アステラス製薬株式会社 研究開発活動 (2024年3月期)

当社は、2021年5月に発表した経営計画2021において、「患者さんのより良いアウトカムの実現」「科学の進歩を確かな『価値』へ」「Rx+ビジネスの進展」「サステナビリティ向上の取り組みを強化」の4つを戦略目標として掲げ、「価値」 (注) の創造と提供の実現を目指しています。経営計画2021及び各戦略目標については、「第2 事業の状況 1 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (2) 対処すべき課題」に記載しています。
(注) 患者さんにとって真に重要なアウトカム (治療等による臨床上の成果) を、それを提供するためにヘルスケアシステムが負担するコストで除したもの

当連結会計年度における研究開発活動をはじめとする持続的な成長に向けた主な取り組みは以下のとおりです。
(1) 戦略目標1:患者さんのより良いアウトカムの実現
前立腺がん治療剤XTANDI/イクスタンジ及び中長期にわたり成長を支える重点戦略製品 (注) に優先的に経営資源を振り向けました。上市済の製品については、尿路上皮がん治療剤パドセブや急性骨髄性白血病治療剤ゾスパタ、腎性貧血治療剤エベレンゾ等、当社の成長をけん引する製品の育成と製品価値の最大化を図りました。開発後期段階においては、尿路上皮がん治療剤パドセブのMerck社 (米国) のPD-1阻害剤KEYTRUDA (一般名:ペムブロリズマブ) との併用療法について、局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者における一次治療の追加適応としての米国、欧州及び中国における承認取得、閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状治療剤VEOZAHの米国及び欧州における発売、当連結会計年度に行ったIVERIC bio社 (米国) の買収によって獲得した地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性治療剤IZERVAYの米国における発売、CLDN18.2陽性の治癒切除不能な進行・再発の胃癌治療剤ビロイの日本での承認取得等、多くの進展がありました。
(注) パドセブ、ゾスパタ、ビロイ、エベレンゾ、VEOZAH、IZERVAY、AT132 (2024年3月31日現在)

当連結会計年度におけるXTANDI及び重点戦略製品の売上及び主な進捗状況は以下のとおりです。
・前立腺がん治療剤XTANDI/イクスタンジ (一般名:エンザルタミド)
当連結会計年度売上:7,505億円 (前連結会計年度比13.5%増)
全ての地域で売上が拡大し、為替のプラスの影響を除いても前連結会計年度と比較してグローバルで2桁近く成長しました。米国において、2023年11月に承認を取得した「生化学的再発のリスクが高い非転移性去勢感受性前立腺がん」も売上の拡大に貢献しました。追加適応症の開発の主な進捗状況は以下のとおりです。
2023年9月 中国において、転移性ホルモン感受性前立腺がんに対する追加適応に関する承認申請が受理されました。
2023年11月 米国において、生化学的再発のリスクが高い非転移性ホルモン感受性前立腺がんの追加適応に関する承認を取得しました。今回の承認により、XTANDI/イクスタンジは、本適応症において米国食品医薬品局で承認された最初の新規ホルモン療法となりました。
2024年4月 欧州において、サルベージ放射線療法が適応とならない生化学的再発のリスクが高い非転移性ホルモン感受性前立腺がんの追加適応に関する承認を取得しました。

・尿路上皮がん治療剤パドセブ (一般名:エンホルツマブ ベドチン)
当連結会計年度売上:854億円 (前連結会計年度比92.1%増)
全ての地域で売上が拡大し、グローバル売上は前連結会計年度と比較して大きく増加しました。米国において、2023年12月に承認を取得した「局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者を対象とした一次治療としてのKEYTRUDAとの併用療法」での処方が拡大し、売上の伸長に貢献しました。追加適応症の承認取得及び開発の進捗状況は以下のとおりです。
2023年4月 米国において、KEYTRUDAとの併用療法について、局所進行性又は転移性尿路上皮がんでシスプラチン不適応の患者における一次治療の追加適応に関する迅速承認を取得しました。
2023年12月 米国において、本剤とKEYTRUDAとの併用療法について、局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者における一次治療として、追加適応に関する承認を取得しました。当該承認により、この併用療法は、局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者の一次治療における現在の標準治療である白金製剤を含む化学療法に代わる最初の治療選択肢となりました。

2024年1月 欧州において、本剤とKEYTRUDAとの併用療法について、局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者における一次治療の追加適応に関する承認申請が受理されました。
2024年2月 日本において、2024年1月に行った局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者の一次治療を対象としたKEYTRUDAとの併用療法についての追加適応に関する承認申請に対し、優先審査品目の指定を受けました。
2024年3月 中国において、局所進行性又は転移性尿路上皮がん患者の一次治療を対象としたKEYTRUDAとの併用療法について、生物学的製剤一部変更承認申請が受理されました。

