キッズウェル・バイオ株式会社 研究開発活動 (2021年3月期)

当社グループは、希少疾患、難治性疾患及び小児疾患などの医療領域を対象として、バイオ医薬品(バイオ新薬及びバイオ後続品)及び新規バイオ事業における再生医療、細胞治療分野を主軸とした研究開発活動を展開しております。

(1) 自社研究開発体制
当社では、研究開発本部及び事業開発本部が研究開発を担当しており、北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内に研究所を置き、自社での研究開発体制を整備しております。加えて、外部委託先を活用し、効率的かつ迅速な研究開発を推進しております。
当社の研究開発においては、主にバイオ新薬のシーズ探索を目的として、疾患に関連する物質の特定やその働きを阻害する抗体などの作製を行い、その作用機序などの分析と評価を行うことに研究開発資源を投入しております。また、バイオ後続品の研究開発においては、高産生株の作製などを行っております。

(2) 共同研究開発体制
当社は、バイオベンチャー企業であることから、限られた人材と要員で事業を推進しております。このため、早期の段階から、各分野に専門性を有する社外の研究機関や製薬企業などと提携することにより共同研究開発体制を構築し、当社の研究開発費の増加を回避しつつ、必要な社外技術の有効活用を図っております。また、多額の開発費用を要する商業用規模での製法・品質の検討、非臨床試験及び臨床試験の開発段階においては、製薬企業へのライセンスアウトを基本とし、それに伴う共同研究開発契約などにより、契約一時金や開発マイルストン収益を得たり、共同研究開発に伴う役務収益を得たりすることで、研究開発費の負担の軽減を図っております。

(3) 研究開発活動の概要
当連結会計年度における研究開発費の総額は963,868千円となりました。当社グループの研究開発費の主な内容は、非臨床試験、臨床開発及び製造プロセス開発に関連する外部委託費、社外からライセンスインした特許やノウハウの実施料、自社における研究材料費、研究員の人件費等であります。

(4) 主な開発品の進捗状況
① バイオ後続品事業
富士製薬工業㈱と持田製薬㈱による好中球減少症治療薬「フィルグラスチムBS」の原薬販売及び2019年11月27日より販売が開始された㈱三和化学研究所と共同開発を行っていたダルベポエチンアルファバイオ後続品の売上高に応じたロイヤリティによる収益を安定的に計上しております。加えて、2020年9月18日に千寿製薬㈱と共同で開発している眼科治療領域のバイオ後続品について、同社より国内での医薬品製造販売承認に関する申請が行われ、将来の同社に対する製品供給による収益確保は大きく前進いたしました。その他、開発中のパイプラインについても着実に開発活動を推進しております。

② バイオ新薬事業
次世代型抗体医薬品等の研究開発を進めた結果、2020年1月にがん細胞内侵入能力を有する抗体を用いた抗がん剤の開発を目的として札幌医科大学との共同研究契約、同じくがん細胞殺傷効果を有する新たな抗体の取得を目的としてMabGenesis㈱との共同研究契約をそれぞれ締結し、その他の開発中のパイプラインと合わせて研究開発活動を継続しております。

③ 新規バイオ事業
当社は、再生医療事業の研究開発において、重要な研究ソースとなる歯髄幹細胞及び心臓内幹細胞を活用したプロジェクトの推進、アカデミア及び企業との共同研究または提携を推進しております。
歯髄幹細胞については、歯髄幹細胞の疾患に対する適性を見極め、骨及び神経疾患といった分野で新たな治療法を提供できる可能性を複数のアカデミア及び企業に評価いただき、それぞれ研究開発活動を推進しております。
心臓内幹細胞については、小児の重篤な心臓疾患である機能的単心室症を主な対象とした再生医療等製品の開発(開発番号JRM-001)を推進しております。2020年10月に当該開発品の第3相臨床試験において、患者様自身の組織に由来する自家細胞を用いた自家再生医療等製品の実用化で豊富な実績を有する㈱ジャパン・ティッシュ・エンジニアリングを製造パートナーとして加え、同社の製造技術を活用した当該開発品の安定製造体制の構築によって、自家細胞を活用する本臨床試験の更なる加速が見込めます。
そのほか、再生医療分野での事業を進展させていくための重要なステップとして、歯髄幹細胞を再生医療等製品として製品化するための基となるマスターセルバンク(MCB)の製造及びワーキングセルバンクの確立と安定供給体制の構築を㈱ニコン・セル・イノベーションと進めつつ、一方で東京大学医学部附属病院との連携による歯髄幹細胞製造の原料となる乳歯を提供頂くための臨床研究を開始いたしました。今後、当該臨床研究を確立する事により安定した乳歯提供体制を確立し、上述のMCBにおいて安定的な歯髄幹細胞製造体制構築を目指します。これにより当社における再生医療等製品の研究・開発活動を加速すると共に、アカデミアや企業との連携による研究・開発パイプラインの強化を進めてまいります。