Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社 事業等のリスク (2024年8月期)

当社の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。当社として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。また、事業への影響度が高いと当社が考えるリスクに対しては、その発生可能性に対する当社評価も合わせて記載しております。発生可能性は、5年に1回程度の発生を中として、それより頻繁な場合は高、稀な場合は低としました。
当社はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の事項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、更にこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意頂く必要があると考えます。
当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い歳月と多額の研究費用を要し、全ての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する研究開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。
なお、文中の将来に関する記載は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。

Ⅰ.医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク
(1)新薬開発の不確実性(事業への影響度:高、発生可能性:中)
医療用医薬品の研究と開発は、一般的に多額の投資と長い時間を要し、またその成功確率は他の産業に比べて極めて低い確率となっています。実際に、新薬の研究開発においては基礎研究及び非臨床研究において高い効果が期待される医薬品候補が見つかったとしても、その後の臨床試験において、期待した効果が得られない場合、重篤な副作用が生じた場合、当局の審査において承認が得られない場合などには、研究開発に遅れが生じ、研究開発計画の大幅な変更あるいは研究開発を中止せざるを得ない可能性があります。
当社では、上記のリスクを低減するために非臨床試験での研究や評価、臨床試験での治験デザインの策定や計画、原薬及び製剤に関する施策などにおいて、外部の専門家のアドバイスを受けて適切にリスク対策を行っておりますが、当社の現在及び将来のパイプラインについても研究開発の遅延や、計画変更あるいは計画自体を中断せざるを得ない不確実性が内在すると考えております。研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となった場合には、計画外の追加試験期間や追加資金の確保が必要となり、新たに資金調達が必要となる可能性があります。その資金調達の確保自体についても不確実性があります。
当社のパイプラインが承認された際でも類似する薬が存在しない新薬となるため、当社で想定している薬価で保険償還されない可能性もあります。また新薬開発が必要とされるアンメットメディカルニーズの残る適応疾患には新たな競合品や新規の医療機器などが数多く開発されるため、将来的に対象疾患の治療体系が大きく変化する可能性があり、当初想定した計画を遂行できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(2)副作用発現による損害賠償責任及び製造物責任(事業への影響度:高、発生可能性:低)
医薬品には、臨床試験段階から更には市販後において、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。当社は、こうした事態に備えて、各種賠償責任に対応するため、損害賠償保険などの適切な保険に加入しておりますが、最終的に当社が負担する賠償額の全てに相当する保険金が支払われる保証はありません。また、当社に対する損害賠償の請求が認められなかったとしても、製造物責任請求等がなされたこと自体によるネガティブイメージにより、当社及び当社のパイプラインに対する信頼に悪影響が生じる可能性があります。これら予期せぬ副作用が発現した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響が及ぶ可能性があります。

(3)競合について(事業への影響度:高、発生可能性:中)
医薬品の研究開発は、国内外の製薬会社や創薬ベンチャー企業により激しい競争環境の下で行われております。当社のパイプラインと同じ疾患領域で他社が早期に、もしくは優位性のある競合品を市場導入した場合においては、当社パイプラインの競争力は低下する可能性があります。詳細は後述の通りですが、RNA制御ストレスに着目して当社パイプラインと同じ標的の研究開発を手掛けている創薬ベンチャー企業が既に存在しています。また、当社がCTX-712を優先的に開発している急性骨髄性白血病では低分子医薬品に加えて抗体医薬品や細胞医薬品などの新しい治療モダリティの競合品が複数検討されています。競合品の開発状況により、当社のパイプラインの臨床試験において被験者登録の遅延や目標被験者数の未達となる可能性があり、その場合には当初の計画以上の開発資金が必要になったり、又は開発中止に追い込まれたりして、当社の事業計画や経営等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、ライセンスアウトしたパイプラインの競合品が先行して市販された場合において、当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断した場合、開発スケジュールが遅延する可能性があるだけでなく、ライセンス契約そのものを解消する可能性があります。また、当社パイプラインが市販に至った場合でも、他社が当社のパイプラインより優位性のある製品を販売した場合、市場占有率が低下して、当初想定したロイヤリティ収入が得られない等により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。当社は、競合品の開発状況について随時検討を重ねており、将来収益予想に影響を及ぼす可能性のある競合品は現時点では少ないと判断しておりますが、今後の競合品の開発状況の変化により、将来の収益性に大きな影響を及ぼす可能性があります。

