武田薬品工業株式会社 研究開発活動 (2025年3月期)

当年度の研究開発費の総額は7,302億円であります。なお、当社の研究開発費の予算は、全社的に決定されており、特定の支出は開発の結果および優先事項に応じて再配分の対象となる場合があるため、当社の研究開発費について、疾患領域あるいは臨床試験段階毎の内訳を報告しておりません。
医薬品の研究開発のプロセスは、長期にわたり多額の費用を伴い、その期間は10年を越えることもあります。このプロセスには、新薬の有効性および安全性の評価のための複数の試験、データを審査し販売承認の可否を判断する規制当局に対する申請が含まれます。こうした精査の過程を通過し、臨床での治療に用いることができる候補物質はごく僅かです。承認取得後も、上市後の製品に対しては、ライフサイクルマネジメント、メディカルアフェアーズやその他の投資を含め、継続的な研究開発活動による支援が行われます。
臨床試験は、地域的および国際的な規制ガイドラインを遵守し、通常5から7年もしくはそれ以上を費やして実施されるものであり、相応の費用を伴います。通常、臨床試験は医薬品規制調和国際会議(ICH)が制定したガイドラインに沿って実施されます。これに関わる規制当局は、米国では食品医薬品局(FDA)、欧州連合では欧州医薬品庁(EMA)、日本では厚生労働省(MHLW)、中国では国家薬品監督管理局(NMPA)です。
ヒトの臨床試験は以下の3相で実施されます(各相が一部重複することもあります):
・臨床第1相試験
少人数の健康な成人の志願者を被験者として、薬物の安全性、吸収、分布、代謝、排泄について評価するために実施
・臨床第2相試験
少人数の志願患者さんを被験者として、安全性、有効性、用量および用法を評価するために実施
臨床第2相試験は臨床第2a相と臨床第2b相の2つのサブカテゴリーに分割されることがあります。臨床第2a相試験は通常臨床上の有効性または生物学的活性を示すためにデザインされたパイロット試験であり、臨床第2b相試験は薬物が最少の副作用で生物学的活性を示す最適用量を探索するために行われます。
・臨床第3相試験
大人数の志願患者さんを被験者として、既存の薬剤またはプラセボと比較した安全性および有効性を評価するために実施
これら3相のうち、臨床第3相にかかる開発費用が最も大きく、臨床第3相試験へ進めるか否かの決定は、医薬品開発における重要なビジネス判断となります。臨床第3相試験を通過した候補薬物については、管轄の規制当局に新薬承認申請書(NDA)、生物製剤承認申請(BLA)または医薬品販売承認申請(MAA)を提出し、規制当局より承認を取得した場合に上市が可能となります。NDA、BLA、MAAの作成には、膨大な量のデータの収集、検証、分析が必要であり、多額の費用が伴います。製品上市後も、保健当局により有害事象の市販後調査や、当該医薬品のリスク・ベネフィットに関する追加情報を提供するための市販後試験の実施を求められることがあります。
当社の研究開発は、サイエンスにより、患者さんの人生を根本的に変え得るような非常に革新性が高い医薬品を創製することに注力しております。当社は、「革新的なバイオ医薬品」、「血漿分画製剤」および「ワクチン」の3つの分野において研究開発活動を実施しております。「革新的なバイオ医薬品」に対する研究開発は、当社の研究開発投資費用の中で最も大きい比率を占めております。「革新的なバイオ医薬品」における重点疾患領域(消化器系・炎症性疾患、ニューロサイエンス(神経精神疾患)、オンコロジー)には、希少疾患および有病率がより高い疾患のいずれにおいても、未だ有効な治療法が確立されていない高い医療ニーズ(アンメット・メディカル・ニーズ)が存在する疾患に対し、当社はベスト・イン・クラスあるいはファースト・イン・クラスとなりうる画期的な新規候補物質を創出してまいりました。当社は希少疾患と有病率がより高い疾患のいずれに対してもコミットしており、当社が探求している患者さんの人生を根本的に変え得るような医薬品の多くは、当社の重点疾患領域および血漿分画製剤領域における希少疾患を治療するものとなります。当社では新たな研究開発能力、さらには次世代プラットフォームに対して社内および外部との提携によるネットワークを通じて投資し、細胞療法の領域の強化を図っております。また、当社はイノベーションの質を向上させ、実行を加速させることを目指し、データ・デジタル技術を活用しております。
当社のパイプラインは、当社事業の短期的および長期的かつ持続的な成長を支えるものです。初回の承認取得後も上市後の製品に対して、地理的拡大や効能追加に加え、市販後調査および剤型追加の可能性を含めた継続的な研究開発活動による支援体制が整っております。当社の研究開発チームは、販売部門との緊密な連携を通じ既発売品の価値の最大化を図り、販売活動を通じて得られた知見を研究開発戦略やポートフォリオに反映します。
自社の研究開発機能向上への注力に加え、社外パートナーとの提携も、当社研究開発パイプライン強化のための戦略における重要な要素の一つです。社外提携の拡充と多様化に向けた戦略により、様々な新製品の研究に参画し、当社が大きな研究関連のブレイクスルーを達成する可能性を高めます。
当社の主要な研究開発施設には以下を含みます:
• グレーターボストン地区研究開発サイト:当社のボストン研究開発サイトは米国マサチューセッツ州のケンブリッジおよびレキシントンに位置しています。本サイトは当社の研究開発部門のグローバル本部であり、グローバルでの消化器系・炎症性疾患およびオンコロジー領域の研究開発の中枢です。加えて、血漿分画製剤を含む他の疾患領域の研究開発も支援しています。最先端の細胞療法の製造施設を備えた、当社の細胞療法研究の拠点です。さらに当社は、ケンドール・スクエアに新たに建設中の約60万平方フィートの最新鋭の研究開発およびオフィス施設について、15年間のリース契約を締結し、2026年より入居する予定です。
• 湘南ヘルスイノベーションパーク:日本の神奈川県藤沢・鎌倉地域に位置する湘南ヘルスイノベーションパーク(以下、「湘南アイパーク」)は、当社の湘南研究所を外部に開放する形で、2018年に設立された日本初の製薬企業発サイエンスパークであり、当社のニューロサイエンス研究の主要拠点です。当社はより多様なパートナーを招致し、湘南アイパークのさらなる成功を目指すため、2020年に信託設定、2023年には湘南アイパークの運営事業を当社が設立した会社に承継しました。当社は、アンカーテナントとして今後も日本におけるライフサイエンスの研究活性化に注力します。
• オーストリア ウィーン研究開発サイト:オーストリア ウィーンに位置する当社の研究開発サイトであり、研究開発および血漿分画製剤のプログラムを支援しています。本研究サイトは、生物学的製剤の研究開発に注力するとともに血漿分画製剤の製造施設を備えています。ウィーンのドナウシュタット地区には最高の環境基準に準拠したグリーンビルディングとして新しい研究開発施設が2026年に設立されます。
当社の2024年4月以降の主要な研究開発活動の進捗は、以下のとおりです。

研究開発パイプライン
消化器系・炎症性疾患
消化器系・炎症性疾患において、消化器系疾患(肝疾患を含む)および免疫介在性の炎症性疾患の患者さんに革新的で人生を変え得るような治療法をお届けすることに注力しております。炎症性腸疾患(IBD)においては、ENTYVIO(国内製品名:エンタイビオ)の皮下注射製剤の上市や、IBD治療パラダイムにおけるENTYVIOのバックボーン治療薬としての位置づけを実証し、患者さんの予後をさらに改善する方法への理解を深めるため、実臨床エビデンスを構築する臨床試験を実施するなど、フランチャイズのポテンシャルを最大化しております。Zasocitinib(TAK-279)は、ベスト・イン・クラスとなる可能性を有する次世代の経口チロシンキナーゼ2(TYK2)阻害薬であり、複数の免疫介在性の炎症性疾患の治療薬となる可能性があります。また、fazirsiran(TAK-999)は、α-1アンチトリプシン欠損関連肝疾患に対するファースト・イン・クラスのRNA干渉治療薬となる可能性があり、後期開発段階にあります。Mezagitamab(TAK-079)は、免疫性血小板減少症(ITP)やIgA腎症など複数の免疫介在性疾患に対する疾患修飾薬としてベスト・イン・クラスとなる可能性を有する抗CD38抗体です。さらに、当社は、自社創製、社外との提携および事業開発を通じて炎症性疾患(消化器系、皮膚科系、リウマチ性の疾患に加え、厳選した希少血液疾患および腎疾患(アジンマ、mezagitamab(TAK-079))、肝疾患、神経性消化器疾患における機会を探索し、パイプラインの構築を進めております。

[ENTYVIO/エンタイビオ 一般名:ベドリズマブ]
- 2024年4月、当社は、ENTYVIO点滴静注製剤による導入療法後の成人の中等症から重症の活動期クローン病に対する維持療法として、ENTYVIO皮下注射製剤が米国食品医薬品局(FDA)により承認されたことを公表しました。本承認は、VISIBLE2試験(SC CD試験)のデータに基づきます。本試験は、0週および2週時点に非盲検下にてENTYVIOの点滴静注製剤による静脈内投与を2回実施後、6週時点で臨床的改善を達成した、中等症から重症の活動期クローン病成人患者全409例を対象に、ENTYVIO皮下注射製剤による維持療法の安全性と有効性をプラセボと比較して評価した無作為二重盲検臨床第3相試験です。52週時点における長期の臨床的寛解率において、ENTYVIO皮下注射製剤108mgを維持療法として2週間ごとに投与した群では、プラセボ投与群と比較し統計学的に有意に高い結果(ENTYVIO皮下注射群:48%、プラセボ投与群:34%、p<0.01)を示しました。臨床試験において、ENTYVIO皮下注射製剤の安全性プロファイルは、点滴静注製剤の既知の安全性プロファイルと概ね一致していましたが、皮下注射製剤の副作用として注射部位反応(注射部位の紅斑、発疹、そう痒症、腫脹、挫傷、血腫、疼痛、蕁麻疹、浮腫)が追加されました。

[アジンマ 一般名:アパダムターゼ アルファ(遺伝子組換え)/シナキサダムターゼ アルファ(遺伝子組換え)]
- 2024年8月、当社は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病(cTTP)の小児および成人患者のADAMTS13欠乏症の治療薬として、欧州委員会(EC)がアジンマを承認したことを公表しました。本承認は、希少疾病用医薬品指定の確認を含むものであり、2024年5月に当社が発表した欧州医薬品評価委員会(CHMP)の肯定的見解に基づきます。本承認は、cTTPを対象とした初の無作為化、比較対照、非盲検、クロスオーバー第3相試験から得られた有効性、薬物動態、安全性および忍容性データの中間解析を含む包括的エビデンスおよび継続試験の安全性および有効性データに基づくものです。本臨床第3相試験のデータは、2024年5月にThe New England Journal of Medicine誌に掲載されました。
- 2025年3月、当社は、アジンマについて、12歳未満の小児cTTP患者への適応拡大に関する製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行ったことを公表しました。今回の申請は、主に0歳から70歳のcTTP患者(日本人5名を含む)を対象としたグローバル臨床第3相試験である281102試験における安全性および有効性のデータ、およびグローバル臨床第3b相継続試験であるTAK-755-3002試験における安全性および有効性のデータに基づくものです。

[リブマーリ 一般名:マラリキシバット]
- 2025年3月、当社は、回腸胆汁酸トランスポーター阻害薬リブマーリについて、アラジール症候群(ALGS)・進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)における胆汁うっ滞に伴うそう痒を効能または効果として厚生労働省から製造販売承認を取得したことを公表しました。ALGSは、胆汁うっ滞により、最終的には進行性の肝機能障害を引き起こす稀な遺伝性疾患です。PFICは、肝細胞の胆汁を分泌する能力が低下し、肝細胞内に胆汁の蓄積が起こることにより、進行性の肝疾患に至る稀な遺伝性疾患です。どちらも小児慢性特定疾病や指定難病に指定されています。本承認は、ALGSを対象とした国内臨床第3相TAK-625-3001試験およびPFICを対象とした国内臨床第3相TAK-625-3002試験、ならびに海外で行われた複数の臨床試験の結果に基づくものです。リブマーリは、Mirum Pharmaceuticals, Inc.社が開発した薬剤であり、当社は、2021年9月に日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結しました。

