オンコセラピー・サイエンス株式会社 業績等の概要 (2016年3月期)

(1) 業績

当社は、低分子医薬、がん特異的ペプチドワクチン、抗体医薬の3領域において戦略的に研究開発を進展させるとともに、がん個別化医療への取り組みを開始いたしました。
①低分子医薬
がん幹細胞の維持に重要な分子であるMELK(Maternal Embryonic Leucine zipper Kinase) を標的としたOTS167については、米国で実施しております標準療法不応の固形がんに対する第Ⅰ相臨床試験において、2016年4月現在、患者登録を終了しております。この度の患者登録終了は、静脈投与において、本試験目的の安全性と薬物動態の確認が達成されたためです。本試験によって得られたデータはOTS167の後続する臨床試験計画と製剤開発に大きな意義をもたらしており、OTS167の急性骨髄性白血病に対する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を米国にて開始いたしました。この臨床試験は、急性骨髄性白血病の患者さんを対象とし、OTS167の静脈内反復投与における安全性および推奨投与量の確認を行い、確認後には、急性骨髄性白血病を含む予後不良の各種白血病についてのPOC(Proof of Concept : 有効性や安全性を含めて作用機序などが臨床において妥当であることの証明)を獲得することを目的とするものです。
また、OTS167は、オーストラリアで実施しておりました健常成人を対象とした経口投与による消化管吸収性(バイオアベイラビリティ)の確認を主たる目的とする臨床試験は、ヒトでの良好な経口吸収性が確認されました。
OTS167の標的は、新規キナーゼのMELK (Maternal Embryonic Leucine zipper Kinase)であり、がん幹細胞に高発現し、その維持に重要な役割をしているタンパク(キナーゼ)です。そのキナーゼを阻害し、強い細胞増殖抑制効果が期待できる新しい作用機序(ファースト・イン・クラス)の分子標的治療薬です。 OTS167 は、すでに動物試験において、肺がん、前立腺がん、乳がん、膵臓がんなどに対し、強力な抗腫瘍効果が確認されています。
また、細胞分裂に重要ながん特異的新規標的分子(TOPK)に対する最終化合物を同定しております。動物実験で、がんの消失等顕著な結果が得られたことから、臨床試験開始を目指し、製剤化検討および非臨床試験を進めております。なお、TOPK阻害剤OTS964は、米国立がん研究所が提供するがん治療薬候補化合物特性評価及び安全性評価プログラム(NCL characterization プログラム)に採択されており、本化合物の非臨床試験開発が促進されることが期待されます。
②がん特異的ペプチドワクチン
がん特異的ペプチドワクチンにつきましては、提携先製薬企業との戦略的対話を促進し、提携先が実施する臨床開発の側面支援、後方支援を強化して参りました。
塩野義製薬株式会社とは、当社がライセンスアウトしているがん特異的ペプチドワクチンS-588410の臨床開発を支援する目的で、食道がん患者さんを対象とした第Ⅲ相臨床試験実施に関する覚書を締結しており、塩野義製薬株式会社が臨床試験を実施しております。なお、塩野義製薬株式会社は、S-588410の食道がん第Ⅲ相臨床試験のほか、膀胱がんを対象としたS-588410について日欧で第Ⅱ相臨床試験(目標症例数登録完了)を、頭頸部がんを対象としたS-488210は欧州で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、それぞれ実施しております。
大塚製薬株式会社と提携しておりますペプチドワクチンの開発については、大塚製薬株式会社が大腸がんペプチドワクチンについて、第Ⅰ相臨床試験を実施しております。
小野薬品工業株式会社と提携しております、がん特異的ペプチドワクチンONO-7268MX1ならびにONO-7268MX2については、小野薬品工業株式会社が肝細胞がんを対象とした第Ⅰ相臨床試験を実施しております。
また、当社独自の臨床開発としまして、胃がんに対する治療用カクテルワクチンOTSGC-A24を、アジア国際共同医師主導治験として、シンガポール、日本および韓国において、第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施して参りましたが、2016年3月に、本試験の目的である安全性および免疫反応を確認しましたので、本試験終了をご報告いたしました。
③抗体医薬
がん治療用抗体OTSA101 については、肉腫治療の世界的権威であり、欧州がん研究・治療機構(European Organization for Research and Treatment of Cancer:EORTC)元会長のJean-Yves Blay 教授主導のもと、軟部肉腫の1種である滑膜肉腫に対する第Ⅰ相臨床試験を実施しておりましたが、臨床試験の主目的であった、安全性と体内集積につきまして良好な結果が確認でき終了いたしました。今回の臨床試験の結果を踏まえ、企業主導の次相臨床試験を計画し、日米欧の承認申請を目指してまいります。
また、当社連結子会社であるイムナス・ファーマ株式会社が協和発酵キリン株式会社にライセンスアウトしております抗アミロイドβ(Aβ)ペプチド抗体KHK6640については、協和発酵キリン株式会社が、アルツハイマー病に対する第Ⅰ相臨床試験を欧州ならびに日本にて実施しております。

