株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2018年12月期)

当事業年度においては、体性幹細胞再生医薬品及びiPSC再生医薬品両分野にて、開発体制の強化のため人員の増強を行ったほか、以下のとおり、研究開発を推進いたしました。
当事業年度の研究開発費の総額は、4,269百万円(前期は1,730百万円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。

(1)体性幹細胞再生医薬品分野
当事業年度において、アサシス社の創製した幹細胞製品MultiStemを用いた、日本国内における脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に対する治療法の開発を進めました。
脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、承認取得に向け、脳梗塞発症後36時間以内の患者さんを対象とした、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検試験(治験名称:TREASURE試験)を実施しております。なお、被験者の安全性に関し、2018年12月に治験依頼者及び治験担当医師等から独立した第三者委員会にて評価がなされ、「治験継続(治験実施計画を変更する必要なし)」との連絡を受けております。
現在、治験製品は米国の製造委託先において製造されアサシス社より当社に提供されておりますが、本治験が完了し販売承認が得られた場合の商用生産にむけ米国ではなく日本での生産体制を構築するため、アサシス社と株式会社ニコンの子会社である株式会社ニコン・セル・イノベーションとの間において受託生産契約が締結され、アサシス社から株式会社ニコン・セル・イノベーションへの技術移管が進められております。
ARDSに対する治療法の開発においては、救命・呼吸器科のキーオピニオンリーダーの先生方との意見交換の上治験プロトコル等を作成し、規制当局との相談を進めてまいりました。そして同年10月、日本国内における肺炎を原因疾患とするARDSを適応疾患とした臨床試験の実施につき治験計画届書を提出いたしました。本治験は、非盲検下で標準治療を対照とし、組入症例数は30を予定しております。現在、投与開始に向けて、治験を実施する各医療機関での治験審査委員会の審査等の必要な手続きを進めております。

(2)iPSC再生医薬品分野
当事業年度において、眼科分野及び肝疾患分野での開発を進めました。

iPS細胞由来RPE細胞を用いた加齢黄斑変性の治療法開発にむけて治験への準備を国内外にて進めてまいりました。
国内においては大日本住友製薬との共同開発のもと、治験開始に必要な安全性データの取得を行い、規制当局との相談を重ねております。大日本住友製薬との合弁会社であるサイレジェンでは、大日本住友製薬が2018年3月に建設した再生・細胞医薬製造プラントSMaRT内の施設にて、製造体制の構築に向けた準備を進めております。
海外においては、欧米での治験に使用することを想定したiPS細胞のマスターセルバンクの製造が完了し、そのiPS細胞マスターセルバンクを用いて、米国眼科研究所(NEI)との共同研究開発を同年5月より開始いたしました。NEIは米国国立衛生研究所(NIH)に属する、眼科分野の専門研究所です。本共同研究開発では、当社が提供する他家iPS細胞マスターセルバンクを用いて、NEIはGMPに準拠した製造方法にてiPS細胞由来RPE細胞シートを作製し、その作製された細胞製品が加齢黄斑変性の治療法として使用可能かを評価します。その結果を参考にしながら、当社は米国における開発戦略の検討を進めてまいる予定です。

横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、肝臓原基の製造に向けた研究を進めております。肝臓原基は、肝細胞に分化する前の肝臓前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と、血管をつくりだす血管内皮細胞に混合して培養することで形成されますが、これらの構成細胞の機能評価や品質規格に関してデータ取得を進めたほか、大量培養に向けた技術開発を進めました。
また子会社として株式会社器官原基創生研究所を設立し、臓器原基技術の発明者である谷口英樹先生、武部貴則先生に取締役に就任いただきました。肝臓分野に限らず、多面的に臓器原基技術の実用化を推進してまいります。

遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞に関する研究活動の他、iPS細胞技術と遺伝子編集技術を組み合わせた次世代がん免疫細胞の作製に向けた取り組みを開始しております。

なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の業績記載を省略しております。