[開発コード:TAK-079 一般名:mezagitamab]
- 2024年6月、当社は、持続性もしくは慢性の一次性免疫性血小板減少症(特発性血小板減少性紫斑病:ITP)の患者を対象としたmezagitamabの安全性、忍容性および有効性を評価する臨床第2b相無作為化二重盲検プラセボ対照試験(TAK-079-1004試験)の良好な結果を第32回国際血栓止血学会(International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress:ISTH)の口頭Late-Breakthrough Sessionで発表しました。TAK-079-1004試験は、慢性もしくは持続性のITP患者を対象に、3つの用量(100mg、300mgおよび600mg)を週1回、8週間にわたり皮下投与した後に8週間を超えて安全性追跡調査を行い、プラセボと比較評価しました。主要評価項目は、グレード3以上の有害事象、重篤な有害事象、および投与中止に至った有害事象を含む、試験治療下で有害事象を発現した患者の割合です。副次評価項目は、血小板反応、血小板反応の完全寛解、臨床的に意義のある血小板反応、止血血小板反応です。臨床第2b相試験の結果、評価した3つの用量すべてにおいて、mezagitamabの投与により血小板反応がプラセボと比較して大幅に改善することが示されました。Mezagitamab群では、血小板数の迅速かつ持続的な増加(治療閾値50,000/μL以上)が認められ、その効果が最終投与(8週目)から16週目まで8週間持続したことから、血小板反応に対する迅速な効果および治療後の効果が示されました。本試験で新たな安全性シグナルは検出されず、ITP患者においてmezagitamabの良好な安全性および忍容性プロファイルが示され、安全性プロファイルはこれまでに実施されたmezagitamabの試験と一致していました。当社は、ITP患者を対象としたmezagitamabの国際共同臨床第3相試験を2024年度下期に開始する予定です。なお、mezagitamabは米国食品医薬品局(FDA)よりITPを対象にオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を取得し、本プログラムはファストトラック(優先審査)の対象とされております。
- 2025年6月、当社は、完全ヒト免疫グロブリンIgG1モノクローナル抗体mezagitamabが、慢性特発性血小板減少性紫斑病(ITP)を予定される効能・効果として厚生労働省よりオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を取得したことを公表しました。Mezagitamabは血小板数の迅速かつ持続的な改善をもたらすようにデザインされており、国際共同臨床第3相試験が進行中です。

ニューロサイエンス(神経精神疾患)
当社は、高いアンメット・ニーズが存在する神経疾患および神経筋疾患を対象に、革新的治療法に研究開発投資を集中させ、社内の専門知識や外部パートナーとの提携を生かし、革新的なパイプラインを構築しています。当社のニューロサイエンス(神経精神疾患)における重点領域として、オレキシン生物学、希少神経疾患および神経変性疾患に注力しています。オレキシン生物学の関与が示唆される希少な睡眠・覚醒障害およびその他の疾患に対する標準治療の再定義を目指し、オレキシンの可能性を最大限に引き出すために最適化された治療薬ポートフォリオ(oveporexton(TAK-861)、TAK-360など)の開発を推進しています。また、当社のポートフォリオ全体にわたり、疾患生物学の理解、トランスレーショナルなツール、革新的モダリティ、デジタルイノベーションの進展を活用し、治療薬の開発および患者さんへのアクセスを加速させています。

[開発コード:TAK-861 一般名:oveporexton]
- 2024年6月、米国睡眠学会および睡眠研究学会の第38回年次総会であるSLEEP2024において、ナルコレプシータイプ1(NT1)を対象としたoveporextonの臨床第2b相試験の良好な結果を発表しました。NT1患者112名を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照反復投与試験であるTAK-861-2001試験で、主要評価項目と副次評価項目において統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善が示され、有効性は8週間の投与期間にわたり持続しました。主要評価項目の覚醒維持検査(MWT)では、プラセボと比較して本試験で評価したoveporextonのすべての用量で統計学的に有意かつ臨床的に意味のある睡眠潜時の延長が認められました(プラセボとのLS平均差はすべてp≤0.001)。エプワース眠気尺度(ESS)および1週間あたりのカタプレキシー発現率(WCR)を含む主な副次評価項目でも一貫した結果が得られ、眠気およびカタプレキシー(筋緊張の突然の消失)の頻度に関する主観的評価項目がプラセボと比較して顕著に改善しました。本試験を完了した被験者の大部分は長期継続投与(LTE)試験に登録され、一部の患者は投与期間が1年に達しました。Oveporextonの安全性および忍容性は概ね良好であり、治験薬と関連のある重篤な有害事象または有害事象による投与中止はありませんでした。臨床第2b相試験および現在実施中のLTEにおいて、肝毒性や視覚障害の事例は認められていません。主な有害事象は不眠症、尿意切迫、頻尿および唾液分泌過多でした。大部分の有害事象の重症度は軽度から中等度であり、そのほとんどが投与後1～2日以内に発現し、一過性でした。米国食品医薬品局(FDA)は、臨床第2b相試験のデータに基づき、oveporextonをNT1患者の日中の過度の眠気(EDS)治療薬としてブレークスルーセラピーに指定しました。2025年5月、当社はNT1患者におけるoveporextonの臨床第2b相試験データがThe New England Journal of Medicine誌に掲載されたことを公表しました。

[開発コード:TAK-935 一般名:ソチクレスタット]
- 2024年6月、当社は、ソチクレスタットについてSKYLINE試験およびSKYWAY試験のトップラインデータを発表しました。SKYLINE(TAK-935-3001)試験は、難治性のドラベ症候群(DS)患者を対象としてソチクレスタット+標準治療とプラセボ+標準治療を比較評価した臨床第3相多施設共同無作為化二重盲検試験です。ソチクレスタットは、プラセボと比較した、けいれん発作の発現頻度のベースラインからの減少という主要評価項目をわずかに達成しませんでした(p値=0.06)。6つの重要な副次評価項目のうち、ソチクレスタットは16週間の投与期間にわたり、レスポンダーの割合、介護者および医師による全般印象改善尺度-改善の指標、並びに発作強度および持続時間のスケールにおいて臨床的に意義があり、名目上有意な結果を示しました(すべてp値≤0.008)。SKYWAY(TAK-935-3002)試験は、難治性のレノックス・ガストー症候群(LGS)の患者を対象としてソチクレスタット+標準治療とプラセボ+標準治療を比較評価した臨床第3相多施設共同無作為化二重盲検試験です。ソチクレスタットはプラセボと比較して、major motor drop(MMD)発作の発現頻度のベースラインからの減少という新たな主要評価項目を達成しませんでした。SKYLINE試験およびSKYWAY試験では、事前に特定したサブグループの患者において、ソチクレスタットは16週間の投与期間にわたり、主要評価項目および副次評価項目である介護者および医師の全般印象改善尺度-改善、並びに発作強度および持続時間スケールで臨床的に意義があり、名目上有意な治療効果が示されました。SKYLINE試験およびSKYWAY試験のいずれにおいてもソチクレスタットの忍容性は概ね良好であり、これまでの臨床試験と一致する安全性プロファイルが示されました。
- 2025年1月、当社は、ソチクレスタットの開発プログラムを中止する決定を公表しました。本決定は、2024年6月に公表した、ソチクレスタットのDSを対象とした臨床第3相SKYLINE試験およびLGSを対象とした臨床第3相SKYWAY試験が主要評価項目を達成しなかったことに基づいています。6月の公表以降、当社はソチクレスタットのLGS開発プログラムを中止し、米国食品医薬品局(FDA)とソチクレスタットのDSの治療に関する総合的なエビデンスについて協議しました。FDAは、現在の臨床データパッケージではソチクレスタットのDSに対する新薬承認申請(NDA)を支持するための有効性に関する実質的なエビデンスの要件を満たしていないと当社に通知しました。SKYLINE試験およびSKYWAY試験のデータは、ClinicalTrials.govで公開されています。

オンコロジー
オンコロジー領域では、当社の治療薬のポートフォリオへのアクセスを確立し世界中の患者さんの治療に貢献するとともに、将来治療薬となりうるパイプラインの推進に注力しています。研究開発の取り組みにおいては、3つの疾患領域および4つのモダリティに焦点を当てています。当社は胸部、消化器および血液がんに対する治療薬の開発を推し進めており、血液がん領域では、骨髄性腫瘍に対するrusfertide(TAK-121)、elritercept(TAK-226)を含む治療薬ポートフォリオを拡充しています。注力するモダリティには抗体薬物複合体(ADC)、複雑な生物学的製剤、低分子化合物およびガンマ・デルタT細胞療法が含まれます。また、強固な提携ネットワークを活用することで、社内の専門性とグローバル拠点を補完しています。当社は、患者さんを通じて得られるインスピレーションおよびあらゆるイノベーションを活用することで、がんの治癒を目指しております。
注)2024年度第4四半期より、rusfertideはオンコロジーポートフォリオに含まれます。

[アドセトリス 一般名:ブレンツキシマブ ベドチン]
- 2024年6月、当社とファイザー株式会社は、第60回米国臨床腫瘍学会(ASCO)年次総会および第29回欧州血液学会(EHA)年次総会において、German Hodgkin Study Group(GHSG)が、アドセトリスと化学療法との併用療法を評価する臨床第3相HD21試験の良好な結果についてレイトブレーキングオーラルプレゼンテーションにて発表することを公表しました。GHSGが発表する4年時点での解析では、欧州における現在の標準治療レジメンと比較して優れた無増悪生存率(PFS)と忍容性の改善が示されました。HD21試験は、臨床第3相無作為化国際共同前向き非盲検試験であり、IIb/III/IV期古典的ホジキンリンパ腫と新たに診断された患者を対象に、アドセトリスとエトポシド、シクロホスファミド、ドキソルビシン、ダカルバジンおよびデキサメタゾンの併用療法(BrECADD)を、標準治療であるブレオマイシン、エトポシド、ドキソルビシン、シクロホスファミド、ビンクリスチン、プロカルバジンおよびprednisone(eBEACOPP)と比較して評価するデザインです。ASCOにおける発表では、GHSGが実施したHD21試験の4年PFS解析の詳細が発表されます。48ヵ月後、BrECADDはBEACOPPと比較して優れた有効性を示しました[BrECADD群PFS:94.3%、eBEACOPP群PFS:90.9%、ハザード比(HR):0.66(95% CI:88.7-93.1; p<0.035)]。3年時点の解析ですでに報告したように、BrECADDによる治療はBEACOPPと比較して治療関連罹患(TRMB)の発現率の有意な低下(n=738、42% vs 59%、p<0.001)ならびに臨床的に意味のある有害事象の減少とも関連していました。BrECADD群の患者におけるアドセトリスの安全性プロファイルは、承認された他のアドセトリス併用レジメンと一致しており、安全性に関して新たなシグナルは認められませんでした。
- 2025年6月、当社は、欧州委員会(EC)より、リスク因子を有するⅡb期、Ⅲ期およびⅣ期の未治療の成人ホジキンリンパ腫患者に対するアドセトリスとエトポシド、シクロホスファミド、ドキソルビシン、ダカルバジンおよびデキサメタゾン(BrECADD)の併用療法の承認を取得したことを公表しました。本承認は、2025年4月の欧州医薬品評価委員会(CHMP)による肯定的見解に基づくものです。BrECADDとして知られるホジキンリンパ腫のフロントライン治療におけるアドセトリス併用療法の承認は、無作為化臨床第3相HD21試験の結果に基づきます。本試験では、欧州における標準治療であるブレオマイシン、エトポシド、ドキソルビシン、シクロホスファミド、ビンクリスチン、プロカルバジン、プレドニゾンの増量レジメン(eBEACOPP)と比較して、BrECADDが治療関連合併症率(TRMB)において有意に優れた安全性を示し、無増悪生存率(PFS)の非劣性を示したことにより、安全性および有効性の複合主要評価項目を達成しました。

