ＪＣＲファーマ株式会社 研究開発活動 (2024年3月期)

当社グループにおきましては、医薬品事業において、長年にわたり培ってきたバイオ技術および細胞培養技術を基礎として、小児領域を中心とした難病や希少疾病の分野における革新的な医薬品、再生医療等製品の研究開発に取り組んでおります。
当連結会計年度における研究開発費の総額は11,234百万円(前連結会計年度8,802百万円)、対売上高比26.2%(前年実績25.6%)となりました。

なお、2024年6月1日現在の医薬品の研究開発状況は下記のとおりであります。
遺伝子組換医薬

開発番号 (一般名)	開発段階	適応症等	備考
JR-141 (血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-2-スルファターゼ)	グローバル: 臨床 第3相試験	ムコ多糖症Ⅱ型 (ハンター症候群)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-171 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニターゼ)	グローバル: 臨床 第1/2 相試験	ムコ多糖症Ⅰ型 (ハーラー症候群等)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用
JR-162 (J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え 酸性α-グルコシダーゼ)	前臨床	ポンぺ病	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-441 (血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランN-スルファターゼ)	臨床 第1/2 相試験	ムコ多糖症ⅢA型 (サンフィリッポ症候群A型)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-443 (血液脳関門通過型遺伝子組換え β-グルクロニダーゼ)	前臨床	ムコ多糖症Ⅶ型 (スライ症候群)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-446 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α-N-アセチルグルコサミニダーゼ)	前臨床	ムコ多糖症ⅢB型 (サンフィリッポ症候群B型)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-479 (血液脳関門通過型遺伝子組換え β‐ヘキソサミニダーゼA)	前臨床	GM2ガングリオシドーシス (テイ・サックス病、サンドホフ病)	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-471 (血液脳関門通過型遺伝子組換え α‐L‐フコシダーゼ)	前臨床	フコシドーシズ	酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用
JR-142 (遺伝子組換え持続型成長ホルモン)	臨床 第2相試験	小児成長ホルモン分泌不全性低身長症	「J-MIG System®」採用

再生医療等製品

開発番号 (一般名)	開発段階	適応症等	備考
JR-031HIE (ヒト体性幹細胞加工製品)	臨床 第1/2 相試験	新生児低酸素性虚血性脳症	適応拡大 再生医療等製品