ネクセラファーマ株式会社 事業の内容 (2018年3月期)

当社グループは、臨床ステージへ移行した製品を有するバイオ医薬品開発企業であり、重要なアンメットメディカルニーズを満たす革新的な医薬品の研究開発に重点的に取り組んでいます。当社グループは、日本初の国際的なリーディングバイオ製薬企業になることを目指しています。

当社グループは特に、体内の細胞や組織に存在する内在性膜タンパク質のスーパーファミリーである、Gタンパク質結合受容体(以下「GPCR」)を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品の創薬に注力しています。GPCRは、幅広い生体内反応に影響を与えるシグナル伝達経路に関係し、さまざまな疾患や障害に関与する重要な医薬品標的となります。そのため、GPCRは現在市販されている医薬品の約34%、さらに、治療薬物の世界市場シェアの約27%に関係しており、その2011〜15年の累計売上高は約8,900億ドルに上ります。またGPCRは約400個の非嗅覚受容体を有する最も大きなヒト膜タンパク質ファミリーを形成し、そのうち224個は未だ探索されていないため、多くの創薬可能性を秘めています。

現代医学における最も重要な医薬品標的の一つであるにもかかわらず、GPCRを標的とする創薬は依然として困難なものとなっています。GPCRに関する入手可能な構造情報によると、低分子医薬品の開発が可能であると考えられています。しかし、抽出されると不安定になるという性質上、これまではGPCRを細胞膜から抽出・構造解析を行うことは難しく、しばしば構造特定は大変困難でした。また、このようにGPCRが不安定であるという性質は、抗体を得るために必要となる、安定した抗原を生成する妨げとなっていました。


当社グループは独自のStaR®技術を用いて、GPCRの構造を高度に解析することにより、GPCRを「解き明かす」技術を開発しました。StaR®技術は、リガンド結合部の外側に少数の点変異を起こさせ、細胞膜からGPCRを抽出した後でも立体構造を保持できるようにするもので、効果的にGPCRを安定化させることができます。その結果得られる安定化されたタンパク質(StaR®タンパク質)は、同種の「天然型」タンパク質、つまり変異されていないタンパク質よりはるかに安定しています。これらのStaR®タンパク質は比較的容易に精製でき、さまざまなヒットディスカバリー及び生物物理学的アプローチに供することができます。例えば、これらのStaR®タンパク質は、詳細なX線又は他の構造解析のための結晶化が可能であり、天然型タンパク質を用いた創薬に比べて、より安全性と有効性が高く前臨床及び臨床段階での開発中止率が低い革新的医薬品の設計の手助けとなります。また、StaR®技術による安定化タンパク質は、in vitroでのファージディスプレイを用いたスクリーニングやin vivoでの免疫化にも使用可能で、生物製剤の探索にも利用可能です。


当社グループは、StaR®技術を活用した構造ベース創薬(以下「SBDD」)により、低分子化合物及びペプチドの創薬やmAb探索のための抗原作成ができるようになりました。当社グループは、独自の技術と拡張性の高いSBDDを活用し、神経変性疾患及び神経疾患領域、がん免疫から代謝疾患、希少領域疾患領域においてファースト・イン・クラス又はベスト・イン・クラスの医薬品になる可能性があると考えられる、GPCRを標的とした候補薬のパイプラインを創出してきました。

当社グループは、(1)大手グローバル製薬企業との提携、(2)他の革新的なバイオベンチャー企業と共同で行う研究開発活動における提携、(3)当社グループ独自で候補薬の開発を行い、特定の適応症及び市場においてこれらの候補薬の中から商品化を目指す、という均衡の取れたビジネスモデルを持っています。

当社グループは、各候補薬に対し最も適切な戦略を選択するとともに、この均衡のとれたアプローチを取ることで、リスクの分散、潜在的な収益機会の拡大により、長期的には大きな株主価値を生み出すと考えています。