・急性骨髄性白血病治療剤ゾスパタ (一般名:ギルテリチニブフマル酸塩)
当連結会計年度売上:551億円 (前連結会計年度比18.3%増)
発売している全ての地域で売上が拡大しました。追加適応症の開発の進捗状況は以下のとおりです。
2024年2月 FLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病患者における造血幹細胞移植後の維持療法を対象とした第Ⅲ相MORPHO試験の結果を受けて、本試験に基づく開発を中止したことを公表しました。

・CLDN18.2陽性の治癒切除不能な進行・再発の胃癌治療剤ビロイ (一般名:ゾルベツキシマブ)
承認取得及び開発の進捗状況は以下のとおりです。
2023年7月 欧州において、Claudin 18.2陽性、HER2陰性の切除不能な局所進行性又は転移性胃腺がん及び食道胃接合部腺がんの治療薬としての販売承認申請が受理されました。
2023年8月 中国において、Claudin 18.2陽性、HER2陰性の切除不能な局所進行性又は転移性胃腺がん及び食道胃接合部腺がんの治療薬としての生物学的製剤承認申請書が受理されました。
2024年1月 米国における、Claudin 18.2陽性、HER2陰性の切除不能な局所進行性又は転移性胃腺がん及び食道胃接合部腺がんの治療薬としての生物学的製剤承認申請について、米国食品医薬品局から、ゾルベツキシマブの医薬品製造受託機関の施設を査察した結果、未解決の指摘事項があるため、審査終了目標日までにゾルベツキシマブを承認できない旨の通知を受領しました。当社は本指摘事項を迅速に解決し、必要とする患者さんへ本治療剤を届けるため、米国食品医薬品局及び医薬品製造受託機関と連携しています。
2024年3月 日本において、「CLDN18.2陽性の治癒切除不能な進行・再発の胃癌」を効能・効果として製造販売承認を取得しました。

・腎性貧血治療剤エベレンゾ (一般名:ロキサデュスタット)
当連結会計年度売上:45億円 (前連結会計年度比41.0%増)
欧州においては売上が拡大した一方、日本では売上が減少しました。開発の進捗状況は以下のとおりです。
2023年11月 欧州において、小児における慢性腎臓病に伴う貧血を対象として第Ⅲ相試験を開始したことを公表しました。

・閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状治療剤VEOZAH (一般名:fezolinetant)
当連結会計年度売上:73億円
2023年5月の発売以降、売上は拡大しているものの当初の想定を下回りました。承認取得及び開発の進捗状況は以下のとおりです。
2023年5月 米国において、閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状の適応に関する承認を取得しました。
2023年12月 欧州において、閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状の適応に関する販売承認を取得しました。
2024年3月 日本において、閉経に伴う血管運動神経症状を有する患者を対象とした第Ⅲ相STARLIGHT2試験の最初の患者への投与を開始しました。
2024年4月 補助内分泌療法中の乳がん患者における血管運動神経症状を対象として、第Ⅲ相段階に移行したことを公表しました。


・地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性治療剤IZERVAY (一般名:avacincaptad pegol)
当連結会計年度売上:121億円
2023年9月の発売以降、売上は想定を上回って拡大しました。承認取得及び開発の進捗状況は以下のとおりです。
2023年8月 米国において、地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性の適応に関する承認を取得しました。
2023年8月 欧州において、地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性の治療薬としての販売承認申請が受理されました。
2023年9月 地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性患者を対象とした第Ⅲ相GATHER2試験において、良好な投与後24カ月時点のトップライン結果が得られたことを公表しました。
2024年3月 米国において、第Ⅲ相GATHER2試験の良好な2年間に渡る投与データの添付文書への追加に関する一部変更承認申請が受理されました。

また、その他の主要製品の売上は以下のとおりです。
・過活動膀胱治療剤ベタニス/ミラベトリック/ベットミガ (一般名:ミラベグロン)
当連結会計年度売上:1,981億円 (前連結会計年度比5.0%増)
為替のプラスの影響もあり、グローバルの売上は拡大しました。

・免疫抑制剤プログラフ (一般名:タクロリムス水和物)
当連結会計年度売上:2,031億円 (前連結会計年度比2.2%増)
為替のプラスの影響もあり、グローバルの売上は拡大しました。

上記以外に、医療用医薬品事業に関する以下の取り組みを行いました。
2023年9月 アイルランドのトラリーに無菌製剤の製造ラインを備えた工場を新設することを決定しました。
2023年12月 国内営業戦略及び営業体制を見直し、「特別転進支援制度」を実施しました。本制度は2024年3月末に完了しました。
2024年4月 子会社であるアステラス B.V. とアステラス ファーマ ヨーロッパ B.V. は、メッペル工場のDelpharm Industrie社 (フランス) への事業譲渡を完了しました。