[FRUZAQLA/フリュザクラ 一般名:フルキンチニブ]
- 2024年6月、当社は、フッ化ピリミジン系抗悪性腫瘍剤、オキサリプラチン、およびイリノテカンを含む化学療法、抗VEGF療法ならびに抗EGFR療法による治療歴があり、トリフルリジン・チピラシル塩酸塩配合剤又はレゴラフェニブのいずれかによる治療中に進行した、もしくはこれらに不耐の転移性大腸がん(mCRC)成人患者に対する単剤療法として、FRUZAQLAが欧州委員会によって承認されたことを公表しました。本承認は、国際共同臨床第3相試験であるFRESCO-2試験の結果に基づくものです。
- 2024年9月、当社は、血管内皮増殖因子受容体(VEGFR)1/2/3に対して選択性を有する経口のチロシンキナーゼ阻害剤フリュザクラカプセル1mg/5mgについて、がん化学療法後に増悪した治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸癌を効能または効果として、厚生労働省より製造販売承認を取得したことを公表しました。本承認は主に国際共同臨床第3相試験であるFRESCO-2試験の結果に基づくものです。

[ニンラーロ 一般名:イキサゾミブ]
- 2024年8月、当社は、ニンラーロの剤形追加として、厚生労働省よりニンラーロカプセル0.5mgの製造販売承認を取得したことを公表しました。本剤形追加により、多発性骨髄腫における維持療法において、ニンラーロの低用量製剤による新たな治療選択肢(1.5mg用量(0.5mgカプセル×3))を提供することができ、従来よりも低用量の用量調節が可能となることで患者の状態に合わせた、より適切な用量調節の実現を目指すことが可能になります。本承認は、主に国際共同臨床第3相試験であるTOURMALINE-MM3試験ならびにTOURMALINE-MM4試験の結果に基づくものです。

[カボメティクス 一般名:カボザンチニブ]
- 2024年9月、当社は、新規ホルモン療法(NHT)による1回の前治療歴があり、測定可能な骨盤外リンパ節腫大を有する去勢抵抗性前立腺癌(mCRPC)患者を対象に、カボザンチニブと免疫チェックポイント阻害薬であるアテゾリズマブの併用療法と2剤目のNHTを比較した、Exelixis社が主導する国際共同臨床第3相試験(CONTACT-02試験)の全生存期間(OS)に関する最終解析結果が2024年欧州腫瘍学会(European Society for Medical Oncology Congress:ESMO 2024)において発表されたことを公表しました。CONTACT-02試験の主要評価項目は、無増悪生存期間(PFS)およびOSでした。追跡期間中央値24.0ヵ月において、OSの最終解析では、カボザンチニブとアテゾリズマブの併用療法に統計学的に有意な差はないものの、改善傾向が示されました(ハザード比:0.89、95%信頼区間:0.72-1.10、p=0.296)。本試験では、複数の集団(骨転移を有する患者集団、および肝転移を有する患者集団)において特にOSの延長が示唆されました。

[ベクティビックス 一般名:パニツムマブ]
- 2024年11月、当社は、ベクティビックスについて、KRAS G12C変異陽性の治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がんに対し、KRAS G12C阻害剤であるルマケラス(ソトラシブ)との併用療法として、日本国内における効能又は効果の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認申請を行ったことを公表しました。本申請は、KRAS G12C変異陽性の既治療の転移性の結腸・直腸がん患者を対象として、ベクティビックスと、ルマケラスの2用量(240mgまたは960mg)を併用投与した際の有効性および安全性を評価する、臨床第3相、国際共同、多施設共同、ランダム化、非盲検、実薬対照試験(CodeBreaK 300試験)に基づくものです。

[開発コード:TAK-121 一般名:rusfertide]
- 2025年3月、当社とProtagonist Therapeutics社は、臨床第3相VERIFY試験の良好なトップライン結果を公表しました。本試験は瀉血依存の真性多血症(PV)患者の標準治療に追加する治療として、被験者をrusfertide群またはプラセボ群に無作為に割り付け実施されました。Rusfertideは、米国食品医薬品局(FDA)から希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)指定およびファストトラック指定を受けている、ファースト・イン・クラスのヘプシジン模倣薬として開発中のペプチド治療薬です。
- 2025年6月、当社とProtagonist Therapeutics社は、臨床第3相VERIFY試験の詳細な結果を第61回米国臨床腫瘍学会(ASCO)年次総会のプレナリーセッションにおいて発表したことを公表しました。本試験は、主要評価項目である臨床的奏功割合を達成しました。臨床的奏効とは、20週から32週の間に瀉血の適格性がないことと定義されました。Rusfertideと現在の標準治療を併用した患者の76.9%が臨床的奏効を達成し、プラセボと現在の標準治療を併用した群では32.9%でした(p<0.0001)。Rusfertide群で観察された反応は、リスクの有無や併用されている細胞減少療法の種類にかかわらず、すべてのサブグループで一貫していました。さらに、VERIFY試験において、rusfertide群はプラセボ群と比較し主な副次評価項目すべてで統計学的に有意な結果を示しました。欧州連合(EU)規制当局に事前指定された主要評価項目でもある、Rusfertide群の患者1人あたりの平均瀉血回数は0.5回であり、プラセボ群の患者1人あたりの平均瀉血回数は1.8回でした(0～32週目;p<0.0001)。Rusfertide群の患者の27%が0週から32週の間に瀉血を必要とした一方、プラセボ群では78%でした。Rusfertide群における0週から32週の平均瀉血回数は、リスクの有無や併用されている細胞減少療法の使用を含むすべてのサブグループにおいて、プラセボ群と比較して減少していました。事前に設定された他の3つの主な副次評価項目であるヘマトクリット値のコントロールおよびPROMIS Fatigue SF-8aとMFSAF TSS-7を使用した患者報告アウトカムも統計学的な有意差をもって達成されました。Rusfertideは概ね良好な忍容性を示し、大半の有害事象は低グレードであり重篤ではなく、rusfertideに関係すると判定された重篤な有害事象は報告されませんでした。主要評価項目の分析の時点で、rusfertide群とプラセボ群の比較においてがんのリスク増加のエビデンスは認められませんでした。最も頻度が高かった治療関連有害事象は、局所注射部位反応(55.9%)、貧血(15.9%)、疲労(15.2%)でした。

その他の希少疾患品目
当社の研究開発は、3つの重点疾患領域(消化器系・炎症性疾患、ニューロサイエンス(神経精神疾患)、オンコロジー)にわたり、希少疾患および有病率がより高い疾患のいずれにおいても、未だ有効な治療法が確立されていない高い医療ニーズ(アンメット・メディカル・ニーズ)が存在する疾患に注力しております。その他の希少疾患品目においては、遺伝性血管性浮腫に対するタクザイロなどの既発売品に加え、高いアンメット・メディカル・ニーズが存在する複数の疾患に焦点をあて取り組んでおります。希少血液疾患においては、アドベイト、アディノベイト/ADYNOVIを通じて、出血性疾患治療における現在のニーズへ対応することに注力しております。また、リブテンシティにおいては、移植後サイトメガロウイルス(CMV)感染/感染症の治療を再定義することを目指しております。当社は、希少疾患の患者さんに対し革新的な医薬品を届けるという当社のビジョンを実現するための取り組みに注力します。当社は、希少疾患において当社が有する専門能力の活用が可能であり、希少疾患に対する当社のコミットメントおよびリーダーシップを高める可能性のある、後期開発段階の事業開発機会の探索を今後も継続する予定です。

[リブテンシティ 一般名:マリバビル]
- 2024年6月、当社は、リブテンシティ錠200mgについて、臓器移植(造血幹細胞移植も含む)における既存の抗サイトメガロウイルス(CMV)療法に難治性のCMV感染症を効能または効果として、厚生労働省から製造販売承認を取得したことを公表しました。本承認は、主にHSCTまたはSOT後で既存の抗CMV治療に難治性のCMV感染・感染症を有する患者を対象とした海外第3相非盲検試験(SOLSTICE 試験)および日本人の造血幹細胞移植(HSCT)または固形臓器移植(SOT)後でCMV 感染・感染症を有する患者を対象とした国内第3相非盲検試験に基づくものです。

[タクザイロ 一般名:ラナデルマブ]
- 2025年2月、当社は、青年期(12歳以上)および成人の遺伝性血管性浮腫(HAE)患者を対象に、タクザイロの2mLプレフィルドペン皮下注射製剤が追加の皮下投与選択肢として欧州医薬品庁(EMA)により承認されたことを公表しました。タクザイロは現在、150mgプレフィルドシリンジ製剤、300mgプレフィルドシリンジ製剤および300mgバイアル製剤が承認されています。追加の皮下注射の選択肢となるタクザイロ300mgプレフィルドペン製剤の承認は臨床試験の結果に基づきます。

[ボンベンディ 一般名:フォン・ヴィレブランド因子(遺伝子組み換え)]
- 2025年6月、当社は、ボンベンディについて、18歳未満のフォン・ヴィレブランド病(VWD)患者に対する用法・用量追加に係る製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行ったことを公表しました。本申請は、主に海外臨床第3相非盲検試験(071102試験)および海外臨床第3b相継続投与試験(SHP677-304試験)における18歳未満のVWD患者の出血時ならびに周術期に関する安全性および有効性のデータに基づくものです。

血漿分画製剤
当社は、血漿分画製剤(PDT)に特化したPDTビジネスユニットを設立し、血漿の収集から製造、研究開発および商用化まで、エンド・ツー・エンドのビジネスの運営に注力しております。本領域では、様々な希少かつ複雑な慢性疾患に対する患者さんにとって生命の維持に必要不可欠な治療薬の開発を目指しております。本領域に特化した研究開発部門は、既発売の治療薬の価値最大化、新たな治療ターゲットの特定および血漿収集から製造に至るまで血漿分画製剤のバリューチェーン全体にわたる効率性の最適化という役割を担っております。短期的には、当社の幅広い免疫グロブリン製剤ポートフォリオ(ハイキュービア、キュービトル、GAMMAGARD LIQUIDおよびGAMMAGARD S/D)における効能追加、地理的拡大および総合的な医療テクノロジーの活用を通じたより良い患者体験を追求しております。また、当社は、グローバルに販売している20種類以上にわたる治療薬ポートフォリオに加え、20%促進型皮下注用免疫グロブリン製剤(TAK-881)および低IgA含有免疫グロブリン液剤(TAK-880)といった次世代の免疫グロブリン製剤の開発、およびその他の早期段階の治療薬候補(高シアル化免疫グロブリン(hsIgG)を含む)の開発を行っております。

