株式会社Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ 研究開発活動 (2025年12月期)

当社は、mRNA標的創薬の技術力を基盤として、研究開発活動を行っております。当社は、研究活動の拠点として新川崎研究所(神奈川県川崎市幸区)及び、新潟研究所(新潟県新潟市秋葉区)を有しております。基礎研究の拠点である新川崎研究所では、主として製薬会社とのmRNAを標的とする低分子創薬のプラットフォーム事業の推進や、計算化学研究をはじめとしたaibVISプラットフォームの基盤技術強化に取り組んでいます。応用研究の拠点である新潟研究所では、医薬品候補化合物を取得するための細胞を用いた評価実験や、mRNA標的低分子医薬品の作用機序解析等のパイプライン事業の推進に取り組んでいます。
当事業年度における当社が支出した研究開発費の総額は215,616千円となりました。

(1) プラットフォーム事業の拡大・強化

当社では独自のAI創薬プラットフォームを強みとしており、mRNAを標的とした創薬の原動力としております。そしてこの基盤技術であるibVISⓇプラットフォームについては、7月に米国で特許が有効となり、日本・欧州・米国の主要地域で知的財産権を確保いたしました。あわせて、ibVISⓇプラットフォームに実装するルールベースAIなどを大幅に改良し、より応用範囲が広く効果的なaibVISプラットフォームへのバージョンアップを行いました。
プラットフォーム事業においては、医薬品市場で最大のセグメントである低分子医薬品の創出を目的として、製薬企業4社との共同創薬研究の各プロジェクトの着実な遂行に取り組み、その結果、5月には塩野義製薬とのマイルストーン達成に至りました。さらに12月には、スイスSpiroChem AGとmRNA標的化合物の共同探索研究を実施することに合意いたしました。これらの共同研究を通じて、当社の知見と経験が拡大しました。
研究開発体制については、海外企業も含めた新たな共同創薬研究の実施に備えた体制強化のため、2025年度には新川崎研究所にて研究員の増員を図りました。さらに、プラットフォーム事業の拡大・強化はもとより、パイプライン事業の推進にも備えるため、研究所施設の拡充及び移転の取り組みも進めました。これらのインフラ整備に加えて、研究内容を今後一層高度化するため、研究員の能力向上にも積極的に取り組みました。医薬品の研究開発に必要な知識を個々の研究員が体得するための社内勉強会を実施する等の施策を継続的に実施しております。その結果、20th Drug Discovery Chemistryからの招待講演を含め、国内外5つの学会にて当社研究員が研究発表を行い、それらの機会を通じて、当社の基盤技術への理解を深めてもらうことにも取り組みました。
研究開発活動をより機動的に実施するための施策として社内連携も重視しており、製薬企業との契約交渉時より事業開発活動と連携することにより、契約締結後には研究戦略部と連携することで速やかかつ円滑な共同創薬研究の実施に努めております。

(2) パイプライン事業の推進

当社では、スペシャリティファーマへの将来的な移行への次のステップとしてパイプライン事業を開始し、プラットフォーム事業と同時に手掛けるハイブリッド型ビジネスを推し進めています。パイプライン事業では、当社の強みであるaibVISプラットフォームを活かしながら、2025年度以降に毎年1本ずつパイプラインを創出することを計画しております。2025年度においては、数千の候補のなかから、医薬品の将来価値、開発期間、開発コストを勘案して自社パイプラインの1本目に相応しい標的遺伝子としてp53を選定し、6月には、心臓血管手術後に惹起される急性腎不全の予防を対象とする核酸医薬品によるプロジェクトを開始しました。この研究は順調に進捗し、12月には研究成果たる医薬品候補物質の特許出願に至りました。7月には三菱ガス化学株式会社との間で核酸医薬品の共同研究契約を締結しました。この共同研究は新たな核酸医薬品の創出を目的として、QbDの考え方を研究初期段階から採り入れ、2026年度のパイプラインとするべく研究活動を開始しました。
パイプライン事業を推進するための体制拡充にも並行して取り組み、毎年1本のパイプライン創出に対応するために必要となる機器を導入し、研究員の負担軽減や効率化を図りました。加えて、パイプライン事業においては対象疾患への理解のみならず、患者さまの想いを理解する事が重要との観点より、患者会の方々と交流する機会を設け、研究員の意識啓発にも努めました。さらに新川崎研究所と新潟研究所との連携を促進し、両研究所間で意見や情報の交換など人的交流の機会を設けることにより、研究部門全体として一層の活性化を図りました。

(3) 基盤技術などの強化

当社は、2027年度までの中期経営計画期間を「技術開発における第二創業期」と位置づけ、積極的な技術開発を行っています。そして当社独自のaibVISプラットフォームの更なる強化に向けた技術開発を進めております。
aibVISプラットフォームの強化については、社内研究および各種製薬会社との共同研究によりRNAに関する当社独自の解析データを蓄積し、それを利用したデータ駆動AIであるAISLARを開発し装備することにより、スクリーニング効率を飛躍的に高める事に成功しました。
さらにRNA構造の正確かつ高速な非破壊分光学的測定法の確立を目指して、デクセリアルズ株式会社との間で、既存の構造解析手法では両立できなかった高速かつ高精度な測定法を確立し社会実装することを目的とした共同技術開発を開始しました。
くわえて、ASOをはじめとする医薬品を対象臓器に選択的かつ正確に投与する手法について当社独自に研究を進めて12月に特許を取得、そのドラッグデリバリーシステムを「Perfusio(パーフュージオ)」と命名しました。このシステムにより、これまで治療対象とすることが難しかった臓器に対しても、薬剤投与を必要最小量に抑えつつ最大の薬効が得られる治療法の実用化を目指します。
アカデミアとの共同研究においては、9つの大学研究室との共同研究を実施しており、各分野で高い専門性をもつ先生方と連携協力しながら基盤技術の強化に努めております。
2025年には、社内組織として新たに研究戦略部を設置したことにより、上記の通り積極的な技術開発が行われました。同部が全社的な研究戦略をはじめ、知財戦略やアライアンスマネジメントの業務も担うことにより、PerfusioやAISLARを含む6件の特許を出願するとともに、その際に知財の範囲やビジネスの範囲を改めて検討することによって、収益の機会を逃さないようにしています。