(4)ライセンス活動の不確実性(事業への影響度:高、発生可能性:中)
ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する「契約一時金」、開発や販売の進捗に伴って発生する「マイルストン収入(臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時、販売目標等の予め定めた開発及び販売の節目(マイルストン)毎に支払われる収入)」、市販後において導出先である製薬会社が行う医薬品販売に対する「ロイヤリティ収入」などがあります。
ライセンス契約の締結においては、製薬会社から当社のパイプラインに関して評価を獲得する必要があります。その際には、当社のパイプラインの有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や薬価、特許存続期間、競合優位性等の事業性の観点が評価されます。従いまして、製薬会社から研究開発成果に対する十分な評価が得られない可能性、当社の研究開発の遅延や導出候補先製薬会社のパイプライン状況などにより想定どおりのタイミングで評価されない可能性、製薬会社から想定どおりの評価が得られず「契約一時金」をはじめ上記の各種収入が当社の想定する規模の金額で契約できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。
またライセンス契約締結に至っても、臨床試験を次の段階に進めるために十分な成績が得られない可能性、対象疾患の市場環境の変化、特許訴訟の発生等で当社のパイプラインの事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約自体を解消される可能性があります。また、医薬品のライセンス契約においては特許の成立国ごとで存続期間が異なる場合があるため特許権の有効期間をライセンス存続期間とする契約条件が一般的であり、ライセンス契約期間中に重要なマイルストンの達成が遅れてしまうと、当社が想定する投資金額の回収を終える前に、ライセンス期間もしくは特許期間が満了してしまうリスクがあり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(5)薬事関連法規について(事業への影響度:高、発生可能性:低)
医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法(日本では、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律、別名、薬機法)及びその他の関連法規等により、様々な規制を受けております。具体的には、非臨床試験においては、医薬品の安全性試験の実施に関する基準であるGood Laboratory Practice(GLP)、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGood Manufacturing Practice(GMP)に準拠した治験薬製造、そして臨床試験においては、医薬品の臨床試験の実施に関する基準であるGood Clinical Practice(GCP)を遵守することが必要であり、製造販売においては販売を行う各国で定められている薬事関連法規や法令、規制当局の承認、許可を得る必要があります。
現在、当社のパイプラインは、それぞれの法規制に適する体制を整備して事業を進めておりますが、各国の薬事法及びその他の関連法規等は改定やガイドラインの追加がなされるものであり、さらなる体制の整備・変更を求められることが起こり得ます。そうした場合において、これまで認められてきた開発方針や申請内容では薬事承認が下りなくなる、又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要するといったリスクも否定できません。当社では、当該リスクへの対応について、適切なタイミングで各国の規制当局(日本では医薬品医療機器総合機構(PMDA))やその他の専門家に事前相談を行い、適切な助言を受けた上で計画の立案や事業の運営を行っておりますが、こうした規制への対応を適切に行えなかった場合や規制対応に多額の費用を要する事により、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(6)医療費抑制策などによる医療保険制度の変化
世界の医薬品市場の主要国においては、人口の高齢化に伴う医療費の増大に対処するために、医療費抑制策が強化されております。実際に米国では2010年に当時のオバマ大統領が医療費負担適正化法(アフォーダブルケア法)を施行し、医療保険改革法案等による先発医薬品への価格引下げ圧力のほか、低価格の後発医薬品の使用促進が進められています。当時の副大統領であったバイデン大統領は本適正化法の拡充にさらに取り組もうとしています。日本国内においても、政府は医療費の増大を抑制するため、定期的に薬価引き下げを実施しながら、後発医薬品の使用促進策の導入を進めております。そのため、今後の医療保険制度及びその他関係する制度の動向により、当社の想定する販売価格や薬価が認められず投資額を回収できなくなり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。


Ⅱ.事業遂行上のリスク
(1)特定のライセンス契約への収益依存及び不確実性(事業への影響度:高、発生可能性:中)
当社は、下記のライセンス契約を締結しており、これらを中心とした事業計画を策定しております。