[ハイキュービア 一般名:遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼ含有皮下注(ヒト)免疫グロブリン10%(開発コード:TAK-771)]
- 2024年6月、当社は、慢性炎症性脱髄性多発根神経炎(CIDP)患者におけるハイキュービアの安全性および有効性を評価する長期継続試験である臨床第3相ADVANCE-CIDP3試験のデータを発表しました。本結果はハイキュービアの良好な長期安全性および忍容性と低い再発率を示しており、CIDPに対する維持療法としての使用を支持しております。これらの結果は、末梢神経学会(PNS)年次総会のポスターセッションで発表される予定です。ADVANCE-CIDP3試験はCIDPを対象とした臨床試験として、これまでで最長の延長試験です。本試験はADVANCE-CIDP1試験から85名の患者を登録し、主要評価項目は安全性、忍容性および免疫原性でした。ハイキュービアの投与期間中央値は33カ月(0カ月から77カ月)で、全追跡期間の累積は220人年でした。ハイキュービアの安全性および忍容性プロファイルは既知のプロファイルと一致しており、新たな安全性に関する懸念は認められませんでした。
- 2024年12月、当社は、ハイキュービアについて、無又は低ガンマグロブリン血症を効能又は効果として、厚生労働省から製造販売承認を取得したことを公表しました。無又は低ガンマグロブリン血症は、原発性免疫不全症(PID)または続発性免疫不全症(SID)による抗体が無いまたは減少した状態で、重篤な感染症の再発リスクが増加することを特徴とする疾患です。本承認は、主に有効性、安全性、忍容性および薬物動態を評価するために実施された、日本人のPID患者を対象とした2つの主要な非盲検非対照臨床第3相試験(TAK-771-3004試験、TAK-771-3005試験)に基づくものです。また、本製造販売承認申請の評価資料には、北米のPID患者を対象とした2つの海外臨床第3相試験(160603試験、160902試験)も含まれました。
- 2025年6月、当社は、ハイキュービアについて、CIDP及び多巣性運動ニューロパチー(MMN)の運動機能低下の進行抑制(筋力低下の改善が認められた場合)の適応追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を厚生労働省から取得したことを公表しました。本承認は、日本人のCIDP患者およびMMN患者を対象とした国内臨床第3相試験(TAK-771-3002試験)、ならびにCIDP患者を対象とした2つの海外臨床第3相試験(161403試験および161505試験)に基づくものです。

[献血グロベニン-I 一般名:静注(ヒト)免疫グロブリン]
- 2025年2月、当社は献血グロベニン-I 10%静注について、厚生労働省に対し製造販売承認申請を行ったことを公表しました。本剤は、国内で承認を得ている当社の献血グロベニン-I静注用の剤型を凍結乾燥製剤から液状製剤へ改良し、有効成分濃度を既存製剤の5%から10%へと高濃度化した静注用人免疫グロブリン製剤です。有効成分濃度の高濃度化により、投与液量が減少し、投与時間が短縮するとともに、より少ない水分負荷での大量療法が可能になることが期待されます。

ワクチン
ワクチンでは、イノベーションを活用し、デング熱(QDENGA)、新型コロナウイルス感染(COVID-19)(ヌバキソビッド筋注)など、世界で最も困難な感染症に取り組んでおります。当社パイプラインの拡充およびプログラムの開発に対する支援を得るために、日本の政府機関およびWHO(世界保健機関)、PAHO(Pan American Health Organization)、Gavi(Global Alliance for Vaccines and Immunization)を含む主要な世界的機関とのパートナーシップを締結しております。これらのパートナーシップは、当社のプログラムを実行し、それらのポテンシャルを最大限に引き出すための重要な能力を構築するために必要不可欠です。

[ヌバキソビッド筋注 一般名:組換えコロナウイルス(SARS-CoV-2)ワクチン]
- 2024年9月、当社は、2024年4月に製造販売承認申請を行ったヌバキソビッド筋注1mLについて、SARS-CoV-2による感染症の予防を効能または効果として厚生労働省から製造販売承認を取得したことを公表しました。ヌバキソビッドは、オミクロン株JN.1系統に対応した1価ワクチンです。本製剤は、パンデミック下のまん延予防の緊急の必要性に応じた特例臨時接種と異なり、1日に多数の方に接種することを想定しない場合の流通および使用に適した1回0.5mL 接種2回分のバイアル製剤です。本承認は、抗原株の変更に係る臨床および品質のデータに加え、ヌバキソビッドがJN.1およびKP.2、KP.3を含むその下位系統に対しても中和抗体を誘導することが認められた非臨床データに基づきます。


パイプラインの現状
当社グループの各疾患領域および事業分野における研究開発活動の概要は、以下に示すとおりです。後出する主要な疾患領域および事業分野において開示されている当社グループパイプライン上の治療薬の候補物質は、それぞれ異なる開発段階にあり、現在開発中の候補物質の開発中止や新たな候補物質の臨床ステージ入りにより、パイプラインの内容は今後変わる可能性があります。以下に示す候補物質が製品として上市に至るかは、前臨床試験や臨床試験の結果、様々な医薬品の市場動向、規制当局からの販売承認取得の有無など、様々な要因に影響されます。本表では当社が承認取得を目指しているパイプラインの主な効能および2024年度中に承認されたパイプラインを掲載しています。掲載している効能以外にも、将来の効能・剤型追加の可能性を検討するために臨床試験を行っています。以下の表記載は、米国・欧州・日本・中国に限定していますが、当社グループはその他の地域でも開発活動を行っています。以下、「グローバル」の表記は、米国・欧州・日本・中国を指します。下記の表にあるパイプラインのモダリティは、「低分子」、「ペプチド・オリゴヌクレオチド」、「細胞治療」、「生物学的製剤他」のいずれかに分類しています。

2025年5月8日(決算発表日)における当社グループの消化器系・炎症性疾患領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
MLN0002 <vedolizumab> ENTYVIO (グローバル) エンタイビオ(日本)	ヒト化抗α4β7インテグリンモノクローナル抗体 (注射剤)	生物学的製剤他	クローン病(皮下投与製剤)	米国	承認(24/4)
			潰瘍性大腸炎・クローン病(小児) (静脈注射製剤)	グローバル	P-Ⅲ
			潰瘍性大腸炎・クローン病(小児)(皮下投与製剤)	グローバル	P-Ⅲ
TAK-755(注1) <apadamtase alfa/ cinaxadamtase alfa> アジンマ (米国、欧州、日本)	ADAMTS13酵素補充療法 (注射剤)	生物学的製剤他	先天性血栓性血小板減少性紫斑病	欧州 中国	承認(24/8) 申請(25/3)
			免疫性血栓性血小板減少性紫斑病	米国 欧州	P-Ⅱb P-Ⅱb
TAK-625(注2) <maralixibat>	回腸胆汁酸トランスポーター(IBAT)阻害薬 (経口剤)	低分子	アラジール症候群	日本	承認(25/3)
			進行性家族性肝内胆汁うっ滞症	日本	承認(25/3)
TAK-999(注3) <fazirsiran>	GalNAcベースRNA干渉(RNAi)(注射剤)	ペプチド・オリゴヌクレオチド	α‑1アンチトリプシン欠乏症に伴う肝疾患	米国 欧州	P-Ⅲ P-Ⅲ
TAK-279 <zasocitinib>	チロシンキナーゼ2(TYK2) 阻害薬(経口剤)	低分子	乾癬	グローバル	P-Ⅲ
			乾癬性関節炎	グローバル	P-Ⅲ
			クローン病	―	P-Ⅱb
			潰瘍性大腸炎	―	P-Ⅱb
TAK-079 <mezagitamab>	抗CD38モノクローナル抗体(注射剤)	生物学的製剤他	免疫性血小板減少症	グローバル	P-Ⅲ
			IgA腎症	―	P-I
TAK-227/ZED1227 (注4)	トランスグルタミナーゼ2阻害薬(経口剤)	低分子	セリアック病	―	P-Ⅱb
TAK-101(注5)	Tolerizing Immune Modifying nanoParticle(TIMP)(注射剤)	生物学的製剤他	セリアック病	―	P-Ⅱ
TAK-004	ペプチドアゴニスト(注射剤)	ペプチド・オリゴヌクレオチド	悪心、嘔吐	―	P-I

(注1)KMバイオロジクス社との提携
(注2)Mirum社との提携
(注3)ArrowheadPharmaceuticals社との提携
(注4)Zedira社およびDr. Falk Pharma社との提携、開発はDr. Falk Pharmaが主導
(注5)COUR Pharmaceuticals社との提携


2025年5月8日(決算発表日)における当社グループのニューロサイエンス(神経精神疾患)領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
TAK-861 <oveporexton>	オレキシン2受容体 アゴニスト(経口剤)	低分子	ナルコレプシータイプ1	グローバル	P-Ⅲ
TAK-341/MEDI1341 (注1)	抗α‑シヌクレイン抗体 (注射剤)	生物学的製剤他	多系統萎縮症(MSA)	―	P-Ⅱ
TAK-594/DNL593 (注2)	脳内移行性を有するプログラニュリン融合蛋白質 (注射剤)	生物学的製剤他	前頭側頭型認知症	―	P-Ⅱ
TAK-360	オレキシン2受容体 アゴニスト(経口剤)	低分子	特発性過眠症	―	P-Ⅱ
			ナルコレプシータイプ2	―	P-I
TAK-925 <danavorexton>	オレキシン2受容体 アゴニスト(注射剤)	低分子	ナルコレプシー	―	P-I

(注1)Alexion社(AstraZeneca社の子会社)との提携
(注2)Denali Therapeutics社との提携、開発は同社が主導


2025年5月8日(決算発表日)における当社グループのオンコロジー領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
TAK-113(注1) <fruquintinib> FRUZAQLA (米国、欧州) フリュザクラ (日本)	VEGFR阻害薬(経口剤)	低分子	治療歴を有する転移性大腸がん(mCRC)	欧州	承認(24/6)
			がん化学療法後に増悪した治癒切除不能な進行・再発大腸がん(CRC)	日本	承認(24/9)
SGN-35(注2) <brentuximab vedotin> アドセトリス (欧州、日本、中国)	CD30モノクローナル抗体薬物複合体 (注射剤)	生物学的製剤他	ホジキンリンパ腫におけるBrECADDレジメン(brentuximab vedotin、etoposide、cyclophosphamide、doxorubicin、dacarbazine、dexamethasone)(フロントライン)(注3)	欧州	申請(24/4)(注4)
TAK-121(注5) <rusfertide>	ヘプシジンミメティックスペプチド(注射剤)	ペプチド・オリゴヌクレオチド	真性多血症	米国	P-Ⅲ
TAK-226(注6) <elritercept>	アクチビンAおよびB阻害薬(注射剤)	生物学的製剤他	骨髄異形成症候群(MDS)に伴う貧血 (2次治療)	米国 欧州	P-Ⅲ(注7)
			骨髄繊維症(MF)に伴う貧血	―	P-Ⅱ
TAK-853(注8) <mirvetuximab soravtansine-gynx>	抗体薬物複合体 葉酸受容体α(FRα)が標的(注射剤)	生物学的製剤他	プラチナ製剤感受性卵巣がん	日本	P-Ⅲ
			プラチナ製剤抵抗性卵巣がん	日本	P-Ⅱ
TAK-012	可変デルタ1 (Vδ1) ガンマ・デルタ(γδ)T細胞(注射剤)	細胞治療	再発・難治性の急性骨髄性白血病	―	P-Ⅰ

(注1)HUTCHMED社との提携
(注2)Pfizer社との提携
(注3)German Hodgkin Study Groupが実施したHD21試験のデータに基づく申請
(注4)2025年6月、当社は欧州委員会(EC)より承認を取得したことを公表
(注5)Protagonist Therapeutics社との提携、開発は同社が主導
(注6)Keros Therapeutics社との提携
(注7)ElriterceptのMDSを対象とした試験は被験者登録中
(注8)AbbVie社との提携、プラチナ製剤感受性卵巣がんを対象としたグローバルP-Ⅲ試験は同社が主導


