エーザイ株式会社 研究開発活動 (2024年3月期)

当期における研究開発費は、169,021百万円(前期比2.3%減)、売上収益比率22.8%(前期より0.5ポイント減)となりました。
なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。

[開発品の状況]
○ 抗がん剤「レンビマ」(欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名:レンバチニブ、米メルク社との共同開発)
・甲状腺がんに係る適応(単剤療法)において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。
・肝細胞がん(ファーストライン)に係る適応(単剤療法)において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の80カ国以上で承認を取得しています。
・切除不能な胸腺がんに係る適応(単剤療法)において、日本で承認を取得しています。
・腎細胞がん(セカンドライン)を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州、アジア等の65カ国以上で承認を取得しています。
・腎細胞がん(ファーストライン)を対象とした、米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認を取得しています。
・子宮内膜がん(全身療法後)を対象とした、ペムブロリズマブとの併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の50カ国以上で承認(条件付き承認を含む)を取得しています。
・2023年4月、ペムブロリズマブとの併用療法は、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない/ミスマッチ修復機構を有する大腸がん(サードライン)を対象とするフェーズⅢ試験において、レゴラフェニブまたはTAS-102(トリフルリジンとチピラシル塩酸塩の合剤)に対して主要評価項目である全生存期間(OS)について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。また、メラノーマ(ファーストライン)を対象とするフェーズⅢ試験について、事前に規定された中間解析の結果に基づいて、主要評価項目の一つであるOSの改善を示さないと判断した独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。
・2023年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、PD-L1陽性の再発または転移性頭頸部扁平上皮がん(ファーストライン)を対象としたフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤療法に対して主要評価項目である無増悪生存期間(PFS)、奏効率について統計学的に有意な改善を示しましたが、もう一つの主要評価項目であるOSの改善を示さず、プロトコルで指定された統計学的有意性の閾値に達する可能性は低いと判断したことから、本試験の中止を決定しました。
・2023年9月、ペムブロリズマブとの併用療法にペメトレキセドおよびプラチナ製剤を含む化学療法を加えた療法は、転移性非扁平上皮非小細胞肺がん(ファーストライン)を対象としたフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤にペメトレキセドおよびプラチナ製剤を含む化学療法を加えた併用療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。また、転移性非小細胞肺がん(セカンドライン)を対象とするフェーズⅢ試験について、ペムブロリズマブとの併用療法は、ドセタキセルと比較して、主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。
・2023年12月、ペムブロリズマブとの併用療法は、進行または再発子宮内膜がんの一次治療を対象としたフェーズⅢ試験において、プラチナ製剤をベースとした2剤併用化学療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。
・ペムブロリズマブとの併用療法について、肝細胞がん(ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用)、食道がん(ファーストライン、化学療法併用)、胃がん(ファーストライン、化学療法併用)を対象としたフェーズⅢ試験が米国、欧州等において進行中です。
・ペムブロリズマブとの併用療法について、頭頸部がん(セカンドライン)を対象としたフェーズⅡ試験が米国、欧州において進行中です。メラノーマ(セカンドライン)を対象としたフェーズⅡ試験および複数のがん種を対象としたバスケット試験(フェーズⅡ試験)については、開発を終了しました。
○ 抗がん剤「ハラヴェン」(一般名:エリブリン)
・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の85カ国以上で承認を取得しています。
・脂肪肉腫(日本では悪性軟部腫瘍)に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の85カ国以上で承認を取得しています。
・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社(大阪府)の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。

