株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2019年12月期)

当事業年度においては、体性幹細胞再生医薬品及びiPSC再生医薬品両分野において、以下のとおり研究開発を推進いたしました。
当事業年度の研究開発費の総額は、3,217百万円(前期は4,269百万円)であります。なお、当該費用は、国内におけるRPE細胞製品の共同開発先である大日本住友製薬株式会社(以下、大日本住友製薬といいます。)による開発費用の負担分を控除した後の金額になります。

(1)体性幹細胞再生医薬品分野
当社は2016年1月に米国Athersys, Inc.(以下、アサシス社といいます。) とライセンス契約を締結し、同社の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の開発・販売権を取得したことにより、体性幹細胞再生医薬品分野の取り組みを開始しました。また、2018年3月、アサシス社に対して約21百万ドルの戦略的投資を実施し、同社の筆頭株主となりました。同年6月、日本国内における急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に対する治療法の開発・販売権を取得し、同年11月には、肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群(ARDS)を適応疾患とした臨床試験を開始しております。当事業年度において、アサシス社の創製した幹細胞製品MultiStemを用いた、日本国内における脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に対する治療法の開発(開発コード:HLCM051)を進めました。
脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、承認取得に向け、脳梗塞発症後36時間以内の患者さんを対象とした、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験(治験名称:TREASURE試験)を実施しております。2019年5月には、40施設強の治験実施施設全てに治験製品の設置を完了しました。
急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に対する治療法の開発においては、肺炎を原因としたARDSの患者さんを対象とした、有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験(治験名称:ONE-BRIDGE試験)を実施しております。本治験は、非盲検下で標準治療を対照とし、組入症例数は30を予定しており、全国20施設以上の医療機関で治験を実施中です。2019年4月より被験者組み入れを開始しております。同年11月、HLCM051が、ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品として厚生労働大臣より指定されました。
治験製品は米国の製造委託先において製造されアサシス社より当社に提供されておりますが、本治験が完了し販売承認が得られた場合の商用生産にむけ米国ではなく日本での生産体制を構築するため、アサシス社から株式会社ニコン・セル・イノベーションへの技術移管が進められております。

(2)iPSC再生医薬品分野
当事業年度において、眼科分野、肝疾患分野及びがん免疫分野での開発を進めました。
(イ) 眼科分野
iPS細胞由来RPE細胞を用いた治療法開発にむけて治験への準備を国内外にて進めてまいりました。国内においては、2019年6月、大日本住友製薬との共同開発体制の変更を決定し、今後同社が主体となって治験が進められることとなりました。同社との合弁会社である株式会社サイレジェンでは、大日本住友製薬の建設した再生・細胞医薬製造プラントSMaRT内の施設において、製造体制の構築に向けた準備を進めております。
海外においては、欧米での治験に使用することを想定して製造したiPS細胞のマスターセルバンクを用いて、米国眼科研究所(NEI)等との共同研究開発を進めております。
(ロ) 肝疾患分野
横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、肝臓原基の製造に向けて研究を進めております。肝臓原基は、肝細胞に分化する前の肝前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と、血管をつくりだす血管内皮細胞に混合して培養することで形成されますが、これらの構成細胞および形成された肝臓原基の機能評価や品質規格に関してデータ取得を進めたほか、大量培養法、細胞凍結法、移植法の開発を進めております。
(ハ) がん免疫分野
遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来のNK細胞を用いて、固形がんを対象にしたがん免疫細胞療法の研究を進めております。これまで当社が培ってきたiPS細胞を取り扱う技術と遺伝子編集技術を用いることで、殺傷能力を高めたNK細胞を大量かつ安定的に作製することによる、次世代がん免疫療法を創出すべく自社研究開発を進めております。
(ニ) 次世代に向けた研究活動
遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクの少ない次世代iPS細胞に関する研究を進めております。患者の免疫細胞に認識されにくいiPS細胞を作製する事で拒絶反応を抑制し、有効性と安全性を高めた再生医療製品を開発するための次世代技術プラットフォームの開発を目指します。

なお、当社は医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。