2025年5月8日(決算発表日)における当社グループのその他の希少疾患品目のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
TAK-620(注1) <maribavir> LIVTENCITY (グローバル)	ベンズイミダゾールリボシド系阻害薬 (経口剤)	低分子	臓器移植(造血幹細胞移植も含む)における既存の抗サイトメガロウイルス療法に難治性のサイトメガロウイルス感染症	日本	承認(24/6)
			移植後のサイトメガロウイルス感染(十歳代を含む小児)	グローバル	P-Ⅲ
TAK-577 VONVENDI (米国、日本、中国) VEYVONDI(欧州)	フォン・ヴィレブランド因子[遺伝子組換え](注射剤)	生物学的製剤他	フォン・ヴィレブランド病の出血時および周術期の補充療法(成人)	中国	承認(24/8)
			フォン・ヴィレブランド病の出血時および周術期の補充療法(小児)	グローバル	P-Ⅲ(注2)
			フォン・ヴィレブランド病の予防(小児)	グローバル	P-Ⅲ
TAK-660 アディノベイト (米国、日本) ADYNOVI(欧州)	抗血友病因子 [遺伝子組換え] PEG修飾(注射剤)	生物学的製剤他	血友病A(小児)	欧州	P-Ⅲ
			血友病A	中国	P-Ⅲ

(注1)GSK社との提携
(注2)2025年6月、当社は18歳未満の患者に対する用法・用量追加に係る申請を厚生労働省に行ったことを公表しました。

2025年5月8日(決算発表日)における当社グループの血漿分画製剤のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
TAK-771(注1) <IG Infusion 10% (Human) w/ Recombinant Human Hyaluronidase> HYQVIA(米国、欧州) ハイキュービア (日本)	遺伝子組換え型 ヒトヒアルロニダーゼ含有 免疫グロブリンG補充療法 (皮下注射製剤)	生物学的製剤他	原発性免疫不全症候群・続発性免疫不全症候群	日本	承認(24/12)
			慢性炎症性脱髄性多発根神経炎・ 多巣性運動ニューロパチー	日本	申請(24/8)(注2)
TAK-880 <10% IVIG (Low IgA)>	免疫グロブリン 10% [ヒト由来](注射剤) (IgA低含有)	生物学的製剤他	原発性免疫不全症候群	欧州 米国	承認(25/5) 申請(24/8)
TAK-961 <IVIG> 献血グロベニン-I (日本)	免疫グロブリン 10% [ヒト由来](注射剤)	生物学的製剤他	複数の適応症	日本	申請(25/2)
	免疫グロブリン 5% [ヒト由来](注射剤)	生物学的製剤他	自己免疫性脳炎(AE)	日本	P-Ⅲ
TAK-330 PROTHROMPLEX TOTAL(欧州)	4因子含有プロトロンビン 複合体濃縮製剤[ヒト由来] (注射剤)	生物学的製剤他	血液凝固障害、手術時の直接経口抗凝固薬(DOAC)使用に伴う出血傾向の抑制	米国	P-Ⅲ
TAK-881 <Facilitated 20% SCIG>	遺伝子組換え型 ヒトヒアルロニダーゼ 含有免疫グロブリンG 20% 補充療法(注射剤)	生物学的製剤他	原発性免疫不全症候群	米国 欧州 日本	P-Ⅲ P-Ⅲ P-Ⅲ

(注1)Halozyme社との提携
(注2)2025年6月、当社は、本適応追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を厚生労働省より取得したことを公表しました。


2025年5月8日(決算発表日)における当社グループのワクチンのパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
TAK-019(注1) ヌバキソビッド筋注 (日本)	組換えコロナウイルス (SARS-CoV-2)ワクチン (注射剤)	生物学的製剤他	新型コロナウイルス(SARS-CoV-2)による感染症の予防(オミクロン株JN.1系統に対応した1価ワクチン)	日本	承認(24/9)
TAK-003 QDENGA(グローバル)	4価デング熱ワクチン (注射剤)	生物学的製剤他	4種すべての血清型によるあらゆる重症度のデング熱ウイルスによる感染症の予防、ただし4歳以上が対象 (追加接種としての延長投与)	―	P-Ⅲ

(注1)Novavax社との提携

オプション契約:当社が臨床開発かつ/または商業化を将来行う可能性がある契約上の権利を保有するその他のパイプラインの一部
2025年5月8日(決算発表日)における、当社が臨床開発かつ/または商業化を将来行う可能性がある契約上の権利を保有するその他のパイプラインの一部は以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。

開発コード 製品名 (国/地域)	薬効(投与経路)	モダリティ	適応症/剤型追加	国/地域	開発段階
HQP-1351(注1) <olverembatinib>	BCR-ABL/TKI チロシンキナーゼ阻害薬(経口剤)	低分子	慢性骨髄性白血病	米国 欧州 日本	P-Ⅲ
ACI-24.060(注2)	アミロイドβ能動免疫	生物学的製剤他	アルツハイマー病	―	P-Ⅱ

(注1)HQP-1351/olverembatinibは参考情報としてのみ掲載。特定の独占的ライセンスを取得するためのオプション権を当社が行使(規制当局による承認を含む慣習的な条件を満たす必要がある)するまでの間、Ascentage Pharma社は本候補物質を所有し単独で臨床開発を実施
(注2)ACI-24.060は参考情報としてのみ掲載。特定の独占的ライセンスを取得するためのオプション権を当社が行使(規制当局による承認を含む慣習的な条件を満たす必要がある)するまでの間、AC Immune社は本候補物質を所有し単独で臨床開発を実施


パイプラインから削除されたプロジェクト
2024年4月1日以降に中止したプロジェクトは以下のとおりです。

開発コード	適応症/剤型追加 (国/地域、開発段階)	中止および終了理由
TAK-141/JR-141 <pabinafusp alfa>	ハンター症候群 (中枢性および身体症状) (欧州 P-Ⅲ)	提携に関する当社の戦略的評価の結果に基づき、当社は、ハンター症候群の治療薬であるpabinafusp alfa(JR-141・TAK-141)を商業化するための特定の地域を対象とした独占的な提携およびライセンス契約を終了することをJCRファーマと合意。JCRファーマは、これまで通りJR-141の臨床開発を主導し、参加している患者さんのために臨床第3相試験を継続する予定。
TAK-935 <soticlestat>	レノックス・ガストー症候群 (グローバル、P-Ⅲ)	臨床試験において主要評価項目を満たさなかった。
<ponatinib>	フィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ性白血病(小児適応)(P-Ⅰ)	用量制限毒性により臨床試験を終了。
TAK-925 <danavorexton>	麻酔後の回復(P-Ⅱ)	患者登録の進捗不良のため試験を中止。
Cx601 <darvadstrocel>	難治性のクローン病に伴う複雑痔瘻(小児) (欧州・日本、P-Ⅲ)	欧州市場での販売を中止。
MLN0002 <vedolizumab>	同種造血幹細胞移植を受けている患者における移植片対宿主病の予防(静脈注射製剤) (欧州・日本、P-Ⅲ)	COVID-19のパンデミック中に試験の患者募集を早期に終了。 承認申請は行わない。
<cabozantinib>	転移性去勢抵抗性前立腺がん (アテゾリズマブとの併用) (日本、P-Ⅲ)	臨床試験結果および当社の開発戦略の評価に基づき、 転移性去勢抵抗性前立腺がんの開発を中止。
TAK-500	固形がん(P-Ⅰ)	用量制限毒性により臨床試験を終了。
TAK-653	抗うつ薬による効果が不十分な大うつ病(P-Ⅱ)	Neurocrine社との契約内容を変更。当社は日本における独占的権利を再獲得し、マイルストンおよびその他の地域の売上に基づくロイヤルティを受け取る権利を有する。当社は日本における開発に係る費用を負担。Neurocrine社は日本以外の全世界での開発に係る費用を負担し、日本における売上に基づくロイヤルティを受け取る権利を有する。
TAK-935 <soticlestat>	ドラベ症候群 (グローバル、P-Ⅲ)	臨床試験において主要評価項目を満たさなかった。
TAK-186	EGFR発現固形がん(P-Ⅱ)	臨床第1/2相試験から得られているデータに基づき開発中止を決定。
TAK-280	B7‑H3発現固形がん(P-Ⅰ)	臨床第1/2相用量漸増試験から得られているデータに基づき開発中止を決定。
TAK-062	セリアック病(P-Ⅱ)	臨床試験において主要評価項目を満たさなかった。
TAK-676 <dazostinag>	固形がん(P-Ⅱ)	臨床第1/2相試験から得られているデータに基づき開発中止を決定。

ライセンスおよび共同研究開発契約
①ライセンスおよび共同研究開発契約の概要
当社は通常の事業において、製品開発および商業化のために第三者とライセンス契約や業務提携を行うことがあります。当社の事業は、こうした個々の契約に大きく依存するものではありませんが、これらの契約は全体として、社内外のリソースを組み合わせて活用することで新製品の開発や上市を可能にするという当社の戦略の一部を構成しています。これまで製品上市に寄与してきた契約の一部に関する概要は以下の通りであります。
- アドセトリス:2009年、当社はPfizer Inc.(Pfizer社)(2023年12月にPfizer社が買収したSeagen, Inc.の権利を継承)と、アドセトリスのグローバル共同開発および世界各国(同社が本剤を販売している米国、カナダを除く)における販売の提携契約を締結しました。本提携関係に基づき、当社による開発および販売の進捗に関してマイルストン支払いを行いました。また、契約対象地域におけるアドセトリスの正味売上高に基づき10%台前半から20%台半ばの割合で段階的なロイヤルティを支払います。当社とPfizer社は、本提携関係のもとで実施される選択された開発活動の費用を均等に共同で負担しますが、2025年3月31日現在、当社のアドセトリス提携契約に基づく販売マイルストンの残存支払見込額はありません。本提携関係は、いずれか一方の当事者による正当な事由または両者の合意をもって解除することができます。当社は本提携関係を自由に解除でき、Pfizer社は一定の状況において本提携関係を解除できます。両社により提携解除がなされなかった場合、本契約は全ての支払い義務の満了をもって自動的に終了します。
- FRUZAQLA/フリュザクラ:2023年、当社はHUTCHMED Limited(HUTCHMED社)と、フルキンチニブの全世界(中国本土、香港およびマカオを除く)を対象とした開発、商業化および製造に関する独占的ライセンス契約を締結しました。FRUZAQLA/フリュザクラは、米国、欧州、日本および当社がライセンス権を有するその他の国々で承認を取得しています。本ライセンス契約に基づき、当社による開発、規制上および販売の進捗に関するマイルストンに加え、正味売上高に応じたロイヤルティを支払います。本契約は、当社がライセンス権を有する地域において最後のライセンス品のロイヤルティ期間の満了まで継続しますが、それ以前に終了する場合もあります。当社は書面通知により任意でライセンス契約を終了することが可能であり、またいずれの当事者も正当な事由がある場合にライセンス契約を終了することが可能です。
- トリンテリックス:2007年、当社はH. Lundbeck A/S(ルンドベック社)とライセンス、開発、供給および販売契約を締結し、同社の保有する気分障害・不安障害治療薬パイプライン上の複数の化合物について米国および日本における独占的な共同開発および共同販売権を取得しました。2024年7月、ルンドベック社は、当社が米国におけるトリンテリックスの正味売上高に基づきルンドベック社へロイヤルティを支払うことを定めた契約の変更について合意したことを公表しました。本契約変更により、ルンドベック社との共同販売および同社による開発資金の提供は終了しました。本契約は無期限に存続しますが、両者の合意または正当な事由をもって解除されます。