・2017年11月に、武田薬品工業株式会社との間で、4つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得するライセンス契約を締結
・2020年12月に、小野薬品工業株式会社との間で、全世界においてMALT1阻害薬CTX-177及びその関連化合物に関する独占的に研究、開発、製造 及び商業化する権利を供与するライセンス契約を締結

このような契約は、契約条項違反が一定期間内に是正されない場合、当社の責務に依存しない要因などによって契約期間満了前に終了する可能性があります。現時点では契約終了となるような状況は発生しておりませんが、仮に本契約が終了した場合は、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
上記の武田薬品工業株式会社とのライセンス契約では、契約内に記載の違反条項等により契約を終了、解約された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、CTX-177のライセンス契約に基づく収益には、開発の進捗に依存したマイルストンも含まれており、開発の遅延が生じた場合や、提携先の経営方針の変更など当社が制御し得ない要因により開発を中断あるいは中止した場合、又は提携先が契約条件の履行や各種規制等の遵守をできない場合は、提携契約の解除・終了や契約条件の変更等が生じ、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当社では現状のライセンス契約に基づく収益への依存度を低減していくために、今後、自社での国内の製造販売体制の構築や国内外の製薬企業との新しいライセンス契約を図っていきますが、ライセンス契約の締結には、当社のパイプラインに対する相手先企業の評価や経営判断等が伴うことから、当社が想定するタイミングで導入もしくは導出の提携ができない可能性があります。

(2)小規模組織及び少数の事業推進者への依存
当社は、2024年8月末現在、取締役5名(社外取締役4名)、及び従業員22名の小規模組織であり、現在の内部管理体制は当該組織規模に応じたものとなっています。今後、事業拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針です。当社の事業活動は、当社の創業者であり代表取締役である三宅洋及び事業を推進する各部門の責任者に強く依存するところがあります。したがいまして、三宅洋及びその他の重要な役職員による職務遂行が困難となった場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当社は、当該リスクへの対応として、社内で事前に事業継続計画(BCP)を定めており、また各部門においては有事の際に、各従業員の担当業務の引継ぎ担当を決めており、持続的に成長を続けていく体制を構築しておりますが、上記の対応策では重要な役職員の職務を完全に補完できない可能性があり、当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

(3)社歴の浅さ
当社は2017年10月に設立された社歴の浅い企業です。従って、過去の業績から当社の将来の業績等を推測することは難しい状況にあります。また、医薬品業界における豊富な経験を有する経営陣及び研究開発人員により運営されているものの、企業としては未経験のトラブルが発生する可能性は否定できず、それへの組織としての対応能力については、一定のリスクがあります。

(4)人材の採用、育成
当社は、持続的に事業を拡大していくために不可欠な要素の一つとして、優秀な人材、特に研究開発の知識や技能を有した人材の確保及び育成を考えております。また同時に、優秀な人材の採用、育成、維持に関しては人事に関する専門家、さらには知的財産、法務などの専門家の確保も重要と捉えています。当社では、①企業理念、経営戦略についてホームページなどを通じて社内外に浸透させ、やりがいのある会社風土を醸成し、②各従業員の職務権限を明確化し、適切な権限委譲を行い、③公的資金の獲得等による知名度向上などにより、優秀な人材の育成、維持、新規採用を図るように努めておりますが、当社の想定する計画で人材の確保に支障が生じた場合、又は優秀な人材が社外に流出した場合には、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。

(5)知的財産権
①当社が保有する知的財産権について(事業への影響度:高、発生可能性:低)
当社では研究開発をはじめとする事業展開において様々な知的財産権を使用しており、これらは当社所有の権利であるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利となります。また、こちらの知的財産権については登録済みとなっているものと、出願・審査中のものがあります。下表に開発段階及び臨床試験段階にある当社の抗がん薬候補化合物に関する重要な特許の状況について記載します。

