ＪＣＲファーマ株式会社 研究開発活動 (2019年3月期)

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は4,354百万円(前連結会計年度4,211百万円)、対売上高比18.8%(前年実績20.5%)となりました。

なお、2019年6月1日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

開発番号 (一般名)	適応症等	開発段階	備考
JR-141 (血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-2-スルファターゼ)	ハンター症候群 (ライソゾーム病)	日本: 臨床第Ⅲ相試験	酵素補充療法 血液脳関門通過技術 「J-Brain Cargo®」採用
		ブラジル: 臨床第Ⅱ相試験
JR-162	ポンペ病 (ライソゾーム病)	前臨床	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
(J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ)
JR-171	ハーラー症候群 (ライソゾーム病)	前臨床	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニターゼ)
JR-441	サンフィリッポ症候群A型 (ライソゾーム病)	前臨床	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランN-スルファターゼ)
JR-131	腎性貧血	製造販売承認申請	キッセイ薬品工業㈱と共同開発 バイオ後続品
(遺伝子組換えダルベポエチン)
JR-401X	SHOX異常症	臨床第Ⅲ相試験	「グロウジェクト®」適応追加
(遺伝子組換えソマトロピン)
JR-142	成長障害	臨床第Ⅰ相試験	持続型成長ホルモン製剤 改変型アルブミンを用いた技術 「J-MIG System®」採用
(遺伝子組換え持続型成長ホルモン)
JR-041	不妊治療	臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験	あすか製薬㈱に導出
(遺伝子組換え卵胞刺激ホルモン)
JR-031EB	表皮水疱症	製造販売承認申請	テムセル®HS注適応追加
(ヒト間葉系幹細胞)
JTR-161/JR-161	急性期脳梗塞	臨床第Ⅰ/Ⅱ相試験	帝人㈱と共同開発
(ヒト歯髄由来幹細胞)