②将来に向けた研究プラットフォームの構築/研究開発における提携の強化
自社の研究開発機能向上への注力に加え、社外パートナーとの提携も、当社研究開発パイプライン強化のための戦略における重要な要素の一つです。社外提携の拡充と多様化に向けた戦略により、様々な新製品の研究に参画し、当社が大きな研究関連のブレイクスルーを達成する可能性を高めます。
- 2024年4月、当社と公益財団法人がん研究会(がん研究会)は、がん領域の開発提携に関する契約を締結したことを公表しました。当社とがん研究会は、本契約に基づき、グローバル早期臨床試験の推進や橋渡し研究(トランスレーショナルリサーチ・リバーストランスレーショナルリサーチ)を推進すること等を目的として、双方の強みを活かした交流を行い、現在進行している医薬品開発における必要な情報共有や協議を行っていきます。これにより、優れた画期的な抗がん剤を創出し、いち早くがん患者とその家族の元にお届けすることを目指します。
- 2024年4月、当社、アステラス製薬株式会社(アステラス製薬)および株式会社三井住友銀行は、日本発の革新的な医薬品の創出に向けた創薬シーズのインキュベーションを行う合弁会社の設立に関する基本合意契約を締結したことを公表しました。3社は合弁会社の設立に加えて、当社およびアステラス製薬で培われたグローバル創薬研究開発のノウハウに基づいたサポートを合弁会社に提供し、新薬開発のオープンイノベーションならびに創薬シーズの社会実装の促進ならびに革新的な医薬品開発を行うスタートアップ企業創出につなげます。合弁会社は、設立後、国内のアカデミア・製薬企業・スタートアップ企業などが有する有望な創薬シーズへのアクセスをはじめ、共同研究等を通じてインキュベーション活動を開始予定です。
- 2024年5月、当社とAC Immune SA(AC Immune社)は、AC Immune社がもつ毒性アミロイドβ(Aβ)を標的とする能動免疫療法に関する全世界の独占的オプションとライセンス契約を締結したことを公表しました。本契約には、AC Immune社がアルツハイマー病治療薬として開発中のACI-24.060が含まれます。ACI-24.060は、抗Aβ能動免疫療法候補薬で、 プラークの形成やアルツハイマー病を進行させると考えられている毒性Aβに対する強力な抗体反応を誘導するように設計されております。ACI-24.060は、脳内のプラークを除去し、かつプラーク形成を効果的に抑制することで、アルツハイマー病の進行を遅らせる可能性があります。ACI-24.060については現在、前駆期アルツハイマー病の被験者とダウン症候群の成人患者を対象に被験薬の安全性、忍容性と免疫原性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照臨床第1b/2相試験(ABATE試験)を実施しております。AC Immune社は、ABATE試験を完了させる責任を負います。当社がオプションを行使した場合、当社はオプション行使以降の臨床開発を当社の費用負担で行い、世界各地での申請業務と全世界での商業化の責任を負います。
- 2024年6月、当社はAscentage Pharma社とolverembatinibの独占的ライセンスを獲得するためのオプション契約を締結したことを公表しました。Olverembatinibは、慢性骨髄性白血病(CML)およびその他の血液がんを対象に現在開発が進められており、ベスト・イン・クラスとなりうる経口の第三世代BCR-ABLチロシンキナーゼ阻害薬(TKI)です。当社がオプションを行使した場合、中国本土、香港、マカオ、台湾およびロシア以外の全地域でolverembatinibの開発および商業化に関する全世界的な権利を有することになります。本契約の一環として、Ascentage Pharma社は引き続きライセンスオプション行使前のolverembatinibのすべての臨床開発について単独で責任を負います。Olverembatinibは現在、TKI抵抗性の慢性期CML(CP-CML)またはT315I変異を有する移行期CML(AP-CML)の成人患者、および第一世代および第二世代TKIに抵抗性および/または不耐容を示すCP-CML成人患者の治療薬として、中国で承認・販売されております。
- 2024年12月、当社は、Keros Therapeutics社とelriterceptの中国本土、香港、マカオを除く全世界での開発、製造、商業化に関する独占的なライセンス契約を締結したことを公表しました。Elriterceptは、骨髄異形成症候群(MDS)および骨髄線維症(MF)など一部の血液がんに関連する貧血を治療するために設計された、後期開発段階のアクチビン阻害剤です。Elriterceptは、貧血関連疾患において重要な役割を果たすと考えられているアクチビンAおよびBタンパク質を標的としています。現在2つの臨床第2相試験が進行中であり、1つはvery lowリスク、lowリスク、intermediateリスク MDS患者に対する試験、もう1つはMF患者に対する試験です。very lowリスク、lowリスク、intermediateリスク MDSの輸血依存性貧血の成人患者に対するelriterceptの評価を行う臨床第3相RENEW試験は、まもなく登録を開始します。当社は、これらのがんにおける患者層、治療全体においてelriterceptを評価する予定です。Elriterceptは米国食品医薬品局(FDA)から、very lowリスク、lowリスク、intermediateリスク MDSの治療開発に対して、ファストトラック指定を受けています。
- 2024年12月、当社および東北大学創薬戦略推進機構は、革新的な臨床試験ネットワーク構築と利活用を目的とした戦略的連携を開始したことを公表しました。本戦略的連携は、2024年10月から2027年9月までの3年間で臨床開発の効率化と患者の医療アクセス向上を同時に実現することを目指しています。東北大学病院は、医療データ基盤の構築や統合、また各種解析のためのデジタルツール開発等を行い、地域医療ネットワークや、そこに蓄積される医療関連データを臨床開発で利活用します。これにより、当社が主導する臨床試験への参加に適した患者の特定と登録、当社が主導する臨床試験への参加に適した患者への機会の提供が迅速化することが期待されます。
- 2025年3月、当社は、Blackstone Life Sciences(BXLS社)とmezagitamab(TAK-079)の開発資金調達契約を締結しました。本契約に基づき、当社は、2026年3月期から2029年3月期までの間に、免疫性血小板減少症(ITP)およびIgA腎症の臨床第3相試験の共同資金として、最大300百万米ドルを受領します。当社は、研究開発費の発生に応じて当該資金を研究開発費の減額として認識します。全てのマイルストンを達成した場合、BXLS社は、規制当局による承認に関するマイルストン最大240百万米ドル、および累計売上に基づくマイルストン最大300百万米ドルを受領する権利を有します。加えて、商業化された後、BXLS社は米国における売上に対するロイヤルティを受領する権利を有します。

③研究開発における提携
下表では、「①ライセンスおよび共同研究開発契約の概要」以外の、研究開発における当社の提携および外部化提携を記載しており、全ての共同研究開発活動を記載しているものではありません。「内容/目的」欄の記述は、別途記載されていない限り契約締結時点のものを示しています。

消化器系・炎症性疾患領域

提携先	国	内容/目的
Arrowhead Pharmaceuticals	米国	α-1アンチトリプシン欠乏症による肝疾患(AATLD)を対象とし、臨床段階にあるRNA干渉(RNAi)治療薬fazirsiran(TAK‑999、ARO‑AAT)の開発に向けた提携およびライセンス契約。ARO‑AATは、AATLDの進行を引き起こす変異型α‑1アンチトリプシン蛋白の産生を低減する目的で設計されたファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性がある。
COUR Pharmaceuticals	米国	COUR社からグリアジンタンパク質含有のImmune Modifying NanoparticleであるTIMP-GLIA(TAK‑101)の全世界での独占的な開発および製品化の権利を獲得。
Engitix	英国	Engitix社独自の細胞外マトリックス探索プラットフォームの活用による、肝線維症およびクローン病や潰瘍性大腸炎などの線維性の炎症性腸疾患に対する新規治療薬の特定と開発に関する共同研究およびライセンス契約。
Genevant Sciences Corporation	米国	肝星細胞を標的とするGenevant社のLNPプラットフォームを活用し、肝線維症の進行を阻止または回復させるため当社が設計したRNAiオリゴヌクレオチドを送達することを目的とした提携およびライセンス契約。
KMバイオロジクス	日本	血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)を対象とするが、同疾患に限らず、rADAMTS13(TAK-755)を治療に用いるための開発提携およびライセンス契約。
Mirum Pharmaceuticals	米国	アラジール症候群(ALGS)、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)および胆道閉鎖症(BA)を対象としたmaralixibat(TAK-625)の日本における開発および販売に関する独占的ライセンス契約。
Pfizer	米国	2016年に締結されたTAK-647の全世界における開発および販売に関する独占的ライセンス契約。当社は、ポートフォリオの優先順位付けにより代謝障害関連脂肪肝炎(MASH)を対象としたTAK-647のさらなる開発を継続しないことを決定。
UCSD/Fortis Advisors	米国	UCSD(カリフォルニア大学サンディエゴ校)からのライセンス技術を活用し、好酸球性食道炎治療薬としてブデソニド経口製剤(TAK-721)を開発。
Zedira/Dr. Falk Pharma	ドイツ	セリアック病におけるグルテンに対する免疫反応を予防するよう設計された、ファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性のある組織トランスグルタミナーゼ2(TG2)阻害薬TAK-227/ZED1227の開発および販売に関する提携・ライセンス契約。当社は米国およびその他の地域(欧州、カナダ、オーストラリアおよび中国を除く)における独占的権利を保有。

ニューロサイエンス(神経精神疾患)領域

提携先	国	内容/目的
AC Immune	スイス	アルツハイマー病治療薬として開発中のACI-24.060を含む、AC Immune社の毒性アミロイドβ(Aβ)を標的とする能動免疫療法に関する全世界の独占的オプションとライセンス契約。
AcuraStem	米国	AcuraStem社の、筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対するPIKFYVEを標的とした治療薬について、全世界の開発および商業化に関する独占的ライセンス契約。
Alexion(AstraZenecaの子会社)	英国	多系統萎縮症(MSA)およびパーキンソン病の治療薬候補として、alpha‑synuclein抗体であるMEDI1341/TAK-341の共同開発・販売契約。
Anima Biotech	米国	遺伝的に特定された神経疾患に対するmRNA翻訳調節薬に関する戦略的な共同研究・開発。
BioMarin	米国	髄腔内投与により外因性アリルスルファターゼA酵素の中枢神経系への直接補充を可能にする技術の導入。急速に進行し、最終的には生命を脅かす希少な神経変性疾患である異染性白質ジストロフィー(MLD)患者において長期的な治療を行う(TAK-611)。
Denali Therapeutics	米国	Denali社が有する脳へのバイオ治療薬移行性を高めるTransport Vehicle(TV)プラットフォーム技術を用いた、最大3つの神経変性疾患治療薬候補の開発および販売に関する戦略的オプションおよび提携契約。当社は2021年度第3四半期に、DNL593/TAK‑594およびDNL919/TAK‑920に関するオプション権を行使。2023年度第2四半期にDNL919/TAK-920の開発を中止。2025年2月にATV:TREM2に関する提携プログラムを、当社およびDenali社合意のもと終了。
ルクサナバイオテク	日本	Luxna社の画期的な人工修飾核酸技術の、神経疾患領域における複数の未公開の標的遺伝子に対する全世界での独占的ライセンス契約。
Neurocrine Biosciences	米国	TAK-041/NBI-1065846、TAK-653/NBI-1065845およびTAK-831/NBI-1065844(luvadaxistat)を含む7つの当社の早期から中期開発段階の精神疾患領域パイプラインに関する開発および製品化に関する提携。当社は開発マイルストン、販売マイルストン、および正味売上高に応じたロイヤルティを取得する権利を有する。特定の開発段階において、当社はすべての臨床試験プログラムについて、1つひとつのパイプラインごとに、50:50の利益配分を受ける、または受けない選択をすることができる。2021年6月、当社はTAK-831/NBI-1065844(luvadaxistat)の更なる開発費用の分担をしないことを決定。当社は、引き続きTAK-831/NBI-1065844(luvadaxistat)に関するマイルストンおよびロイヤルティを受領する権利を保持。2023年11月、Neurocrine社はTAK-041/NBI-1065846の臨床第2相試験は主要および副次評価項目を満たさず、さらなる開発を支持しない旨を公表。2024年9月、Neurocrine社は統合失調症に伴う認知機能障害(CIAS)患者を対象としたTAK-831/NBI-1065846の臨床第2相試験において主要評価項目を満たさず、さらなる開発を中止する旨を公表。2025年1月、当社とNeurocrine社はTAK-653に関する契約内容を変更。当社は日本における独占的権利を再獲得し、マイルストンおよびその他の地域の売上に基づくロイヤルティを受け取る権利を有する。当社は日本における開発に係る費用を負担。Neurocrine社は日本以外の全世界での開発に係る費用を負担し、日本における売上に基づくロイヤルティを受け取る権利を有する。
ぺプチドリーム	日本	神経筋疾患および神経変性疾患に対するペプチド‑薬物複合体(PDCs)の創製に関する共同研究および独占的ライセンス契約。