標的阻害薬	特許権者	特許申請番号	出願日(注)
CLK阻害薬	武田薬品工業株式会社	PCT/JP2017/016717	2016年4月28日
GCN2阻害薬	武田薬品工業株式会社	PCT/JP2017/028928	2016年8月10日
CDK12阻害薬	武田薬品工業株式会社	PCT/JP2019/013531	2018年3月29日
MALT1阻害薬	武田薬品工業株式会社	PCT/JP2019/046261	2018年11月28日
MALT1阻害薬	武田薬品工業株式会社	PCT/JP2021/019911	2020年5月27日
MALT1阻害薬	当社及び小野薬品工業株式会社	PCT/JP2023/003154	2022年2月2日
CLK阻害薬	当社及び国立研究開発法人国立がん研究センター	PCT/JP2023/013361	2022年3月31日
未公開出願	当社	特願2024-003374	2024年1月12日

(注)当該出願日は、基礎出願日となります。

当社が保有している現在出願中の特許が全て登録される保証はありません。また、特許が登録された場合でも、特許異議申立や特許無効審判制度により当社が保有している特許の全部又は一部の請求項が無効化され、独占性が失われる可能性があります。さらに、特許権の有効性、帰属などに係る特許権侵害訴訟の提起や特許無効審判が請求された場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。あわせて、CLK阻害薬の物質特許であるPCT/JP2017/016717については、出願時に特許明細書の一部の記載に不具合が存在したことから、外部専門家の意見も得た上で、特許事務所、ライセンス元である武田薬品工業株式会社と協力して対応して、これまで問題なく各国での登録が進んでいます。しかし、将来的にその不具合を根拠とした異議申立や特許無効審判が請求される可能性は否定できません。

②知的財産に関する訴訟及びクレーム等の対応について(事業への影響度:高、発生可能性:低)
当社では他社の特許権の侵害を未然に防止するため、出来る範囲で特許の調査を実施しており、これまでに、当社の開発パイプラインに関する特許権等の知的財産権について第三者との間で訴訟が発生した事実はありません。しかし、当社のような研究開発型企業にとって知的財産権侵害の問題を完全に回避することは困難です。また、当社が保有する特許及びライセンスを受けた特許に係る関連化合物及び製剤の開発等に関し、第三者が権利主張や異議を述べてくる可能性も否定できません。当社は、仮に法的紛争に巻き込まれた場合には、弁護士や弁理士との協議の上、その内容に応じて対策を講じていく方針でありますが、法的紛争の解決に多大な労力、時間及び費用を要する可能性があり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

③職務発明及び特許出願に関する方針について
当社は、2005年4月に施行された特許法の改正に伴い、職務発明規程を作成して、発明の認定や特許出願に関する社内運用を明確化しております。特許出願においては、発明の内容、事業性などの情報を基にして知財の排他性や費用対効果などを考慮して特許出願の可否を決定しています。一方、特許出願に至らなかった発明や戦略上の理由により特許出願しないと判断した発明においては、ノウハウとして社内で留保する運用を図っています。職務発明規程は労使間の協議の上で作成したものでありますが、将来、発明者との間で発明に対する対価の支払請求等について問題が起こらない保証はなく、紛争が生じた場合には、当社の業績及び財務状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社は複数の大学や公的研究機関との共同研究を積極的に行っております。そのため共同研究の中から見いだされた発明に係る知的財産については、単独あるいは共同出願という形で権利化を進めています。大学や研究機関が単独で出願した権利であっても、当社に独占的な実施権が許諾されるようなライセンス契約を協議することができます。そのため、本共同研究で生じた発明や特許権については一定の排他的な実施権を確保した上で事業を進めていると認識しております。しかしながら、大学や研究機関が出願人である発明や特許権に関して、将来的に共同研究契約の内容が変更された場合、期間満了及び解除等により契約が終了された場合において、知的財産の権利の確保が出来ず、当社の事業に影響を及ぼす可能性があります。
当社では当該リスクに対して、大学や公的機関の研究者や知的財産担当者と適切な関係性を維持しており、また労使関係においても継続的な協力関係を築いておりますが、将来的に異議申し立てが発生する可能性や紛争が起こる可能性は否定できません。

(6)パイプライン(事業への影響度:高、発生可能性:中)
当社は、臨床開発段階に2つ、それ以前の研究段階に3つの全5パイプラインを有しています。臨床開発段階にはCTX-712とCTX-177が進んでいますが、それぞれ第1相臨床試験の途上、第1相臨床試験を開始したばかりでありどちらも開発の早期段階にあるため、今後の開発が当社の計画通りに進まない場合は、市販時期が遅れる可能性があります。さらに、各パイプラインは、前述の「Ⅰ.医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク」を伴うことに加え、それぞれに特有な業務遂行上のリスク要因が存在すると認識しています。