(2) 戦略目標2:科学の進歩を確かな「価値」へ
当社は、Focus Areaアプローチという研究開発戦略の下、多面的な視点で創薬ターゲットを絞り込む新しいアプローチで革新的な製品の創出に取り組んでいます。2024年3月現在、Focus Areaのうち重点的に研究開発投資を行うPrimary Focus (注1) として「遺伝子治療」「がん免疫」「再生と視力の維持・回復」「ミトコンドリア (注2) 」「標的タンパク質分解誘導」の5つを認定しています。
(注) 1.Focus Areaの中における特定の組合せで、科学的妥当性、研究開発や商業化の実現可能性、プロジェクトの充実度や進捗度の観点から選択され、優先的な投資対象となるもの
2.2024年4月にミトコンドリアのPrimary Focusとしての認定を解消しました。

当連結会計年度における各Primary Focusの主な進展は以下のとおりです。
・Primary Focus 遺伝子治療
2023年5月 Kate Therapeutics社 (米国) との間で、新規のMyoAAVカプシドを介して正常に機能するMTM1遺伝子を送達する前臨床段階の次世代遺伝子治療プログラムの全世界における開発・製造・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結しました。
2024年3月 遺伝子治療薬ASP2016について、フリードライヒ運動失調症に伴う心筋症患者を対象とする第Ⅰ相段階に移行しました。


・Primary Focus がん免疫
2023年4月 がんを対象として第Ⅰ相段階にあった腫瘍溶解性ウイルスASP9801の開発を中止したことを公表しました。
2023年4月 急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群を対象として第Ⅱ相段階に、固形がんを対象として第Ⅰ相段階にあった人工アジュバントベクター細胞ASP7517の開発を中止したことを公表しました。
2023年4月 がんを対象として第Ⅰ相段階にあった人工アジュバントベクター細胞ASP0739の開発を中止したことを公表しました。
2023年8月 Poseida Therapeutics社 (米国) との間で、がん領域の細胞医療における戦略的投資を含む提携に関する契約を締結しました。
2023年10月 レプチン-IL-2遺伝子を搭載した全身投与型腫瘍溶解性ウイルスASP1012が第Ⅰ相段階に移行しました。
2023年11月 CD20陽性B細胞リンパ腫を対象とする細胞医療ASP2802が第Ⅰ相段階に移行しました。
2023年12月 Elpiscience Biopharma社 (中国) との間で、新規の二重特異性マクロファージ誘導抗体である、ES019及び別の1つのプログラムに関する共同研究及びライセンス契約を締結しました。
2024年2月 Kelonia Therapeutics社 (米国) との間で、新規のがん免疫療法プログラムに関する共同研究及びライセンス契約を締結しました。
2024年4月 がんを対象として第Ⅰ相段階にあった抗TSPAN8/抗CD3二重特異性抗体ASP2074の開発を中止したことを公表しました。

・Primary Focus 再生と視力の維持・回復
2023年7月 4D Molecular Therapeutics社 (米国) との間で、同社独自の高い網膜指向性を持つアデノ随伴ウイルスベクターR100を、眼科希少遺伝性疾患における1つの創薬ターゲットに使用するライセンス契約を締結しました。

・Primary Focus ミトコンドリア
2023年4月 鎌状赤血球症を対象として第Ⅰ相段階にあったBACH1阻害薬ASP8731/ML-0207の開発を中止したことを公表しました。
2024年4月 原発性ミトコンドリアミオパチーを対象として第Ⅱ相段階に、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象として第Ⅰ相段階にあったPPARδ調節剤ASP0367の開発を中止したことを公表しました。

・Primary Focus 標的タンパク質分解誘導
2023年6月 Cullgen社 (米国) との間で、革新的なタンパク質分解誘導剤創出に向けた共同研究及び独占的オプション契約を締結しました。
2023年7月 ペプチドリーム株式会社との間で、2つの創薬標的に対する新規タンパク質分解誘導剤創出に向けた共同研究及びライセンス契約を締結しました。
2024年4月 KRAS G12D分解誘導薬ASP4396について、がん患者を対象とする第Ⅰ相試験の最初の症例への投与を達成しました。

