キッズウェル・バイオ株式会社 研究開発活動 (2019年3月期)

当社は、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品(バイオ新薬及びバイオ後続品)及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制
当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、東京事務所を拠点として、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。
当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作成などを行っております。

(2) 共同研究開発体制
当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、東京事務所の研究開発本部及び事業開発本部を中心として、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要
当事業年度における研究開発費の総額は945,228千円となりました。当社の研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

(4) パイプラインの状況
当事業年度末における当社のバイオ後続品(バイオシミラー)、バイオ新薬及び新規バイオ事業のパイプラインの状況は、以下のとおりであります。

① バイオ後続品事業



② バイオ新薬事業



③ 新規バイオ事業



(5) 主な開発品の進捗状況
① バイオ後続品事業
バイオ後続品事業におきましては、フィルグラスチムバイオ後続品(GBS-001)における当社の実績並びに富士製薬工業㈱や持田製薬㈱による販売状況が引き続き堅調であることに加え、当事業年度はバイオ後続品についてダルベポエチンアルファバイオ後続品の医薬品製造販売承認申請を果たすなど着実に事業を前進させることができました。
イ ペグフィルグラスチムバイオ後続品(開発番号:GBS-010、対象疾患領域:がん)
当該医薬品は、フィルグラスチムにPEG(ポリエチレングリコール)を修飾することで、投与回数を減らし効果の持続性を増すなど、高付加価値を付与した次世代型フィルグラスチムです。当該医薬品の先行品は世界での市場規模が約5,000億円に達し、大きな魅力となっております。
当社は、当該医薬品の原料として既に日本で上市しているフィルグラスチム後続品を活用し、原薬製造プロセスを確立し、先行品との同等性・同質性に関する良好なデータを取得しております。また、事業化に向けた製造スケールアップを進めると共に、国内外の製薬企業との提携に向けた協議を推し進めております。
ロ ダルベポエチンアルファバイオ後続品(開発番号:GBS-011、対象疾患領域:腎疾患)
当該医薬品は、腎性貧血治療薬であるエポエチンアルファの効果の持続性を高めた製品であり、国内では約500億円の市場を形成しております。現在、当社は日本市場に向けて㈱三和化学研究所と共同開発を進めており、2018年9月に同社より厚生労働省へ当該医薬品の製造販売承認申請を行いました。
ハ がん治療領域のバイオ後続品
がんの治療法は日進月歩でありバイオ医薬品への期待は高く、現在、世界の医薬品市場の上位一角を占めるのはがん治療に係るバイオ医薬品です。当社は、2015年8月に持田製薬㈱とがん治療領域におけるバイオ後続品の共同開発に係る基本合意契約を締結し、2016年12月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至り、その後も着実に開発を推進しております。
二 ラニビズマブバイオ後続品(開発番号:GBS-007、対象疾患領域:眼疾患)
世界的な高齢化社会の進展や生活習慣の変化に伴い黄斑変性症等の眼疾患患者が増加しております。これらの治療薬としてバイオ医薬品が注目されておりますが、当該領域のバイオ医薬品は高額であり、様々な患者様にご使用頂くためにもバイオ後続品の開発の社会的必要性を感じております。当社は、2015年11月に眼科領域に専門性の高い千寿製薬㈱と資本業務提携にかかる基本合意契約を締結し、2016年5月には当該バイオ後続品の上市を確実に達成させるべく共同事業化契約の締結に至りました。その後、2019年2月には第Ⅲ相臨床試験における最終患者登録が完了し、製造販売承認申請に向けて着実に進捗しております。

② バイオ新薬事業
バイオ新薬事業におきましては、自社において抗体医薬品等の研究活動を進めており、そのうち、2017年9月に新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する画期的な新規抗体医薬品の候補抗体(GND-004)の創出に成功し、国内及び国際特許出願を行いました。今後は、知的財産権の確保を図りながら当該医薬品候補抗体の研究開発を進め、製薬企業へのライセンスアウトを目指していきます。

③ 新規バイオ事業
新規バイオ事業におきましては、2016年10月にノーリツ鋼機グループの一員である㈱日本再生医療と資本業務提携を行い、同社が開発中の心臓内幹細胞を用いた再生医療等製品の事業化を目指し、再生医療分野の事業拡大に取り組んでおります。また、2018年4月にはナノキャリア㈱とノーリツ鋼機㈱と当社との間で資本業務提携契約を締結し、それぞれが所有する技術・知見等を組み合わせて革新的な技術・医薬品を創出するべく、3社協働体制にて創薬活動をスタートさせました。さらに、2019年1月には、歯の内部に存在する歯髄と呼ばれる細胞を用いた幹細胞を利用して新しい医療技術や再生医療等製品の開発を行っている㈱セルテクノロジーを株式交換により完全子会社化することを決議し、2019年3月の当社臨時株主総会での承認を経て、2019年4月より同社を完全子会社化いたしました。今後は、上述の㈱日本再生医療の心臓内幹細胞と㈱セルテクノロジーの歯髄幹細胞を基に当社の再生医療事業における細胞治療プラットフォームを確立することで、新たな製品及び治療法の開発等、様々な事業展開を図ってまいります。

(注)用語解説については、「第1企業の概況 3事業の内容」の末尾に記載しております。