①CLK阻害薬 CTX-712
当社と競合するCLK阻害薬を米国のベンチャー企業であるBiosplice Therapeutics社(以下、Biosplice社という。)、BlossomHills Therapeutics社(以下、BlossomHills社という。)が臨床試験を実施しております。Biosplice社が当社よりもより早く開発を進めると、CTX-712の市場占有率が下がる可能性があることに加え、Biosplice社がCLK阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見を発表した際においては、当社のCLK阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。またBiosplice社、BlossomHills社のみならず、他の大手製薬会社がCLK阻害薬を新たに研究・開発して新たな競合が生じるリスクは潜在的に存在するものと想定しておりますので、できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持し、適応がん種を拡大していく事が課題であると考えています。
また、日本国内第1相臨床試験において、CTX-712の投与と因果関係が否定できない2件の死亡例が発生しています。いずれも、PMDAに報告を行い、より安全に治験を実施するため治験実施計画書を改訂した上で試験を継続しており、現時点では、本パイプラインの開発の継続は可能と考えていますが、今後、重篤な副作用(特に死亡例)が続き、重篤な副作用発生のリスクを低減できない場合においては、本パイプラインの開発を中止する可能性があります。

②MALT1阻害薬 CTX-177
CTX-177においては、血液がんの研究開発で強みを持つJanssen Pharmaceutical社とAbbVie社が、他にもSchrodinger社がMALT1阻害薬の臨床試験を実施しております。またNovartis社など他の会社でも同一標的に対する研究を報告しているため競合環境が激しいといえます。提携先の小野薬品工業株式会社が優位性を保ちながら、臨床開発を進めることができるかという点が課題となっています。また、小野薬品工業株式会社内での研究開発の優先順位付けによって、CTX-177の臨床開発スピードが影響を受けることがあります。当社では、当社が行える範囲において臨床試験が早期に完了するように小野薬品工業株式会社のサポートを行い、CTX-177の早期の実用化を目指して取り組んでおりますが、協力できる範囲は限定的であります。

③CDK12阻害薬 CTX-439
当社と競合するCDK12阻害薬を米国の創薬ベンチャー企業であるCarrick Therapeutics社が臨床試験を2024年に開始する報告をしており、またAurigene Oncology社、Insilico Medicine社、OnKure社等の会社も非臨床試験を実施しております。競合他社が当社よりも早く開発を進めると、CTX-439の市場占有率が下がる可能性があることに加え、CDK12阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見が発表された際においては、当社のCDK12阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。

④GCN2阻害薬
GCN2阻害薬については探索研究段階にあり、非臨床の安全性、製造上の懸念等で医薬品の研究開発における遅延や中断のリスクが存在するため、想定し得ない原因により開発が遅延したり、開発自体を中断しなければならない可能性も否定できません。HiberCell社がGCN2活性調節薬を、Nerviano Medical Sciences社がGCN2阻害薬の臨床試験を実施しており、またDeciphera Pharmaceuticals社がGCN2阻害薬と活性薬を、Merck KGaA社やRAPT Therapeutics社などが研究の報告をしております。競合他社が当社よりもより早く開発を進めると、当社のGCN2阻害薬の市場占有率が下がる可能性があることに加え、GCN2阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見が発表された際には、当社のGCN2阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。