当社グループの提携パイプラインには、Allergan Pharmaceuticals International Limited及びAstraZeneca UK Limited等の医薬品・バイオテクノロジー業界有数の大手製薬企業に導出している候補薬及びPfizer Inc.、第一三共株式会社、MorphoSys AG等の企業と共同プロジェクトを行っている候補薬が含まれます。当社グループの提携先は、ムスカリンやアデノシンA2aプログラム等、当社グループがSBDDを活用して発見した複数の候補薬の開発を行っています。これらの戦略的な提携により、当社グループのGPCRに関する技術とSBDDの可能性が実証され、これらの候補薬から契約一時金及びマイルストンを得られると考えています。

また提携パイプラインには、現在共同開発中の候補薬、又は利益とリスクを共有する形で提携パートナーと共同開発する予定の候補薬も含まれています。当社グループは、特定の新規抗体治療薬及びペプチドの創薬、研究開発及び商品化のために、Kymab Limited及びペプチドリーム株式会社と戦略的共同開発契約を締結しました。

当社グループ独自のパイプラインは、開発から販売に至るまで当社グループ独自で推進する候補薬で構成されています。今後は、希少もしくは特殊疾患等の特定の分野及び市場で、自社製品の開発及び製品化の権利維持に力を入れていきます。

当社グループは、毎年複数の候補薬を独自のパイプラインから臨床開発に進め、最終的に特定の適応症及び市場で、一つ以上の候補薬を商品化することを目指しています。例えば2018年には、日本においてレビー小体型認知症(DLB)を対象とする選択的ムスカリン受容体M1作動薬、神経性特殊疾患を対象とするmGlu5 NAMといった製品候補がそれぞれ前期第Ⅱ相と第Ⅰ相に進むと期待しています。当社グループはまた、次の12ヶ月間〜18ヶ月間にわたり、第Ⅰ相に進むことが期待される様々な治療領域において、GPCRを標的としたいくつかのさらなる候補薬を選定しています。


GPCR関連の創薬・開発における当社グループの中心的な活動に加えて、既存ビジネスとしてNovartis International AGの呼吸器疾患製品Seebri®Breezhaler®及びUltibro®Breezhaler®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しており、収益額は増加していきます。ロイヤリティ収入は、当社グループの戦略的目標を支える希薄化を伴わない資本となっています。当社グループは、Novartis International AGと喘息の第Ⅲ相試験で開発された新規トリプルコンビネーション療法であるQVM149も将来潜在的な収益源となると考えています。

2017年5月、当社グループは、遺伝子活性化メカニズムを用いた新しい治療段階である小分子活性化RNA(saRNA)を用いた新規治療法を開発している英国の民間バイオテクノロジー企業であるMiNA (Holdings) Limitedに戦略的出資をしました。合意に基づき、当社グループは25.6%の持分を取得し、残りの株式を所定の対価で取得するための独占的オプションを保有しています。MiNA (Holdings) Limitedの有力候補薬であるMTL-CEBPAは、現在、肝臓癌患者のへの第Ⅰ相/前期第Ⅱ相臨床試験に入っています。

当社グループは、当社(そーせいグループ株式会社)及び連結子会社6社により構成されております。当社グループは当連結会計年度より、管理体制の見直しによりセグメントの区分方法を変更し、従来「国内医薬事業」と「海外医薬事業」の2区分であった事業セグメントを、「医薬事業」として集約し単一セグメントとしております。
また、当社は、2017年8月に当社の子会社であった株式会社アクティバスファーマの全株式を譲渡し、連結範囲から除外しております。

区分	会社名	事業内容
全社共通業務等	そーせいグループ株式会社	グループ全体の経営戦略の企画立案 子会社の管理部門業務受託
医薬事業	株式会社そーせい	医薬品の研究開発、販売
	そーせいコーポレートベンチャー キャピタル株式会社	再生医療ファンドの運営
	Sosei RMF1投資事業有限責任組合	日本国内の再生医療関連のバイオベンチャー企業への投資
	Sosei R&D Ltd.	ライセンス等による海外開発、事業化推進
	Heptares Therapeutics Ltd.	GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のStaRⓇ技術による候補品探索
	Heptares Therapeutics Zurich AG	GPCR関連基盤技術を利用した新規医薬品の構造ベース創薬、スクリーニング、抗体医薬研究開発の促進

上記に加え、JITSUBO株式会社及びMiNA (Holdings) Limitedの2社を持分法適用関連会社としております。

当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第2項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。

当社グループの事業系統図は、次のとおりです。