④TCR解析サービス
がん免疫療法における最先端の取組みとして、当社は、シカゴ大学医学部中村祐輔研究室において開発された、次世代シーケンサーを用いてT細胞受容体(T Cell Receptor;TCR)を解析する方法を導入し、当社ワクチン事業を、科学的エビデンスを重視して推進するとともに、製薬企業、医療機関、研究機関等に対してTCR解析サービスを提供する事業を開始いたしました。学会発表やセミナー開催による啓蒙活動により、がん領域の研究者を中心に事業を拡大する見込みです。これは、がん患者さんのゲノム等の情報をもとに、患者さん一人ひとりに最適な医療を提供する、がん個別化医療に必須の技術となるものです。

これらの結果、当連結会計年度における連結事業収益につきましては、提携先製薬企業からのマイルストーン、開発協力金および研究協力金の受領、ならびにTCR解析受託売上などにより、266百万円(前期比503百万円の減少)となりました。
また、医薬品候補物質等の基礎研究、創薬研究の継続的な実施による研究開発費用の計上に加え、低分子医薬、がん特異的ペプチドワクチン、抗体医薬の3つの領域についての臨床開発進展による費用計上、ならびにがん個別化医療への取組みに必須の技術であるTCR解析サービスの研究開発費用の計上を主な要因として、連結営業損失は2,980百万円(前期は1,962百万円の損失)、連結経常損失は2,963百万円(前期は1,939百万円の損失)、親会社株主に帰属する当期純損失は2,788百万円(前期は1,334百万円の損失)となりました。
なお、当社および連結子会社は「医薬品の研究および開発」ならびにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントのため、セグメント別の記載を省略しております。

(2) キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度における現金及び現金同等物(以下「資金」という。)は、13,070百万円(前連結会計年度末比 7,998百万円増加)となりました。
当連結会計年度のキャッシュ・フローの概況は以下の通りです。
(営業活動によるキャッシュ・フロー)
営業活動による資金の減少は、2,898百万円(前連結会計年度末は、1,702百万円の減少)となりました。これは、減価償却費125百万円の計上、売上債権11百万円の減少、および未払金39百万円の増加により資金が増加した一方、税金等調整前当期純損失2,789百万円、新株予約権戻入益173百万円の計上、および前渡金26百万円増加により資金が減少したことが主な要因となっております。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
投資活動による資金の増加は、10,883百万円(前連結会計年度末は、1,884百万円の増加)となりました。これは、預入期間3ヶ月超の定期預金の減少による収入11,000百万円により資金が増加したことが主な要因となっております。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
財務活動による資金の増加は、12百万円(前連結会計年度末は、68百万円の増加)となりました。これは、株式の発行による資金の増加12百万円が要因となっております。