⑤新規の標的分子阻害薬
当社のRNA制御ストレスを標的とした新規の標的分子阻害薬については、化合物の最適化検討を行っている段階であります。現時点で競合品の開発情報はございませんが、当社のCLK阻害薬が臨床での有用性を証明した際には多くの製薬会社がRNA制御ストレスの創薬研究に参入する可能性があり、競合環境がさらに激しくなる可能性があります。また、本標的分子の阻害薬においては、非臨床試験で安全性の確保、十分な有用性、医薬品に必要な化合物の物性を保つことができないリスクも否定できず、当社が想定している計画通りに研究開発が進まない可能性があり、当社の業績及び財務状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(7)外部委託先との連携について
当社は、経営の機動性・効率性の観点、経費の低減や高い専門性が必要な分野における協業などの観点から、以下の業務の一部を専門機関に委託しております。
・薬効薬理試験、化合物の最適化と合成研究
・薬物動態や毒性試験等の非臨床試験
・原薬や製剤の製造・評価試験
・臨床試験の実施、そのモニタリング、データマネジメント、統計解析など
当社は、業務委託先の選定及び関係構築について慎重に対応しており、業務に支障が生じないようリスク管理を十分に行っております。しかしながら、不測の理由により、業務委託先との契約が終了した場合、当社にとって不利な契約改定が行われた場合、業務委託先で業務遂行に支障が生じた場合には、当社の事業活動計画に大きな変更が生じる可能性があり、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。当該リスクへの対応については、代替委託先を複数確保するように努めておりますが、適切なタイミングで委託契約を締結できるかの不確実性があり、また、これまでと同等の品質のサービスを受けられるとは限らないため、代替委託先での切り替えには時間とリスク、追加費用が発生する可能性が存在します。

(8)経営上の重要な契約等(事業への影響度:高、発生可能性:低)
当社の経営上の重要な契約等は、「第2 事業の状況 5 経営上の重要な契約等」に記載の通りです。事業環境の変化、契約の相手方の方針の変更その他、不測の理由で契約が終了したり、契約の履行に支障が生じたりした場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(9)研究施設等における事故等の発生について
当社は、湘南ヘルスイノベーションパーク内に研究施設を賃借して研究活動を行っております。同施設は多数の他社がテナントとして入居して共同利用することができるオープンラボスペースですが、設備の一部で当社の専有スペースを借りております。オープンラボスペースの特性上、他社が専有スペースにも出入りできる設備デザインとなっておりますが、湘南ヘルスイノベーションパークでは厳格な利用規則や使用ルール、毎日の巡回、入退場記録や防犯カメラ、3つのセキュリティレベルのICカード等が設置されており、また当社の専有機器には施錠等の対策をすることで盗難や事故が起こりにくい体制となっております。しかしながら、オープンラボのため何らかの原因により火災や環境汚染漏洩事故などが発生した場合、研究開発活動の中断、停止、又は、損害賠償などの重大な損失を招く可能性があり、その場合には当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
さらに、地震や水害などの自然災害やその他避けることの困難な事態の発生により、研究設備・インフラが支障をきたし、研究施設等が稼働できない状況、従業員などが出社できない状況など、一時的又は長期的に業務が停止せざるを得ない状況が発生した場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(10)ITセキュリティ及び情報管理について(事業への影響度:高、発生可能性:中)
当社は、湘南ヘルスイノベーションパーク内に本社機能を設けております。同施設は多数の他社がテナントとして入居して共同利用することができるオープン施設ですが、設備の一部に他社が入室できない当社専有の執務用スペースを借りております。そのため、重要な業務や秘匿情報については専有の執務用スペースで業務を行っており、重要な書類についても専有の執務用スペースの施錠可能なロッカーで情報管理を行っております。しかしながら、第三者による意図的な行為により当社の重要情報の漏洩が発生する可能性があります。
また、ITセキュリティ及び情報管理については、情報セキュリティ管理規程、個人情報取扱規程、特定個人情報保護規程、IT機器管理マニュアルなどの規程やマニュアルを整備して、ITセキュリティ及び情報管理の体制を構築していますが、役職員や外部委託先の不注意又は故意の行為、又は第三者による意図的なサイバー攻撃などにより、当社のシステムの停止、中断、秘密情報や個人情報の漏洩が発生する可能性があります。当社では当該リスクに対して、できる限りリスクを低減するべく規程やマニュアルの改訂・更新を行うとともに、外部専門家への委託を通じてセキュリティの強化に努めております。しかしながら、万が一当社の研究又は開発段階の情報や技術、ノウハウ等の重要な機密情報が流出した場合には、当社の研究開発活動への悪影響、個人情報や知的財産などにかかる重大な機密情報の流出、漏洩により権利の毀損や社会的信用低下を招き、当社の業績及び財務状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。


