桃太郎源株式会社 研究開発活動 (2012年3月期)

当事業年度の研究開発活動は、一つは、当社がGMP(Good Manufacturing Practice)製造を完了した Ad-REIC 製剤を提供して、岡山大学が2011年1月25日より実施している「REIC 遺伝子の前立腺がんに対する臨床研究」での成果についてです。本臨床研究は順調に進み、2012年6月中には12名のグループが終了する段階まで来ており、この臨床研究の最大の目的である安全性の確立がほぼ担保されています。治療効果についても、3段階のドーズ(投与量)の中間及び高ドーズで想定していた「がん細胞特異的細胞死」と「がん免疫の活性化」が確認されており、さらにドーズを上げると効果が増強されることも明確になっています。この結果は、REIC遺伝子製剤の今後の開発に大いに期待ができる状況であるといえます。岡山大学は、現段階ではAd-REIC製剤が最大耐用量に至っていないことから、今後投与量を現在の3倍とし、投与回数も増やした内容での臨床研究を追加試験として実施する予定となっております。さらに、2011年10月には独立行政法人科学技術振興機構(「JST」)のA-STEPプログラムに採択が決まり、現在の製剤の10倍の治療効果が期待されるAd-SGE-REIC製剤のGMP製造・毒性試験、そして臨床研究・治験(第1相臨床試験)に対する公的資金支援が決まりました。この採択により、REIC製剤の最終形と位置づけているAd-SGE-REIC 製剤の開発と第1相臨床試験までの資金が確保できたことから、今後会社の事業継続資金の一部を追加調達することで、以後3年程度の事業運営資金の目処が立ち、また当初からの事業成功出口である臨床研究・治験の成果に基づく製薬企業とのライセンス交渉の成約にまで至る道筋が明確になってきたといえます。これらの状況を踏まえ、2012年度は岡山大学での「前立腺がんに対する臨床研究」へのAd-REIC製剤の提供を続けるとともに、本年秋には臨床研究が承認される予定である「悪性中皮腫に対する臨床研究」への製剤提供をおこない、Ad-REIC製剤の高い安全性の確立と、ドーズを上げると効果が増強することを、より多くの患者数で確認し、Ad-REIC製剤の可能性を高めたいと考えております。今後は市場化への最終形と想定するAd-SGE-REIC製剤の開発に傾注し、2012年度には毒性試験の完了と投与製剤の製造にまで至り、来年度早々には米国食品医薬品局(FDA)へのIND(Investigational New Drug) 申請をおこない、前立腺がんに対する米国での第1相臨床試験を実施する計画です。またこれに伴い、REIC遺伝子製剤のような新医療創薬の本格的な上市を目指すには、日本では残念ながら薬事行政や資金調達の面から困難であることから、米国での資金調達と事業化を本格的に視野に入れて参ります。幸いなことに、現在当社の米国での薬事コンサルタントであるRichard Lowenthal氏は、元FDA審査員でもあり、かつ多くの遺伝子治療製剤、新医療関連製剤の開発に携わってまいりましたが、当社のシーズについて高い可能性を見出しております。
なお、当事業年度における当社が支出した研究開発費の総額は19,431千円であります。また、当社は、治療薬研究開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。