ＪＣＲファーマ株式会社 研究開発活動 (2021年3月期)

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は5,360百万円(前連結会計年度5,997百万円)、対売上高比17.8%(前年実績24.2%)となりました。

なお、2021年6月1日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。

開発番号 (一般名)(製品名)	適応症等	開発段階	備考
JR-141 (血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-2-スルファターゼ) (イズカーゴ®点滴静注用10mg)	ムコ多糖症Ⅱ型 (ハンター症候群)	ブラジル: 製造販売承認申請	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
		グローバル: 臨床第3相試験
JR-171	ムコ多糖症Ⅰ型 (ハーラー症候群等)	グローバル: 臨床第1/2相試験	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用 J-MIG System®採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ)
JR-162	ポンペ病	前臨床	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
(J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ)
JR-441	ムコ多糖症ⅢA型 (サンフィリッポ 症候群A型)	前臨床	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランN-スルファターゼ)
JR-443	ムコ多糖症Ⅶ型 (スライ症候群)	前臨床	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ)
JR-446	ムコ多糖症ⅢB型 (サンフィリッポ症候群B型)	前臨床	酵素補充療法 J-Brain Cargo®採用
(血液脳関門通過型遺伝子組換え α-N-アセチルグルコサミニダーゼ)
JR-401X	SHOX異常症における低身長症	臨床第3相試験	グロウジェクト®適応拡大
(遺伝子組換えソマトロピン)
JR-142	小児成長ホルモン分泌不全性低身長症	臨床第2相試験	J-MIG System®採用
(遺伝子組換え持続型成長ホルモン)
JR-031HIE	新生児低酸素性虚血性脳症	臨床第1/2相試験	テムセル®HS注適応拡大 再生医療等製品
(ヒト間葉系幹細胞)
JTR-161/JR-161	急性期脳梗塞	臨床第1/2相試験	帝人㈱と共同開発 再生医療等製品
(ヒト歯髄由来幹細胞)