(11)コンプライアンスについて
当社の業務遂行にあたっては、各国の薬事法上の規制、製造物責任法、環境に関する規制などの各種法令の規制適用を受けております。当社では、全社において事業活動が法令に遵守して実施されるように内部監査規程、コンプライアンス管理規程、監査等委員会規程、ハラスメント防止規程、ハラスメント相談に関する対処規程、研究活動上の不正行為の防止規程、公的資金等管理規程を整備して、また定期的に監査を通じて運用状況を検証しておりますが、役職員や外部委託先の第三者が法令等に違反した場合や仮に法令違反に該当しなくとも社会的に不適切とみなされる行為に及んだ場合には、法令による処分、処罰などの制裁、訴訟の提起を受ける可能性があり、当社の社会的信頼が毀損するだけでなく、金銭的損害を被ることにより、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(12)災害、感染症等の発生に関する不可抗力について
当社は、事業活動の中心となる設備や人員が東京都と神奈川県に集中しています。また研究や製造の委託先及び臨床試験においては国内外の企業や施設に委託しています。そのため、これらの地域において地震や大規模な災害、世界的な感染症などが発生した場合には、設備等の一部又は全部が損壊などの影響を受けることで、研究開発の遅延や停滞、又は事業を中断せざるを得なくなる場合があります。そのような不可抗力により当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

(13)風評上の問題発生について
当社は、研究開発における安全性の管理、法令遵守、個人情報の管理、知的財産権の管理などに努めており、現時点において、第三者から何らかの請求や主張を受けている事実はありません。しかしながら、当社に対してマスコミ報道やインターネット上での書き込みなどで、事実と異なる何らかの風評上の問題が発生した場合、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当社では、主にホームページ上で適時に適切な開示を行う事で、こうした風評の発生の予防に努めております。

(14)新型コロナウイルス感染症拡大について
新型コロナウイルス感染症の世界的な拡大によって、各国で都市封鎖や渡航制限などの蔓延防止措置が講じられ、経済や企業活動などが影響を受けておりました。新型コロナウイルス感染症の拡大は収束に向かっておりますが、今後、再拡大する可能性があり、そのような場合には当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。

Ⅲ.業績等に関するリスク
(1)配当政策について
医薬品の研究開発には多額の先行投資が必要であり、その投資回収までの期間も長期に及ぶ傾向にあります。当社も創業以来、繰越利益剰余金がマイナスとなっており、株主に対する余剰金の分配を実施しておりません。株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営の成績や財務状況を勘案しつつ余剰金の分配を検討する予定であります。しかしながら、剰余金がマイナスとなっている状況下においては、積極的な投資による開発推進によって企業価値を高めることこそが、株主利益の最大化に繋がると考えています。2024年8月期においては、配当可能な財政状態にはありませんが、将来、現在開発中の新薬が市販され、その販売によって当期純利益が継続的に計上される時期において、配当による利益還元の実施を検討したいと考えております。

①マイナスの繰越利益剰余金
当社は、医薬品の研究開発を行う創薬バイオベンチャー企業です。医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収にかかる期間も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、創薬バイオベンチャー企業が当該事業に取り組む場合は、一般的に期間損益のマイナスが先行する傾向にあり、当社においても繰越利益剰余金は、2024年8月期末時点で、△5,721百万円とマイナスが先行しております
当社はパイプラインの進捗に邁進し、製品市販後に利益計上及び利益拡大を目指していますが、開発が計画通りに進捗しない場合には、将来において当期純利益を計上する時期が遅延する可能性があります。また、計画通りに当期純利益を計上できない場合には、繰越利益剰余金がプラスとなる時期も遅延し、株主に配当を実施する時期が遅れる可能性があります。

②収益が大きく変動する傾向
当社の事業収益は、当面はパイプラインに対するライセンス契約等に基づく契約一時金、開発や販売の進捗に伴うマイルストン収入及びロイヤリティ収入に依存しているため、過年度の事業収益、当期純利益(損失)は不安定に推移する傾向があります。そのため、当社のパイプラインが市販され安定的な収益基盤が確立するまで、収益の変動は続くと見込まれます。また、2023年8月期においては、小野薬品工業株式会社から25億円のマイルストン収入を受領したため、黒字となりましたが、2024年8月期以降は、損失計上が継続することを見込んでおります。

