ＮＡＮＯ　ＭＲＮＡ株式会社 事業の内容 (2025年3月期)

当社グループの主たる事業は、最先端のサイエンスをいち早く治療現場へ届けるため、世界中の製薬企業にRNA医薬の開発候補アセット(IP及び物質)を提供し、世界の人々の健康に貢献することです。
当社はミセル化ナノ粒子技術を活用し、ナノ粒子内に低分子などの医薬品を封入した抗がん剤を中心に、革新的な医薬品の開発を進めてまいりましたが、2023年1月、ビジネスモデルを転換いたしました。創業以来実施してまいりました低分子抗がん剤や核酸医薬開発及びDDS技術の知見を活かし、新たな治療技術として注目されるmRNAをはじめとする核酸医薬に特化し、効率的に複数のRNA医薬の創薬及び知財獲得を進め、後期臨床開発ステージに入る時点までに、臨床開発を実施可能な製薬企業にライセンスアウトいたします。当社は、mRNA医薬の研究開発に国内企業に先駆けて取り組んできた経験と実績及びこれまでに築いた豊富なネットワークを生かして、複数のパイプラインを同時並行でインキュベートしRNA治療薬を創出します。

(1)当社設立の経緯
当社は、東京大学の片岡一則名誉教授、東京女子医科大学の岡野光夫名誉教授らが発明したミセル化ナノ粒子技術による医薬品の開発を目的に、1996年6月に設立されました。同教授らは、医薬品を封入したミセル化ナノ粒子が静脈内投与された場合、薬物が血中に長時間循環することにより、効果が持続する薬物キャリアとなり得ること及びがん組織等の病変部へ集積(標的化)することを示しました。
2022年までに、低分子抗がん剤として、複数のパイプラインの後期臨床開発を進めてまいりましたが、実用化には至らず、開発をすべて中止いたしました。その間、DDS技術が不可欠である核酸医薬の研究も並行して実施しており、その経験を活かしたRNA創薬に特化した事業に転換することを2023年1月に決定し、新たなRNA医薬の開発候補アセットの早期ライセンスアウトモデルを推進しております。

(2)当社開発品の特長
当社開発品は、siRNA・アンチセンスオリゴ核酸(ASO)・mRNAの核酸医薬の開発に特化し、特に新たな開発候補品の拡充として核酸医薬の中でも新しいモダリティとなったmRNA医薬の創薬を中心に行っております。mRNA医薬とは、人工的に製造したmRNAを生体に投与し、mRNAにコードされたタンパク質を体内で発現させることにより疾患の予防もしくは治療を行う医薬品です。COVID-19の感染予防ワクチンの開発成功により、急激に市場が拡大したmRNA創薬分野ですが、感染症ワクチン以外の治療薬等の領域はこれから医薬品としての開発競争が始まっています。当社は、国内企業に先駆けて、mRNA創薬ビジネスモデルの旗艦プロジェクトとして、既に変形性膝関節症に対する再生医薬の開発を推進しています。今後、製薬企業や非製薬企業、アカデミア等との共同研究を推進し、新規パイプラインの拡充を推進してまいります。

(3)当社の事業展開
当社は、非臨床試験や初期臨床試験を実施して得られた開発候補アセットを製薬会社等に導出し、市場に高品質のRNA医薬を効率的にもたらすRNA創薬ビジネスを展開しております。当社がRNA創薬を推進するうえで、当社のDDS抗がん剤開発および製造経験や核酸医薬の研究開発経験、さらにはこれら経験に基づく多様なDDS選択オプション(独自のポリマーDDS技術やLNPと呼ばれる脂質ナノ粒子など)により、医薬品開発に速やかに進むことが可能となる高品質なアセットを創出し導出してまいります。



①当社の収益モデル
当社は、mRNAをはじめとするRNA創薬を目指すアカデミアやバイオベンチャー、企業との共同研究を推進し、当社のRNA創薬にかかるノウハウを活かしIPを創出、非臨床試験または初期臨床試験まで実施し、医薬候補のアセットとして、後期臨床開発が実施可能な大手製薬企業等に導出いたしします。アセットの導出時に、マイルストーンを受領し、また開発に成功し販売に至った場合には、ロイヤリティを受領します。
また、当社のRNA医薬開発のバリューチェーンを利用した受託ビジネスを開始しており、国内外の企業からRNA創薬の研究開発を受託します。

②当社のパイプラインについて
本書提出日現在、当社の創薬パイプラインは以下のとおりです。
(創薬パイプライン)

TUG1 ASO:	TUG1は、長鎖非翻訳RNA TUG1に対するASO(アンチセンスオリゴ核酸)のDDS製剤であり、名古屋大学を中心として、AMEDの革新的がん医療実用化研究事業に2期連続で採択されております。当社は、分担研究機関として治療薬の供給及び薬物動態解析などを行ってまいります。 2024年2月に開始した医師主導第Ⅰ相治験は、最も悪性度が高い脳腫瘍である膠芽腫患者を対象として進められています。本治験は、予定されている4段階の用量の第3段階まで順調に進捗しており、重篤な副作用は現時点まで報告されていません。薬物動態および抗腫瘍効果についても検討中です。
RUNX1 mRNA: (PrimRNA)	軟骨の増殖・分化に関わる転写因子RUNX1のmRNAをミセル製剤化し膝関節内に直接投与する変形性膝関節症の進行抑制及び疼痛の軽減を実現する革新的な疾患修飾型治療薬候補で、AMEDの医療研究開発革新基盤創成事業(CiCLE)に採択されております。 変形性膝関節症患者を対象とした国内の医師主導第Ⅰ相治験の準備を進めておりましたが、AMEDの承認を得て、オーストラリアにおいて企業治験として実施することとしました。これにより、2025年6月以降に治験開始申請を見込んでおります。
眼科領域:	2024年8月、千寿製薬株式会社と標的疾患及び治療標的を選定し、共同研究を開始しました。当社のミセルDDS製剤に加えて、LNPを用いた新たなDDS製剤の可能性についても検討を行っており、2025年中にも開発候補品を選定の予定です。
免疫寛容ワクチン:	花王株式会社が独自開発した免疫制御技術を用いたmRNA医薬の創製に向けた包括共同研究契約の下、免疫寛容ワクチンに関する共同プロジェクトを進めております。一番手のプロジェクトについては、2025年中に最新の競合状況などを踏まえた総合的な検討から開発候補としての採否を決定する予定です。後続のプロジェクトについても、両社合意の基に薬効試験など開始に向けた準備を進めております。
PRDM14 siRNA:	転写因子PRDM14に対するsiRNAのDDS製剤に関する金沢大学等との共同開発プロジェクトです。医師主導第Ⅰ相臨床治験は公益財団法人がん研究会有明病院において実施され、急性輸注反応が見られず、安全性・忍容性に優れ、その薬物動態は動物試験結果よりも良好な傾向が見られたことが報告されました。現在、治験完了に向けた手続きを進めております。PRDM14 siRNAの開発者である金沢大学がん進展制御研究所の谷口博昭先生は新たなPRDM14 siRNAの研究をAMED次世代治療・診断のための創薬基盤技術開発事業の資金を得て継続されており、当社も分担機関として継続してYBCポリマーの提供を行っております。

上記の他、コムレクス®耳科用液1.5%(開発コードENT103)は、2023年6月からセオリアファーマ株式会社により販売されております。