オンコロジー領域

提携先	国	内容/目的
AbbVie	米国	抗葉酸受容体α(FRa)陽性の卵巣がんを対象とした、mirvetuximab soravtansine-gynxの日本における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約。
Adimab	米国	オンコロジー領域において、3つのモノクローナル抗体及び3つのCD3二重特異性抗体の創薬・開発・販売。
Ascentage Pharma	中国	慢性骨髄性白血病(CML)およびその他の血液がんを対象に開発が進められているBCR-ABLチロシンキナーゼ阻害薬(TKI)であるolverembatinib/HQP1351の独占的ライセンスを獲得するためのオプション契約。当社がオプション権を行使した場合、中国本土、香港、マカオ、台湾およびロシア以外の全地域で、olverembatinibの開発および商業化に関する全世界的な権利を獲得。
Crescendo Biologics	英国	がん領域におけるHumabody®を用いた治療薬の創製、開発および販売。
Egle Therapeutics	フランス	腫瘍特異的制御性T細胞の新規標的を特定し、独自の抗サプレッサーに基づく免疫療法を開発。
Exelixis	米国	新規オンコロジー治療薬cabozantinibに関して、日本における進行性腎細胞癌及び肝細胞癌をはじめ適応拡大を含めた独占的な開発・販売権を獲得。
F-star	英国	F-star社の独自のFcab™およびmAb2 ™プラットフォームを活用する、非開示の、がん免疫標的を対象とした二重特異性抗体に関する研究提携および研究、開発および販売に関してロイヤリティを伴う全世界を対象とした独占的ライセンス契約。当社は、本契約に基づくすべての研究、開発および販売に関する活動を担う。
GSK	英国	新規がん治療薬niraparibに関して、日本における全てのがん、および韓国及び台湾においては前立腺がんを除く全てのがんに関する独占的開発・販売権を獲得。
Heidelberg Pharma	ドイツ	抗体薬物複合体に関する2標的に関するライセンスを含む研究提携(アルファアマニチン毒素及び独占権を有するリンカー)。
Keros Therapeutics	米国	Keros Therapeutics社との、全世界(中国本土、香港およびマカオを除く)を対象とした、elritercept(TAK-226)の開発、製造および商業化に関する独占的なライセンス契約。
KSQ Therapeutics	米国	KSQ社のCRISPRomics®技術を用いたがんに対する新規免疫ベース治療に関する、研究・開発・商業化における戦略的提携。
Kumquat Biosciences	米国	新規の低分子阻害薬によるがん免疫療法の単剤および/または併用療法としての開発および商業化に関する戦略的な独占的提携。
MD Anderson Cancer Center(MDACC)	米国	MDACCのプラットフォームおよび専門性と、当社の開発、製造ならびに商業化の能力を活用し、B細胞性の悪性腫瘍やその他のがんの治療に対して、臍帯血由来キメラ抗原受容体を発現したNK(CAR-NK)細胞療法を提供するための独占的ライセンス契約および共同研究契約。当社は、再発・難治性のB細胞性悪性腫瘍を対象としたTAK-007の開発を継続しないことをデータに基づき決定。
Memorial Sloan Kettering Cancer Center	米国	多発性骨髄腫、急性骨髄性白血病および追加対象として固形がんの治療を目的とした新規のキメラ抗原受容体発現T細胞(CAR‑T)の細胞療法を開発するための戦略的な共同研究契約およびライセンス契約を締結。本共同研究は、現在、Memorial Sloan Ketteringの細胞工学センターの責任者であるMichel Sadelainが共同で実施。当社におけるパイプラインの優先順位付けおよび他家細胞療法への戦略的シフトにより、当社はTAK-940のさらなる開発を継続しないことを決定。当社とMemorialSloan Ketteringは、細胞療法関連技術のライセンス契約の分野で提携関係を継続。
Protagonist Therapeutics	米国	真性多血症を対象とした、天然型ホルモンへプシジンの注射用へプシジンミメティクスペプチドであるrusfertide(TAK-121)の全世界を対象とした開発および商業化に関するライセンス・提携契約。
Teva Pharmaceutical Industries	イスラエル	Teva社のAttenukineTMプラットフォーム技術を活用する複数のターゲットの研究提携および全世界の権利。

血漿分画製剤

提携先	国	内容/目的
Halozyme	米国	HYQVIAの拡散と吸収を高めることを目的としたHalozyme社の独自基盤技術ENHANZE™の導入。
Kamada	イスラエル	静脈投与α1プロテアーゼインヒビター(GLASSIA)の開発および商用化の導入契約;GLASSIAの米国、カナダ、オーストラリアおよびニュージーランドにおける独占的供給および流通;継続中の市販後コミットメントの実施。
Johnson & Johnson/Momenta Pharmaceuticals	米国	Johnson & Johnson社に買収されたMomenta Pharmaceuticals社との、臨床開発段階にある高シアル化免疫グロブリン(hsIgG)候補物質に関するライセンス契約。
PreviPharma	欧州	新規標的タンパク質の開発に関する研究提携およびオプション契約。

ワクチン

提携先	国	内容/目的
Novavax	米国	厚生労働省(MHLW)および日本医療研究開発機構(AMED)からの助成対象となったNovavax社のCOVID‑19ワクチン「ヌバキソビッド®筋注」の日本における開発、製造、商業化に関するNovavax社との提携。2024年9月に当社は、SARS-CoV-2オミクロン株JN.1系統による感染症の予防を対象に、2回接種分バイアルであるヌバキソビッド筋注1mL製剤の製造販売承認を取得したことを公表しました。

その他/複数の疾患領域

提携先	国	内容/目的
BridGene Biosciences	米国	BridGene社のケモプロテオミクスプラットフォームを用いて、「undruggable」なターゲットに対する低分子医薬品の発見を目指す共同研究。
京都大学iPS細胞研究所(CiRA)	日本	当社重点領域疾患(ニューロサイエンス、オンコロジー、消化器系・炎症性疾患を含む)でのiPS細胞の臨床応用およびiPS細胞のトランスレーショナルサイエンスが注目される追加領域での探索。
Charles River Laboratories	米国	Charles River Laboratories社が有するエンド・ツー・エンドの創薬および安全性評価プラットフォームを活用し、当社の重点疾患領域における複数のプログラム群を候補化合物の段階まで進めるため提携。
Evozyne	米国	最大4つの希少疾患を対象に、次世代遺伝子治療薬の開発に活用できるタンパク質の研究開発における共同研究およびライセンス契約。
GSK	英国	GSK社およびミシガン大学とのヒトサイトメガロウイルス感染症治療薬としてのTAK-620(maribavir)導入契約。
Ipsen	フランス	後天性血友病A治療薬としてのオビザー開発のための譲渡(購入)契約。緊急および非緊急の手術におけるインヒビター保有先天性血友病A患者への適用開発も含む。
Massachusetts Institute of Technology	米国	人工知能(AI)の開発と応用を促進し、人の健康と医薬品開発に貢献するためのMIT‑Takedaプログラム。 Abdul Latif Jameel Clinic for Health in Machine Learning(J‑Clinic)に設置する新しいプログラムは、当社およびMITの専門知識を組み合わせて活用し、当社の投資によってサポートされる。

知的財産
特許や登録商標を用いて可能な限り自社の製品や技術を守ることは、当社グループの事業戦略において重要な部分を占めています。当社グループが市場競争力を維持し高めるためには、営業秘密、当社独自のノウハウ、技術的イノベーションおよび第三者との契約の取り決めが欠かせません。当社がビジネス上の成功を収めることが出来るかどうかは、強固な特許を取得し行使する能力や、営業秘密を保護し続ける能力、第三者の知的財産権を侵害することなく事業を行う能力、付与されたライセンスの条件を遵守する能力に依存する場合があります。新薬の開発は長期間にわたり、研究開発は多くの費用を必要とします。また、治療薬候補のうち上市されるものはごくわずかであることから、知的財産の保護は新薬の研究開発への投資の回収において重要な役割を担っています。
当社グループは米国、日本、欧州の主要国において可能な限り当社独自の技術の特許保護を求めていきます。その他の国々についても、可能な国々において、選別したうえで特許保護を求めていきます。いずれの場合にも特許保護自体を取得するか、ライセンサーを通じて特許出願をサポートするよう努めています。特許は、当社グループが使用する技術を保護するための主要な手段です。特許は、特許期間中の医薬品に関する発明に基づく他社による製造、使用、販売、販売の提示を排除する権利を特許権者に付与します。当社グループのバイオ医薬品を保護するために、有効成分をカバーする物質特許、薬の用途、製造方法、製剤に関する特許等、様々な種類の特許を使用しています。
当社グループの医薬品(特に、低分子化合物医薬品)は、主に物質特許によって保護されています。物質特許の存続期間終了をもって当該医薬品の市場独占権は失われる場合がありますが、その後も当該物質の用途、用法、製造方法、新規組成物または剤型に関する特許等の非物質特許によって、商業利益が保護されることがあります。物質特許が満了した場合でも、各国の関連法規制によるデータ保護制度または市場の保護により対象製品が保護されることもあります。
米国では、原則として最も早い通常の特許出願日から20年で特許は満了しますが、米国特許商標庁の審査遅延による特許の発行遅延があった場合は特許期間の調整が行われる可能性があります。また、製品、製品を使用した治療法、製品の製造方法に関する米国の医薬特許は、米国食品医薬品局(FDA)による製品の承認審査期間に応じて特許期間延長の対象となる場合があります。このような場合の存続期間の延長は5年を上限としており、製品の承認取得から14年を超える延長は認められません。FDAの遅延に基づく期間延長が認められるのは、1製品につき1件の特許のみです。FDAは、新規化合物またはオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に対しては、特許による独占権に加えて、データあるいは市場の独占権を追加付与することがあり、これらは既にある特許保護期間と並行して存続します。データ保護規制またはデータ独占権は、ジェネリック医薬品を発売し得る競合他社が、先発品の安全性および有効性を確立する際にスポンサーが作成した臨床試験データを新規化合物については5年間、オーファンドラッグについては7年間、またはバイオ医薬品については12年間は使用できないようにするものです。市場独占権は、同じ薬剤を同じ適応症で販売することを禁止するものです。
日本では、有効成分については、特許庁により特許が付与されます。患者さんの疾患の治療・診断方法に関する特許請求項は日本では特許の対象となりませんが、特定の疾患、適応症の治療に使用する医薬組成物に関する特許請求項は、特許の対象となります。日本では原則として出願より20年で特許は満了します。医薬特許は、医療品製造承認取得までに要した時間により、5年を限度として延長されることがあります。米国と異なり、日本では1製品につき1つ以上の特許を延長することができます。また、日本では、医薬品の安全性と効能を確認する再審査制度を設けており、その期間は新有効成分含有医薬品については8年、新効能・新医療用配合剤については4年から6年、オーファンドラッグについては10年となっています。
欧州連合(EU)では、欧州特許庁(EPO)または欧州各国の国家特許庁で特許を申請することができます。EPOの制度では、EU全体および英国、スイス、トルコ等のいくつかのEU非加盟国での特許を一括申請することができます。EPOが特許を付与すれば、特許権者が指定する国々において特許が有効となります。特許権者の要請により、統一特許裁判所(UPC)協定に批准した単一特許(UP)制度に参加しているEU加盟国の領域については単一効特許が認められています。EPOまたは欧州諸国のいずれかが認める特許の存続期間は、原則として出願から20年です。医薬品の特許は、補充的保護証明書(SPC)制度のもと、さらに追加の独占期間を付与されます。SPCは、特許権者が欧州医薬品庁または各国の規制当局から販売承認を受けるのに要した時間を補償する制度です。SPCによる特許期間の最長の延長期間は5年であり、欧州で最初の販売承認を取得した日から最長15年まで特許期間を延長することができます。認可された小児臨床試験計画(PIP)によるデータが提出されたオーファン以外の製品であれば、その医薬品に係るSPCのさらなる6ヶ月の小児延長が認められます。SPC制度を含め、承認後の特許は、各国の法制度により運用されています。特許およびSPCに関する規制はそれぞれ欧州特許庁およびEUのレベルで作られましたが、国ごとの運用の違いにより、例えば、EU各国の国内裁判所で無効申立てされた場合など、必ずしも同じ結果にはつながりません。また、EUは承認されたヒト用医薬品につき、特許保護と並行してデータ独占権を与えています。現在承認されている医薬品に関する制度は、通常「8+2+1」と呼ばれています。これは、まず初めに競合他社が関連データに依拠することができないデータ保護期間が8年間、続いて競合他社が販売承認申請のために当該データを使用できるものの、競合品を上市することができない市場独占期間が2年間、さらに、スポンサーが最初のデータ保護期間8年間の間に、他の治療薬が存在しない適応症か「既存治療薬に比べて有意な臨床的有効性」が認められる新たな適応症を追加した場合、追加で1年間の市場独占権を認めるものです。これは各国での承認にもEUの中央審査による承認にも当てはまります。また、EUには米国に類似したオーファンドラッグの独占制度があります。医薬品がオーファンドラッグとして指定された場合、10年間の市場独占権が与えられ、この間当該医薬品と同じ適応症を持つ同様の医薬品には販売承認が付与されません。特定の条件下では、小児臨床試験計画の完了によるさらに2年間の小児用医薬品に係る延長が認められます。規制上のデータ保護等の制度を含む欧州の医薬品法は現在改正が行われており、将来的に異なる独占期間が適用される可能性があります。
当社グループ製品の関連特許満了後の後発品の市場参入や、競合他社によるOTC医薬品の発売等、当社グループは世界中で知的財産に関わる課題に直面しています。当社グループのグローバルジェネラルカウンセルは、法務ならびに知的財産権の業務についても監督責任を負っています。当社グループの知的財産部は、下記3つの優先事項に注力することにより、当社グループの全社的な戦略をサポートしています。
・疾患領域およびビジネスユニットの戦略に沿った自社製品および研究開発パイプラインの価値の最大化および関連する権利の保護
・パートナーとの提携サポートによる外部イノベーションのよりダイナミックな活用の促進
・新興国市場を含む世界各国での知的財産権取得および保護(なお、当社の医薬品へのアクセスを拡大するというコミットメントとして、後発開発途上国および低所得国において、特許を申請または特許権を行使しないことを確約しています)
当社グループの知的財産権が侵害されることは、それらの権利から得ることが期待される収益が失われるリスクとなるため、当社グループは特許やその他の知的財産を管理するための内部プロセスを整備しています。当該プロセスでは、第三者からの侵害に継続的に警戒するとともに、当社グループの自社製品および活動が第三者の知的財産権を侵害しないよう、研究開発段階から注意を払っています。
通常の事業活動において、当社グループの特許は第三者から無効の申し立てを受ける可能性があります。当社グループは、当事者として知的財産権に関する訴訟等に関与しております。係属中の重要な訴訟の詳細については、「第5 経理の状況 1 連結財務諸表等 (1)連結財務諸表 連結財務諸表注記 32 コミットメントおよび偶発負債」をご参照ください。