(2)資本政策について
当社は、研究開発費用の負担により長期に亘って先行投資の期間が続きます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスとなる傾向があります。当社においても、営業キャッシュ・フローは、前事業年度は543百万円とプラスとなりましたが、当事業年度は△1,937百万円とマイナスとなり、翌期以降もマイナスが継続することを見込んでおります。このため、当社製品が市販され、安定的な収益源が確保されるまでの期間においては、必要に応じて追加の資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る必要性が生じます。臨床戦略、ライセンス活動が想定通りに進まず、必要なタイミングで資金を確保できなかった場合は、手元資金が枯渇し、当社事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。

①新株発行を伴う資金調達による株式の希薄化リスク
当社は医薬品の研究開発型企業であり、将来の研究開発活動の拡大に伴い、増資等の新株発行を伴う資金調達を機動的に実施していく可能性があります。その場合には、当社の発行済株式数が増加することにより、1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。

②新株予約権の発行に伴う株式の希薄化リスク
当社は、当社役職員の業績向上に対する意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を採用しています。会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の承認を受け、当社取締役、監査等委員である取締役、従業員に対して新株予約権の発行と付与を行っています。
2024年8月末時点における当社の発行済株式総数は67,678,800株、新株予約権による潜在株式数は7,037,000株(発行済株式総数と潜在株式数を合計した株式数に対する割合9.4%)であり、これら新株予約権の権利が行使された場合は、当社の1株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。また、今後も優秀な人材の確保のため、新株予約権の発行と付与を継続する可能性があります。従って、今後付与される新株予約権が行使された場合にも、当社の1株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。

③ベンチャーキャピタル等の当社株式保有比率
2024年8月末時点における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業組合(以下総称して「VC」)が所有している株式の所有割合は51.2%です。
一般に、VC等が未公開株式に投資を行う目的は、株式公開後の当該株式を売却してキャピタルゲインを得ることであり、VC等は当社の株式公開後に、それまで所有していた株式の一部又は全部を売却することが想定されます。なお、当該株式売却によっては、短期的な需給バランスの悪化が生じる可能性があり、当社株式の市場価格が低下する可能性があります。

(3)調達資金が業績に反映されないリスクについて
当社は、上場時に公募増資で調達する資金の使途として抗がん薬候補化合物CTX-712の再発難治性の血液がんの臨床第1/2相試験に充当する計画です。しかしながら、新薬開発に関わる研究開発活動の成果が収益に結びつくには長期間を要するため、研究開発投資から期待した想定の期間で成果が得られない場合があり、その結果、調達した資金が期待される利益に結びつかない可能性があります。
また、当社が携わる抗がん薬の研究開発の領域において、外部環境が急速に変化する可能性があります。そのため、新薬の市販の動向、法令等の改正、当社の臨床試験の進捗状況によっては、上記の資金使途以外の事象に資金を充当する可能性があります。

(4)資金繰りに関するリスクについて
当社は、当面の研究開発活動は、リードパイプラインであるCTX-712の米国1/2相試験に注力する見込みであり、そのための資金は上場時の資金調達で確保できる見込みです。また、他の自社パイプラインについては、上場後新たな資金を確保するまで多額の投資は行わず、新たなフェーズへの進捗はない予定です。現在、リードパイプラインであるCTX-712について今後想定するタイミングでのライセンスアウトを目指すと共に、バックアッププランとして、既存パイプラインの早期ライセンスアウト、その他新たな資金調達手段に係る検討を進めていますが、バックアッププランについては、先方との交渉次第であるという点で不確実性がある高いと考えています。仮に上場後、上記や、ライセンスアウト済みのCTX-177に係る小野薬品工業株式会社からのマイルストン収入等による新たな資金を確保出来ない場合には、CTX-712以外の研究開発が進められないなど、事業継続に支障が生じる可能性があります。


(5)為替変動リスクについて
医薬品の研究開発においては海外の委託先も使用しており、外貨建の取引を行っていること等、当社の取引には、為替変動リスクにさらされているものが存在します。そのため、当社の想定以上に為替相場の変動が生じた場合、当社の業績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。