日本新薬株式会社 研究開発活動 (2026年3月期)

当社グループは、人々の健康と豊かな生活創りに貢献することを基本理念として、国際的視野に基づく研究開発を志向し、ターゲットを絞った国際的新薬の創製、高品質の機能食品素材の開発に努めております。
当連結会計年度における研究開発費は36,713百万円で、対売上収益比率21.5%であります。

①医薬品事業
注力する4領域(血液内科、難病・希少疾患、泌尿器科、婦人科)に対して、自社創薬、導入、プロダクト・ライフサイクル・マネジメント(PLCM)を3本柱に開発パイプラインの充実を図り、着実かつ継続的な新製品の上市を目指しております。
当連結会計年度末における研究開発活動の進捗は以下の通りであります。

・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01(製品名:ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名:ビルトラルセン)」については、国内では2020年3月に承認され、5月より販売を開始し、米国では2020年8月に承認され、同月より販売を開始しました。現在グローバル第三相継続試験を実施中です。
・芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍治療剤「NS-401(一般名:タグラキソフスプ)」については、2021年3月にメナリーニ社(イタリア)から導入し、2022年7月より第一/二相試験を実施しました。2025年3月に承認申請を行い、2025年12月に製造販売承認取得、2026年3月に発売しました。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「CAP-1002(一般名:deramiocel)」については、カプリコール・セラピューティクス社(米国)が2024年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症を対象とした段階的承認申請を完了しましたが、2025年7月に、提出されたデータでは承認が認められないとする審査完了報告通知(Complete Response Letter)をFDAより受領しました。同社は2025年12月に第三相試験(HOPE-3試験)の肯定的なトップラインデータを公表しました。同社はFDAに第三相試験のデータおよび関連資料を提出し、CRLに対する対応を完了したことから、FDAによる審査が再開されました。審査終了目標日(PDUFA date)は2026年8月22日に設定されました。
・ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「RGX-121(一般名:clemidsogene lanparvovec)」については、リジェネクスバイオ社(米国)が 2025年3月に米国にて段階的承認申請を完了しました。同社は2026年1月にFDAより臨床試験の実施保留命令(クリニカル・ホールド)を受けましたが、その後解除されています。また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領しましたが、その後申し立てを行っています。
・「ZX008(製品名:フィンテプラ®内用液2.2mg/mL、一般名:フェンフルラミン塩酸塩)」については、ユーシービー社(ベルギー)がCDKL5欠損症を対象とした第三相試験を実施中です。
・「GA101(製品名:ガザイバ®点滴静注1000mg、一般名:オビヌツズマブ)」については、中外製薬株式会社が、2026年5月に特発性ネフローゼ症候群を対象とした適応拡大申請を行いました。また、中外製薬株式会社と共同で、2022年6月よりループス腎炎を対象とした第三相試験、2023年10月より腎症を伴わない全身性エリテマトーデスを対象とした第三相試験を実施中です。
・可逆的非共有結合型BTK阻害剤「LY3527727(製品名:ジャイパーカ®錠50mg, 100mg、一般名:ピルトブルチニブ)」については、日本イーライリリー株式会社がマントル細胞リンパ腫および慢性リンパ性白血病を対象とした国際共同第三相試験を実施中です。2025年9月に日本イーライリリー株式会社が日本における「他のBTK阻害剤に抵抗性又は不耐容の再発又は難治性の慢性リンパ性白血病(小リンパ球性リンパ腫を含む)」に対する適応追加承認を取得しました。
・「NS-304(一般名:セレキシパグ)」については、2026年4月より閉塞性動脈硬化症を対象とした第三相試験を開始しました。
・「NS-580(一般名:friluglanstat)」については、2022年6月より実施していた子宮内膜症を対象とした後期第二相試験ならびに2023年6月より実施していた慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群を対象とした第二相試験をそれぞれ一時中断中です。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089/NCNP-02(一般名:ブロギジルセン)」については、2024年2 月よりグローバル第二相試験を実施中です。
・好酸球性多発血管炎性肉芽腫症治療剤「NS-229」については、2024年6月よりグローバル第二相試験を実施中です。
・福山型先天性筋ジストロフィー治療剤「NS-035」については、第二相試験を準備中です。
・肺動脈性肺高血圧症および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症治療剤「NS-863」については、グローバル第二相試験を準備中です。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-050/NCNP-03」については、2024年10月よりグローバル第一/二相試験を実施中です。

・GUCY2D 遺伝子変異型レーバー先天性黒内障治療剤「ATSN-101」については、アトセナ・セラピューティクス社(米国)が米国にて第一/二相試験を実施中です。
・ムコ多糖症Ⅰ型治療剤「RGX-111」については、リジェネクスバイオ社がグローバル第一/二相試験を実施中です。同社は2026年1月にFDAより臨床試験の実施保留命令(クリニカル・ホールド)を受けました。
・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917(一般名:radgocitabine)」については、2017年にデルタフライファーマ株式会社(徳島市)から導入し、2022年2月より第一相試験を実施中です。
・「NS-025」については、泌尿器疾患を対象として2023年1月より第一相試験を実施中です。
・「NS-245」については、炎症性疾患を対象として2025年12月より第一相試験を実施中です。

当連結会計年度における医薬品事業の研究開発費は、36,379百万円であります。

②機能食品事業
医薬品事業で培った高度な技術と厳しい品質管理ノウハウを活用し、機能食品素材の研究開発を行っております。
当連結会計年度における機能食品事業の研究開発費は334百万円であります。