○ AD治療剤「レケンビ」(一般名:レカネマブ、開発品コード「BAN2401」、Biogen Inc.(米国)との共同開発)
・2023年7月、米国において、Clarity AD試験(フェーズⅢ試験)に基づき、ADの治療を適応として、迅速承認からフル承認への変更に向けた申請について承認を取得し、同時にメディケアによる幅広い保険適用が可能となりました。本剤は、ADの進行を抑制し、認知機能と日常生活機能の低下を遅らせることを示し、フル承認を取得した世界初かつ唯一の治療薬となります。本剤による治療は、臨床試験と同様、ADによる軽度認知障害または軽度認知症の当事者様において開始する必要があります。
・2023年9月、日本において、ADによる軽度認知障害および軽度の認知症の進行抑制の適応で製造販売承認を取得しました。
・2024年1月、中国において、ADによる軽度認知障害及び軽度の認知症の治療の適応で承認を取得しました。
・2024年5月、韓国において、成人のADによる軽度認知障害および軽度の認知症の治療の適応で承認を取得しました。
・早期ADに係る適応で、欧州、カナダ、英国(北アイルランドを除く)、オーストラリア、スイス、イスラエル、台湾、シンガポール、ブラジル、香港、ロシア、サウジアラビア、インドにおいて申請中です。イスラエルにおいては優先審査に、英国においてはILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)に指定されています。
・2024年3月、米国において、静注維持投与に関する生物製剤承認一部変更申請を提出しました。
・利便性向上をめざし開発を進めている皮下注射(SC)製剤について、2024年5月、米国において、Fast Track指定の下でSCオートインジェクターによる週一回維持投与に関する生物製剤承認申請の段階的申請を開始しました。
・Alzheimer's Clinical Trials Consortium(ACTC)によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル(無症状期)ADを対象とするAHEAD 3-45(フェーズⅢ試験)が日本、米国、欧州等において進行中です。

○ オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」(英名「Dayvigo」、一般名:レンボレキサント)
・不眠症に係る適応において、日本、米国、アジア等の15カ国以上で承認を取得しています。
・2024年1月、中国において、不眠症に係る適応の新薬承認申請が受理されました。
・フェーズⅡ試験段階にあったアルツハイマー病/認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象とした開発を終了しました。
○ 抗てんかん剤「フィコンパ」(英名「Fycompa」、一般名:ペランパネル)
・部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。日本、中国においては、単剤療法の承認も取得しています。
・全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、欧州、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。2024年4月、中国において、「12歳以上のてんかんの強直間代発作に対する併用療法」の適応拡大に関する承認を取得しました。
・2024年1月、日本において、新投与経路医薬品として注射剤の承認を取得しました。
・日本、米国、欧州でフェーズⅢ試験段階にあったレノックス・ガストー症候群を対象とした開発を終了しました。
○ 2023年12月、抗がん剤タスルグラチニブ(開発品コード「E7090」)について、日本においてFGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに係る適応で新薬承認を申請しました。
○ 2024年1月、ドチヌラド(一般名) について、中国において、痛風に係る適応で新薬承認を申請し、受理されました。本剤については、フィリピン、マレーシア、タイ、インドネシアにおいて、痛風・高尿酸血症に係る適応で申請を行っています。
○ 2024年1月、メコバラミン(開発品コード「E0302」)の高用量製剤について、日本において筋萎縮性側索硬化症(ALS)に係る適応で新薬承認を申請しました。
○ 2024年2月、抗リウマチ剤メトジェクト皮下注の剤形追加として、ペン型自動注入器注射剤「メトジェクト皮下注ペン」(一般名:メトトレキサート)について、日本メダック株式会社(東京都)が日本において製造販売承認を取得しました。エーザイは販売を担当します。

○ 慢性便秘症治療剤「モビコール配合内用剤」について、日本において、EAファーマ株式会社(東京都、以下 EAファーマ)が2歳未満の小児の慢性便秘症を対象としたフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。
○ Bliss Biopharmaceutical (Hangzhou) Co., Ltd.(中国)と共同開発している抗体薬物複合体「BB-1701」について、日本、米国において、乳がんを対象としたフェーズⅡ試験を開始し、進行中です。

○ ホスホジエステラーゼ(PDE)9阻害剤「E2027」について、米国においてフェーズⅡ段階にあったレビー小体型認知症・パーキンソン病認知症を対象とした開発を終了しました。
○ 抗がん剤「H3B-6545」について、米国、欧州においてフェーズⅠ/Ⅱ段階にあった乳がん(単剤療法)を対象とした試験を終了しました。