株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2017年12月期)

当事業年度においては、体性幹細胞再生医薬品分野及びiPSC再生医薬品分野において開発体制の強化のため、人員の増強を行ったほか、以下のとおり、研究開発を推進いたしました。
当事業年度の研究開発費の総額は、1,730,363千円(前事業年度は2,959,616千円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。

(1)体性幹細胞再生医薬品分野
当事業年度においては、アサシス社の開発する幹細胞製品MultiStemを用いた、脳梗塞急性期を対象疾患とした体性幹細胞再生医薬品HLCM051の承認取得にむけ、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験(治験名称:TREASURE試験)の実施に努め、2017年11月より被験者組み入れが開始となりました。治験製品製造委託会社における問題や、プラセボ製剤の逸脱による被験者登録一時中断等により被験者組み入れ開始が当初予定よりも遅れたことから、脳梗塞患者220人を対象とする本治験の終了予定は2020年中を見込んでおります。
なお、治験製品は現在米国の製造委託先において製造され、アサシス社より当社に提供されておりますが、本治験が完了し販売承認が得られた場合の商用生産にむけては、米国ではなく日本での生産体制の構築が進められようとしております。アサシス社と、株式会社ニコンの子会社である株式会社ニコン・セル・イノベーションとの間において受託生産契約が締結され、アサシス社から株式会社ニコン・セル・イノベーションへの技術移管が進められております。

(2)iPSC再生医薬品分野
当事業年度において、iPS細胞由来RPE細胞を用いた加齢黄斑変性の治療法開発にむけて治験への準備を国内外にて進めてまいりました。
国内においては、大日本住友製薬との合弁会社である株式会社サイレジェンにおいて、CPC(細胞培養センター:Cell Processing Centerの略)でのRPE細胞製造及び条件最適化作業が進行しております。また本製品の適応疾患である加齢黄斑変性の疾患モデル動物での有効性評価や免疫拒絶反応モデルを用いた免疫抑制処方の検討等の他、移植における安全性を高めるための移植前免疫検査の共同研究開発をシスメックス株式会社及び大日本住友製薬とともに進めました。
海外においては、RPE細胞の受託製造会社において、海外での治験に用いるRPE細胞のCPC内における細胞培養条件の最適化検討及び欧米での治験に使用することを想定したiPS細胞のマスターセルバンク(※)の製造等を引き続き進めております。
また、横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、肝臓原基の製造に向 けた研究を進めております。肝臓原基は、肝細胞に分化する前の肝臓前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と、血管をつくりだす血管内皮細胞に混合して培養することで形成されますが、これらの構成細胞の製造方法や機能評価に関してデータ取得を進めました。2017年12月には、同大学武部貴則教授(2018年1月より現職)、谷口英樹主任教授らの研究グループより、当社を含む産学連携体制のもとその開発に成功した、iPS 細胞からヒトのミニ肝臓を超大量製造する手法に関する研究成果が科学誌 Cell Reports に掲載されました。
加えて、当社はHLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞の開発を目指し、ユニバーサルセル社の持つ遺伝子編集技術を基に同社と共同研究を進めております。

※マスターセルバンクとは、RPE細胞の原料となるiPS細胞を培養して増殖させた後に小分け貯蔵したものをいいます。

(3)化合物医薬品分野
当事業年度において、2017年1月にBBG250を含有する眼科手術補助剤に係る事業の株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所への譲渡を決定し、同年4月末を持って同社への事業譲渡が完了いたしました。

なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメントごとの記載はしておりません。