株式会社ケイファーマ 研究開発活動 (2023年12月期)

当社はiPS細胞を活用したiPS創薬事業および再生医療事業の研究開発を行っており、当事業年度における研究開発費の総額は255,417千円となっております。なお、当社の事業は医薬品等の研究・開発・製造・販売の単一セグメントであるため、セグメント別の記載はしておりません。
なお、研究開発費の主な内容は、研究開発者の人件費、研究に必要な試薬等の購入費用および研究施設の賃借料であります。
各事業に関する研究開発活動は以下のとおりであります。

(a)iPS創薬事業
iPS創薬事業では6つの開発パイプラインの研究を行っており、その内のALSに関する開発パイプラインでは、一刻も早く患者様に治療薬を届けるために、日本における開発権・製造販売契約権許諾契約締結先であるアルフレッサ ファーマ株式会社と共に検証的治験(第Ⅲ相試験)に向けて準備を進めております。
なお、ロピニロール塩酸塩がALSの病態に有効であることをiPS細胞を用いる方法により見出されておりますが、これはiPS細胞創薬によって、既存薬以上の臨床的疾患進行抑制効果をもたらしうる薬剤の同定に世界で初めて成功した事例であり、iPS細胞等幹細胞を用いた研究に関する著明な国際科学雑誌である「Cell Stem Cell 誌(Cell Press)」に、2023年6月2日(日本時間)に掲載されております。
また、難聴に関する開発パイプラインにおいては、学校法人北里研究所との共同研究を2023年6月に開始し、前頭側頭型認知症に関する開発パイプラインにおいては、最終的に絞り込んだ1化合物について必要なデータの取得にも目途がつき、2023年11月2日に特許出願を行う等の成果が出ており、iPS創薬事業のその他の開発パイプラインにおいても、ハンチントン病に関する開発パイプラインで最終的な化合物の絞り込みを完了する等、今後の治験に向けた取り組みを進めております。

(b)再生医療事業
再生医療事業では5つの開発パイプラインの研究を行っておりますが、その内の亜急性期脊髄損傷に関する開発パイプラインでは、2023年2月に慶應義塾大学信濃町キャンパス内総合医科学研究棟に「ケイファーマ・慶應 脊髄再生ラボ」を開室し、2021年6月に開始した慶應義塾大学による医師主導臨床研究の解析結果が判明した後、速やかに当社による企業治験を始められるよう当事業年度PCT出願済の移植用神経前駆細胞への新たな分化誘導法に基づく大量培養法の確立やGMP対応試薬への切替、製品規格の元となるデータの取得等、治験薬製造に向けた検討を進めると共に臨床用iPS細胞の製品製造における医薬品受託製造事業会社(CDMO)の選定も並行し、臨床用iPS細胞の選定後、遅滞なく製造に移行できるよう準備を進めております。
亜急性期脊髄損傷以外の開発パイプラインに関しても、慢性期脊髄損傷に関する開発パイプラインにおいて、外部有識者とのアドバイザー契約を2023年6月に締結し、慢性期脳梗塞、慢性期脳出血および慢性期外傷性脳損傷に関する開発パイプラインにおいても独立行政法人国立病院機構大阪医療センターとの共同研究を2023年8月に開始しており、再生医療の実現に向け、研究および開発を進めております。