株式会社ジーエヌアイグループ 研究開発活動 (2025年12月期)

〔研究活動〕
当社グループの創薬研究では、Cullgenを中心に革新的な新規開発候補化合物(NCE)の開発を目指しております。Cullgenは、がん、疼痛、及び自己免疫疾患に対する酵素及び非酵素タンパク質を標的とした複数の新規化合物を含む創薬パイプラインの拡充のための研究開発を進めております。
2023年6月に、Cullgenはアステラス製薬と、革新的なタンパク質分解誘導剤創出に向けた共同研究及び独占的オプション契約を締結いたしました。本戦略的提携において、両社は新規E3リガンドを活用したCullgen独自の技術プラットフォームuSMITE™とアステラス製薬の創薬及び商業化能力を融合し、複数の標的タンパク質分解誘導剤の創出を目指します。Cullgenとアステラス製薬は臨床開発対象の化合物を見出すための共同研究を行い、アステラス製薬は見出された分解剤の開発及び商業化を担います。乳がんやその他の固形がんを対象として、アステラス製薬が同定したリードプログラムである細胞周期タンパク質に対する分解誘導剤候補化合物も含むアステラス製薬との共同研究を進めております。

〔開発活動〕
■アイスーリュイ〔中国語:艾思瑞®、英語:ETUARY®(一般名:ピルフェニドン)〕-GYRE Pharmaceuticals
GYRE Pharmaceuticalsは、アイスーリュイの適応を以下の疾患に拡大する臨床試験を進めております。

・糖尿病腎症(DKD):第1相臨床試験完了、今後の進め方を中国当局と継続協議中
・結合組織疾患(CTD-ILD)を伴う間質性肺疾患(全身性硬化症(強皮症、SSc-ILD)と皮膚筋炎(DM-ILD)):
第3相臨床試験継続中
・じん肺治療薬(Pneumoconiosis,PD):第3相臨床試験継続中(被験者登録完了)
・免疫関連肺炎(CIP)の有無にかかわらない放射線誘発性肺障害(RILI):
2026年上半期にアダプティブ・デザイン第2/3相臨床試験を開始予定

■F351(一般名:ヒドロニドン)-GYRE Pharmaceuticals及びGYRE
F351は肝線維症向け治療薬候補として、当社グループの医薬品ポートフォリオにおける重要な新薬候補であり、
世界の主要医薬品市場への参入に向けた戦略において非常に重要なものとなります。当社独自の見解では、F351は、ブロックバスター(一般的に年間売上高が10億ドルを超えるとされる医薬品)と期待される新薬候補です。
GYRE Pharmaceuticalsは2024年10月、中国における慢性B型肝炎に起因する肝線維症患者を対象とした第3相臨床試験を完了しました。また、2026年3月に新薬承認申請(NDA)を提出しました。
GYREは、MASH(代謝機能障害関連脂肪肝炎)関連肝線維化を適応症とするF351の第2相臨床試験を米国で開始するため、IND(新薬臨床試験開始)申請を2026年に行う予定です。

■F573(急性肝不全(ALF)・慢性肝不全の急性増悪(ACLF)治療薬)-GYRE Pharmaceuticals
急性肝不全(ALF)や慢性肝不全の急性増悪(ACLF)の治療薬として、F573の第2相臨床試験を中国にて実施しております。

■F230(肺動脈性肺高血圧症治療薬)-GYRE Pharmaceuticals
F230は、肺動脈性肺高血圧症の治療薬です。2024年5月に、GYRE Pharmaceuticalsは中国においてINDの承認を受け、2025年6月に第1相臨床試験を開始いたしました。

■F528(慢性閉塞性肺疾患(COPD)治療薬)-GYRE Pharmaceuticals
F528は、複数の炎症性サイトカインを抑制する新規の抗炎症剤であり、慢性閉塞性肺疾患(COPD)の進行を軽減する可能性のある新薬候補として中国と米国にて2027年第1四半期にIND申請を予定しております。

■CG001419(TRK分解剤)-Cullgen
CG001419は、業界初の選択的かつ強力な標的タンパク質分解誘導剤を活用した経口剤として開発を進めております。2023年7月に、同社初となる第1/2相臨床試験を中国にて開始し、容量拡大パートの被験者登録は2026年第1四半期に開始される見込みです。また、2025年12月にオーストラリアにて急性及び慢性疼痛を対象とした第1相臨床試験が完了し、2026年第2四半期に米国で外反母趾切除術による急性疼痛を対象とした第2相臨床試験を開始する予定です。

■CG009301(悪性血液腫瘍(白血病)治療薬)-Cullgen
CG009301は、GSPT1タンパク質を標的とした新規の分解薬であり、2024年10月に国家薬品監督管理局(NMPA)によりINDが承認され、2025年4月に第1相臨床試験を開始いたしました。

以上の結果、当連結会計年度における当社グループの研究開発費は、全体では3,298百万円となりました。