミラーの売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。とりわけ、ラニビズマブバイオシミラー、ペグフィルグラスチムバイオシミラーは、現状の競合製品の不在による想定を超える受注に伴い、今後さらなる売上増が見込まれることから、今後の経営基盤を支える収益源としての役割が期待されます。その他、上述の4製品に続いての上市を目指す第5製品目以降の新たなバイオシミラーの開発も着実に推進しております。

② 細胞治療事業(再生医療)
今後の成長ドライバーとなる細胞治療事業においては、SHEDを原料として、脳性麻痺(遠隔期)、骨疾患等に対する再生医療等製品を主要パイプラインと位置づけ、研究開発の促進とパートナリング活動を推進してまいります。脳性麻痺(遠隔期)を対象とした名古屋大学主導の臨床研究においては、患者登録が完了し、本臨床研究は着 実に進んでおります。
その他、より高い治療目標の達成や、新たな疾患領域への応用拡大を目指し、遺伝子導入や培養法改変によってSHEDの機能を強化した第二世代SHEDの研究開発活動を継続するとともに、米国FDA基準に準拠したMCBの製造完了を受けて、海外での治験実施に向けた準備活動をより一層推進してまいります。その他のパイプラインについても、基礎研究において明確な進展が見られており、今後、開発段階への早期発展を目指し、鋭意取り組んでまいります。