下表では、記載された製品について、対象地域ごとに、存続している物質特許および規制上の保護期間(以下、「RP」)(米国およびEU)もしくは再審査期間(以下、「RP」)(日本)ならびに満了日を記載しております。特許期間の延長(PTE)、補充的保護証明書(SPC)、小児用医薬品に係る独占期間(PEP)は当局により認められたものについては満了日に反映され、申請手続中で認められていないものについては、延長された満了日を別途記載しています。
当社グループのバイオ医薬品は、下記の特許満了期間に関わらず、同じ適応症に対する類似製品またはバイオシミラーを製造する他社との競争に直面するか、今後直面する可能性があります。また、欧州の特許の一部は、SPCにより、いくつかの国で下表に記載の満了期限を超えて対象製品に追加的な保護が付与される場合があります。

製品名		満了日(日本) (注1)(注2)	満了日(米国) (注1)		満了日(EU) (注1)
消化器系疾患領域:
ENTYVIO エンタイビオ		特許:— RP: 2028年7月(注2)	特許:— RP: 2026年5月(注6)		特許:— RP: 2025年5月(注6)
GATTEX/REVESTIVE GATTEX/レベスティブ		特許: — RP:2031年6月(注2)	特許: —(注5)		特許: —
TAKECAB タケキャブ(注3)		特許: 2031年8月	特許: —(注3)		特許: —(注3)
PANTOLOC /CONTROLOC (PANTOPRAZOLE)		未発売	特許: —		特許: —
DEXILANT		未発売	特許: —		特許: —
LIALDA/MEZAVANT(注3) リアルダ		特許: —(注3)	特許: —		特許: —
RESOLOR/MOTEGRITY		未発売	特許: —		特許: —
EOHILIA		未発売	特許:— RP:2031年2月		未発売
希少疾患領域:
TAKHZYRO タクザイロ		特許:2031年1月 PTEが認められれば2036年1月まで延長 RP: 2032年3月(注2)	特許:2032年8月 RP: 2030年8月		特許:2033年11月 RP: 2028年11月
ADVATE アドベイト		特許: —	特許: —		特許: —
ADYNOVATE/ADYNOVI アディノベイト		特許: 2026年1月	特許: 2026年2月 RP: 2027年11月		特許:2029年2月 RP: 2028年1月
ELAPRASE(注3) エラプレース		特許: —(注3)	特許: —		特許: —
REPLAGAL リプレガル		特許: —	未発売		特許: —
VPRIV ビプリブ		特許: —	特許: —		特許: —

製品名		特許満了日(日本) (注1)(注2)	特許満了日(米国) (注1)		特許満了日(EU) (注1)
FIRAZYR フィラジル		特許: — RP: 2028年9月(注2)	特許: —		特許: —
LIVTENCITY リブテンシティ		特許: — RP: 2034年6月(注2)	特許: — RP: 2028年11月		特許: — RP: 2032年11月
VONVENDI ボンベンディ		特許: — RP: 2030年3月(注2)	特許: 2030年12月 RP: 2027年12月		特許: — RP: 2028年8月
RECOMBINATE		未発売	特許: —		未発売
ADZYNMA アジンマ		特許: — RP: 2034年3月(注2)	特許: — RP: 2035年11月		特許: — RP: 2034年8月
血漿由来の免疫疾患治療領域:
GAMMAGARD LIQUID		未発売	特許: —		特許: —
HYQVIA ハイキュービア		特許: — RP: 2031年9月(注2)	特許: — RP: 2026年9月		特許: —
CUVITRU キュービトル		特許: — RP: 2031年9月	特許: — RP: 2028年9月		特許: — RP: 2027年7月
FLEXBUMIN		未発売	特許: —		特許: —
HUMANALBUMIN		未発売	特許: —		未発売
FEIBA ファイバ		特許: —	特許: —		特許: —
HEMOFIL		未発売	特許:—		未発売
IMMUNATE		未発売	未発売		特許:—
IMMUNINE		未発売	未発売		特許:—
CINRYZE		未発売	特許:—		特許:—
GLASSIA		未発売	特許: —		未発売
ARALAST		未発売	特許: —		未発売
オンコロジー領域:
ADCETRIS(注4) アドセトリス		特許: 2028年7月(注7) RP: 2028年5月(注2)(注8)	特許: —(注4)		特許: 2027年10月
LEUPLIN/ENANTONE リュープリン/ENANTONE		特許: —	特許: —		特許: —
NINLARO ニンラーロ		特許: 2031年7月 RP: 2027年3月(注2)	特許: 2029年11月		特許: 2031年11月 RP: 2026年11月
ICLUSIG(注3) アイクルシグ		特許: —(注3)	特許: 2027年1月		特許: —(注3)
ALUNBRIG アルンブリグ		特許: 2032年11月 RP: 2029年1月(注2)	特許: 2031年4月 RP: 2024年4月		特許: 2033年11月 RP: 2028年11月
VECTIBIX(注4) ベクティビックス		特許: —	特許: —(注4)		特許: —(注4)
ZEJULA(注4) ゼジューラ		特許: 2033年1月 RP: 2028年9月(注2)	特許: —(注4)		特許: —(注4)

製品名		特許満了日(日本) (注1)(注2)	特許満了日(米国) (注1)		特許満了日(EU) (注1)
FRUZAQLA フリュザクラ		特許:2029年5月 PTEが認められれば2034年3月まで延長 RP: 2032年9月(注2)	特許: 2028年5月 PTEが認められれば2032年3月まで延長 RP:2028年11月		特許: 2029年5月 RP: 2034年6月
CABOMETYX(注4) カボメティクス		特許: 2029年9月 RP: 2028年3月(注2)	特許: —(注4)		特許: —(注4)
ワクチン領域:
QDENGA		未発売		未発売	特許: — RP: 2032年12月
ニューロサイエンス(神経精神疾患)領域:
VYVANSE/ELVANSE ビバンセ/ELVANSE		特許: 2029年6月 RP: 2027年3月(注2)	特許: —		特許:2024年6月(いくつかの国では2028年2月、2028年7月、または2029年9月まで延長)
TRINTELLIX(注4) トリンテリックス		特許: 2027年10月 RP: 2029年9月(注2)	特許: 2026年12月		特許: —(注4)
ADDERALL XR		未発売	特許: —		未発売
INTUNIV インチュニブ		特許: —	特許: —		特許: — RP: 2025年9月
その他:
AZILVA アジルバ		特許: —	未発売		未発売
FOSRENOL(注3) ホスレノール		特許: —(注3)	特許: —		特許: —

(注1) 表中の「—」は物質特許の満了または該当なしを表します。
(注2) 日本では、後発品の承認申請は、先発品の再審査期間終了後に行われ、規制当局による審査の後、承認、薬価収載されます。したがって、後発品は再審査期間の満了後から一定の期間を経て市場に参入します。
(注3) 本製品は、第三者への導出契約を締結しているため、全ての地域で当社グループが販売を行っているわけではありません。
(注4) 本製品は、特定の地域限定で第三者からの導入契約を締結しているため、全ての地域で当社グループが販売を行っているわけではありません。詳細については「ライセンスおよび共同研究開発契約」をご参照ください。
(注5) 2025年3月時点で米国において発売された後発品はありません。GATTEX/レベスティブの後発品の正確な参入時期について現時点では定かではありません。
(注6) 当社グループは、ENTYVIOの製剤、投与方法、製造工程といった様々な項目について特許権を保有しており、そのうち一部は2032年に満了する予定です。なお、2032年より前にバイオシミラーの上市を目指す場合には、特許権侵害や関連するすべての特許の有効性を確認する必要があるため、バイオシミラーの正確な参入時期について​現時点では定かではありません。
(注7) 次に関する特許期間の延長(PTE): (a) ホジキンリンパ腫(フロントライン)、(b) 再発・難治性のPTCL(ALCLを除く)、および (c) 再発・難治性のホジキンリンパ腫、再発・難治性のPTCLおよびホジキンリンパ腫(フロントライン)の小児用(再発・難治性のホジキンリンパ腫および再発・難治性のALCLのPTEは、2026年4月に満了)。
(注8) 小児ホジキンリンパ腫(フロントライン)のみのRP(再発・難治性のホジキンリンパ腫、再発・難治性のALCL、ホジキンリンパ腫(フロントライン)、PTCLと再発・難治性の小児ホジキンリンパ腫、および再発・難治性の小児PTCLについてのRPは、2024年1月に満了、再発・難治性CTCLのRPは2029年9月に満了。)