株式会社ヘリオス 研究開発活動 (2020年12月期)

当連結会計年度においては、体性幹細胞再生医薬品、iPSC再生医薬品の各分野において、以下のとおり研究開発を推進いたしました。
当連結会計年度における研究開発費の総額は、2,986百万円(前連結会計年度は3,215百万円)であります。

(1)体性幹細胞再生医薬品分野
当連結会計年度において、米国Athersys, Inc.の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた日本国内における脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に対する治療法の開発を進めました。
脳梗塞急性期に対する治療法開発においては、有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験(治験名称:TREASURE試験)を実施しております。全国40施設強の医療機関で臨床試験を進めております。
ARDSに対する治療法開発においては、肺炎を原因疾患としたARDS患者を対象とした、有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験(治験名称:ONE-BRIDGE試験)を実施しており、全国20施設以上の医療機関で臨床試験を推進しております。2019年11月には、ARDSを対象とした希少疾病用再生医療等製品として厚生労働大臣より指定されました。
また、2020年4月、ONE-BRIDGE試験内にあらたに評価対象群を追加し、新型コロナウイルス由来の肺炎を原因疾患とするARDS患者を症例として組み入れ、安全性の検討を行うよう試験プロトコルの変更を行いました。ONE-BRIDGE試験対象施設のうちの15施設強にて臨床試験を進め、2020年8月に新型コロナウイルス由来の肺炎を原因疾患とするARDS被験者組み入れを完了しております。
当連結会計年度においては、感染が拡大しました新型コロナウイルスの影響が上記治験実施施設においてもみられ、治験の進行スケジュールに遅れが発生しました。治験実施施設との連携を図りながら、できるだけ早い段階での治験完了に向け継続して取り組んでおります。

(2)iPSC再生医薬品分野
当連結会計年度において、iPSCプラットフォーム、がん免疫分野、眼科分野及び肝疾患分野での開発を進めました。

遺伝子編集技術を用いた、HLA型に関わりなく免疫拒絶のリスクを低減する次世代iPS細胞、UDCに関する研究を進めております。患者の免疫細胞に認識されにくいiPS細胞を作製する事で拒絶反応を抑制し、有効性と安全性を高めた再生医療製品を開発するための次世代技術プラットフォームの開発を目指しております。
2020年6月に遺伝子発現等の評価を終えた研究株が、2020年10月にはヒトへの臨床応用も可能なレベルの臨床株が完成しました。今後は、適応疾患を含む具体的な臨床応用に向けた研究・探索を進めてまいります。

遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来のNK細胞を用いて、固形がんを対象にしたがん免疫細胞療法の研究を進めております。これまで当社グループが培ってきたiPS細胞を取り扱う技術と遺伝子編集技術を用いることで、殺傷能力を高めたNK細胞を大量かつ安定的に作製することによる、次世代がん免疫療法を創出すべく自社研究開発を進めております。
本分野では、2020年6月、国立研究開発法人国立がん研究センター(以下、国立がん研究センターと言います。)と共同研究契約を締結いたしました。他家iPS細胞由来遺伝子編集NK細胞が抗腫瘍効果を発揮する固形がんの特徴を明確にすることを目的に、国立がん研究センターが保有するPDX(Patient-Derived Xenograft:患者腫瘍組織移植片)を用いて、NK細胞が認識する数種類の分子の発現状況を検討してまいります。

iPS細胞由来RPE細胞を用いた治療法開発に向けて治験への準備を進めてまいりました。
2019年6月、大日本住友製薬株式会社との共同開発体制の変更を決定し、現在は同社が主体となって治験の準備が進められております。

横浜市立大学との、機能的なヒト臓器を創り出す3次元臓器に関する共同研究では、肝臓原基の製造に向けて共同研究を進めております。肝臓原基は、肝細胞に分化する前の肝前駆細胞を、細胞同士をつなぐ働きを持つ間葉系幹細胞と、血管をつくりだす血管内皮細胞に混合して培養することで形成されますが、これらの構成細胞及び形成された肝臓原基の機能評価や品質規格に関してデータ取得を進めたほか、大量培養法、細胞凍結法、移植法の開発を進めております。

なお、当社グループは医薬品事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。