当連結会計年度におけるPrimary Focus以外の研究開発活動の主な進展は以下のとおりです。
2023年4月 国立大学法人 京都大学iPS細胞研究所との間で、ヒト人工多能性幹細胞由来の分化細胞・組織の活用をより一層推進し革新的医療ソリューションを創出するため、第二期共同研究契約を締結しました。
2023年4月 感音難聴を対象として第Ⅱ相段階にあったFX-322の開発を中止したことを公表しました。
2023年5月 ソニー株式会社との間で、同社が独自開発した高分子材料による、がん領域における新規抗体薬物複合体プラットフォームの創製に向けた共同研究契約を締結しました。
2023年8月 米国マサチューセッツ州に、最先端のライフサイエンス拠点を開設することを公表しました。
2023年8月 慢性鼓膜穿孔を対象として第Ⅰ相段階にあったASP0598の開発を中止したことを公表しました。
2023年10月 三井不動産株式会社が運営する「三井リンクラボ柏の葉1」内に、同社と共に、当社のオープンイノベーションの拠点を開設しました。

2023年10月 BioLabs Global社 (米国) 及び三井不動産株式会社との間で、つくば及び柏の葉におけるライフサイエンスエコシステムの発展に向けた覚書を締結しました。
2023年11月 国立大学法人 筑波大学との間で、戦略的パートナーシップに関する確認書を締結しました。
2023年11月 ミラベグロンについて、小児における過活動膀胱を対象として第Ⅲ相段階にあった開発を中止したことを公表しました。
2023年11月 アルコール使用障害を対象として第Ⅰ相段階にあったGABAB受容体陽性アロステリック修飾物質ASP8062について、開発を中止したことを公表しました。
2023年12月 Propella Therapeutics社 (米国) の買収を完了し、同社が前立腺がん治療薬として開発中の次世代アンドロゲン合成阻害薬PRL-02を獲得しました。本買収により、同社は当社の完全子会社となりました。
2023年12月 アゾール系抗真菌剤isavuconazoleについて、小児における侵襲性アスペルギルス症及び侵襲性ムーコル症を適応症として、米国で承認を取得しました。
2023年12月 Mass General Brigham社 (米国) との間で、戦略的提携に関する契約を締結しました。

(3) 戦略目標3:Rx+ビジネスの進展
当社は、医療用医薬品 (Rx) に留まらず、ペイシェントジャーニー (診断、予防、治療及び予後管理を含む医療シーン) 全体において、様々な方法で患者さんに「価値」を届けることを目指しています。私たちはこの取り組みをRx+事業と呼んでいます。「科学的根拠に基づくヘルスケアソリューションによって、心身ともに健康に、自分らしく生きることができる社会」の実現を目指し、Rx+プログラムの事業化に鋭意取り組んでいます。

当連結会計年度における主な進展は以下のとおりです。
・精密手術をガイドする蛍光造影剤
2023年11月 蛍光造影剤ASP5354 (一般名:pudexacianinium chloride) について、第Ⅲ相試験の最初の症例への投与を実施したことを公表しました。
2024年2月 ASP5354について、リンパ節マッピングを実施する乳がん及びメラノーマ患者でのリンパ節の可視化・同定を対象として第Ⅱ相段階にあった開発を中止したことを公表しました。

・モバイルヘルスケアソリューション
2023年6月 Eko Health社 (米国) との間で、同社の最新のデジタル聴診器Eko CORE 500及びAIを活用した心血管疾患検出ソフトウェアについてのグローバル供給・ライセンス契約を締結しました。
2023年11月 運動支援サービスFit-eNce及びFit-eNce Homeについて、プログラムを中止したことを公表しました。
2024年2月 Welldoc社 (米国) と共同で製品化を進めている糖尿病患者を対象とした疾病自己管理支援のためのデジタルヘルス製品であるBlueStarについて、ロシュDCジャパン株式会社の血糖自己測定器アキュチェックガイドMeとの組合せ医療機器 (注) として2型糖尿病患者を対象とする検証的治験において患者組み入れを開始しました。
(注) 診断や治療等に必要な医療機器を組み合わせた状態で、薬事手続がなされているもの

・心疾患患者サポートエコシステム
2023年12月 使い切りホルター心電計EG Holterの販売を終了しました。



(4) 戦略目標4:サステナビリティ向上の取り組みを強化
2022年度、9つの最重要課題をサステナビリティ向上のための2つの柱としてまとめ、さらに、社会からの要請の高い環境に関して2つの重要課題を加えて、サステナビリティ方針を策定しました。



2023年度、サステナビリティ方針において、より明確な指標をもって2025年度までのコミットメントの進捗を測るため、約50の指標を設定しました。これらの指標は年度計画に反映され、全社的な取り組み事項として実行されます。

当連結会計年度における代表的なサステナビリティ向上の取り組みとその結果は、「第2 事業の状況 2 サステナビリティに関する考え方及び取組」に記載のとおりです。

なお、当連結会計年度の研究開発費は2,942億円 (前連結会計年度比6.5%増)、売上収益研究開発費比率は18.3%となりました。