住友ファーマ株式会社 研究開発活動 (2026年3月期)

当社グループは、再成長への道筋を定めるうえで、2025年度を研究開発型ファーマとしての真価を示す年と位置付け、Reboot 2027で示した「価値創造サイクル」の再構築に向けた研究開発に取り組みました。
次世代の成長エンジンとして期待する、enzomenibおよびnuvisertibのがん2品目を最優先プログラムとして経営資源を集中させるとともに、2024年12月に発足したR&D本部の下で、価値創造サイクルを継続的に循環させるために、探索研究から臨床開発までをシームレスに運営し、意思決定の迅速化および遂行能力の向上を図りました。

当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。
(1) 精神神経領域
① 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞(開発コード:CT1-DAP001/DSP-1083)
日本において、京都大学医学部附属病院が非凍結細胞(一般的名称:ラグネプロセル、開発コード:CT1-DAP001)を用いて実施した医師主導治験のデータを基に、2025年8月に製造販売承認申請を行い、2026年3月に製造販売承認(条件及び期限付承認)を取得しました。本製品(販売名「アムシェプリ」)は、iPS細胞由来の再生・細胞医薬品として世界で初めて承認を取得した製品であり、レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者の運動症状の改善を効能、効果又は性能としています。
また、米国においては、パーキンソン病治療に関するフェーズ1/2試験として、非凍結細胞(CT1-DAP001)を用いたカリフォルニア大学サンディエゴ校における医師主導治験および凍結細胞(DSP-1083)を用いた企業治験を推進しました。
② 他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞(開発コード:HLCR011)
日本において、網膜色素上皮裂孔を対象としたフェーズ1/2試験を推進しました。
③ 他家iPS細胞由来網膜シート(立体網膜)(開発コード:DSP-3077)
米国において、網膜色素変性治療に関するフェーズ1/2試験を推進しました。
④ DSP-0378
進行性ミオクローヌスてんかんおよび発達性てんかん性脳症を対象としたフェーズ1b試験を開始しました。

(2) がん領域
① enzomenib(開発コード:DSP-5336)
米国および日本において、急性白血病を対象とした併用療法のフェーズ1/2試験を引き続き推進し、2025年12月には米国血液学会(American Society of Hematology)(以下「ASH」)において最新の臨床データを発表しました。また、米国および日本において、検証的試験となる単剤療法のフェーズ2試験を開始しました。
② nuvisertib(開発コード:TP-3654)
米国および日本において、骨髄線維症を対象とした単剤療法および併用療法のフェーズ1/2試験を推進し、2025年12月にはASHにおいて最新の臨床データを発表しました。
③ SMP-3124
米国および日本において、固形がんを対象としたフェーズ1/2試験を推進しました。

(3) その他領域
① ユニバーサルインフルエンザワクチン(開発コード: fH1/DSP-0546LP)
当社が開発したTLR7アジュバント(免疫強化剤)を添加して作製した新規のユニバーサルインフルエンザワクチンのフェーズ1試験を推進し、中間解析を実施しました。

このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は、440億円(前連結会計年度比11.8%減)となりました。なお、北米事業構造改善費用を除いたコアベースの研究開発費は、439億円(前連結会計年度比9.4%減)となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。


当社グループにおける開発状況は、以下のとおりです。

1.精神神経領域		(2026年5月13日現在)
製品名/一般名/コード名		予定適応症	開発段階
低分子	ラツーダ/ルラシドン塩酸塩	(新用法:小児)統合失調症	申請(2026/3)
	DSP-0038	アルツハイマー病に伴う精神病症状	フェーズ1
	DSP-0187	ナルコレプシー	フェーズ1
	DSP-3456	治療抵抗性うつ	フェーズ1
	DSP-0378	進行性ミオクローヌスてんかん、 発達性てんかん性脳症	フェーズ1
	DSP-2342	未定	フェーズ1
	DSP-0551	パーキンソン病における振戦	フェーズ1
再生・ 細胞医薬 (株式会社RACTHERAと連携)	アムシェプリ/ラグネプロセル/ CT1-DAP001/DSP-1083 (他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞) (日本)	パーキンソン病	条件及び期限付承認(2026/3) 製造販売後臨床試験準備中
	ラグネプロセル/CT1-DAP001/DSP-1083 (他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞)(米国)	パーキンソン病	フェーズ1/2 (医師主導治験)
			フェーズ1/2 (企業治験)
	HLCR011 (他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞) (日本)	網膜色素上皮裂孔	フェーズ1/2
	DSP-3077 (他家iPS細胞由来網膜シート)(米国)	網膜色素変性	フェーズ1/2

2.がん領域	(2026年5月13日現在)
製品名/一般名/コード名	予定適応症	開発段階
enzomenib/DSP-5336	急性白血病	フェーズ2
nuvisertib/TP-3654	骨髄線維症	フェーズ1/2
SMP-3124	固形がん	フェーズ1/2
DSP-0390	膠芽腫	フェーズ1

3.その他領域	(2026年5月13日現在)
製品名/一般名/コード名	予定適応症	開発段階
KSP-1007	複雑性尿路感染症、複雑性腹腔内感染症、 人工呼吸器関連肺炎を含む院内肺炎	フェーズ1
fH1/DSP-0546LP	インフルエンザ予防	フェーズ1